- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02233504
Estudo piloto para avaliar a resposta hematológica em pacientes com leucemia mielóide aguda ou síndromes mielodisplásicas de alto risco submetidos à monoterapia com Exjade (Deferasirox)
7 de abril de 2020 atualizado por: Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
O objetivo deste estudo é examinar a taxa de resposta hematológica de Exjade® em pacientes com LMA e SMD de alto risco e sobrecarga crônica de ferro devido a transfusões de sangue.
O deferasirox foi desenvolvido como um agente quelante de ferro e, ao contrário da deferoxamina, um quelante de ferro desenvolvido anteriormente, o deferasirox tem a vantagem de ser administrado por via oral.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
25
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com MDS de alto risco ou AML Exjade Pilot Avaliando Resposta Hematológica em AML/MDS UPCC# 40413
- Leucemia mielóide aguda recém-diagnosticada, não candidata a quimioterapia de indução intensiva no julgamento do investigador ou não deseja se submeter a quimioterapia de indução intensiva OU
- LMA refratária ou recidivante após tratamento com regime não intensivo e não candidata a transplante alogênico no momento OU
- MDS, IPSS 1.5 ou superior, intolerante ou com progressão da doença/falta de resposta a agentes hipometilantes.
- Idade ≥ 18 anos e capaz de fornecer consentimento informado independente
- Ferritina sérica: Para inscrição no estudo: ferritina sérica ≥ 500 ng/mL na triagem. As amostras devem ser obtidas na ausência de infecção concomitante. Se a transfusão for programada, colher ferritina sérica ANTES da transfusão.
- Status de desempenho ECOG 0-2.
- Mulheres sexualmente ativas devem usar um método eficaz de contracepção, ou devem ter sido submetidas a histerectomia total e/ou ooforectomia clinicamente documentadas, ou laqueadura tubária ou estar na pós-menopausa (definida como amenorréia por pelo menos 12 meses)
Critério de exclusão:
- Terapia prévia com quimioterapia intensiva para LMA
- Terapia anterior com agentes quelantes de ferro nos últimos 6 meses.
- Níveis de creatinina sérica superiores a 1,5x acima do limite superior do normal
- Níveis de AST ou ALT superiores a 5x o limite superior do normal
- Terapia atual para AML ou MDS (é necessário um período de washout ≥ 4 semanas para qualquer agente usado para tratar AML ou MDS antes da primeira dose do medicamento do estudo).
- Terapia atual com hidréia para controlar a leucocitose.
- Evidência clínica ou laboratorial de infecção ativa por Hepatite B ou Hepatite C (HBsAg na ausência de HBsAb OU HCV Ab positivo com HCV RNA positivo e ALT acima da faixa normal). Na ausência de suspeita clínica de infecção ativa, testes laboratoriais para avaliar o status de hepatite B ou C não serão necessários na triagem.
- História clínica de resultado de teste HIV positivo (ELISA ou Western blot). Testes laboratoriais para avaliar o status de HIV não serão necessários na triagem.
- História clínica ou autorreferida de abuso de drogas ou álcool nos 12 meses anteriores à inscrição
- Status de Desempenho ECOG > 2
- Hipertensão sistêmica não controlada
- Insuficiência cardíaca grave (NYHA III ou IV), com doença cardíaca ou arterial coronariana não controlada e/ou instável não controlada por terapia médica padrão
- Diagnóstico clínico ou histórico de toxicidade ocular clinicamente relevante relacionada à quelação de ferro
- Doenças sistêmicas (cardiovasculares, renais, hepáticas, etc.) que, na opinião do investigador, impediriam o tratamento do estudo
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Tratamento com medicamento experimental sistêmico nas últimas 4 semanas ou medicamento experimental tópico nos últimos 7 dias ou planeja receber outros medicamentos experimentais durante a participação no estudo
- Outra condição médica ou cirúrgica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção do medicamento em estudo
- Histórico de não adesão a regimes médicos ou pacientes considerados potencialmente não confiáveis e/ou não cooperativos
- Transplante de células-tronco hematopoiéticas para MDS ou AML.
- Leucemia ativa do SNC Os pacientes considerados inelegíveis após os procedimentos de triagem terão o motivo da inelegibilidade documentado no registro de triagem. Nenhum dado adicional será coletado no CRF para esses pacientes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Número de eventos adversos
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: James Mangan, MD, PhD, Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
2 de outubro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de setembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de setembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
8 de setembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de abril de 2020
Última verificação
1 de abril de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Síndromes Mielodisplásicas
- Leucemia Mieloide Aguda
- Pré-leucemia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Deferasirox
Outros números de identificação do estudo
- UPCC 40413
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Exjade® (deferasirox, ICL670)
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoHemossiderose transfusional | Anemia CrônicaJapão, Peru, Espanha, Polônia, Cingapura
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoSíndromes Mielodisplásicas | Sobrecarga de Ferro Dependente de TransfusãoAlemanha
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoSobrecarga de ferro | Hemocromatose HereditáriaEstados Unidos, Alemanha, Itália, Austrália, Canadá, França
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoSíndromes Mielodisplásicas | Beta-talassemiaHungria
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoTalassemia não dependente de transfusãoTailândia, Peru, Itália, Grécia, China, Reino Unido, Líbano, Tunísia
-
City of Hope Medical CenterRescindidoMielofibrose Primária | Mieloma Múltiplo Estágio I | Mieloma Múltiplo Estágio II | Mieloma Múltiplo Estágio III | Sobrecarga de ferro | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Leucemia Mielóide Aguda Recorrente em Adultos | Linfoma de células B da Zona Marginal Extranodal de Tecido Linfóide Associado à... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Crolll GmbhUniversity of Magdeburg; Estimate, GmbHConcluídoEsteato-hepatite não alcoólica | Maior Armazenamento de Ferro / Distribuição PerturbadaAlemanha
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoHemossiderose transfusionalEgito, Espanha, Reino Unido, Jordânia
-
NovartisConcluídoSíndromes Mielodisplásicas | Hemoglobinopatias | Diamante-Blackfan Anemia | Sobrecarga de ferro transfusional | Outras anemias hereditárias ou adquiridas | Síndrome MPD | Outras anemias rarasAustrália
-
Novartis PharmaceuticalsConcluídoAnemia dependente de transfusãoEgito, Hungria, Peru, Estados Unidos, Bulgária, Itália, Bélgica, Federação Russa, Filipinas, França, Malásia, Índia, Omã, Panamá, Líbano, Tailândia, Tunísia