- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02233504
Estudio piloto para evaluar la respuesta hematológica en pacientes con leucemia mieloide aguda o síndromes mielodisplásicos de alto riesgo en monoterapia con Exjade (Deferasirox)
7 de abril de 2020 actualizado por: Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
El propósito de este ensayo es examinar la tasa de respuesta hematológica de Exjade® en pacientes con AML y MDS de alto riesgo y sobrecarga crónica de hierro por transfusiones de sangre.
El deferasirox se ha desarrollado como agente quelante del hierro y, a diferencia de la deferoxamina, un quelante del hierro desarrollado previamente, el deferasirox tiene la ventaja de la administración oral.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
25
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con MDS o AML de alto riesgo Exjade Pilot que evalúa la respuesta hematológica en AML/MDS UPCC# 40413
- Leucemia mieloide aguda recién diagnosticada, no candidata para quimioterapia de inducción intensiva a juicio del investigador o no dispuesta a someterse a quimioterapia de inducción intensiva O
- LMA que es refractaria o recidivó después del tratamiento con un régimen no intensivo y no es candidata para trasplante alogénico en este momento O
- MDS, IPSS 1.5 o superior, intolerante o con progresión de la enfermedad/falta de respuesta a los agentes hipometilantes.
- Edad ≥ 18 años y capaz de proporcionar un consentimiento informado independiente
- Ferritina sérica: para la inscripción en el estudio: ferritina sérica ≥ 500 ng/mL en la selección. Las muestras deben obtenerse en ausencia de infección concomitante. Si la transfusión está programada, extraiga la ferritina sérica ANTES de la transfusión.
- Estado funcional ECOG 0-2.
- Las mujeres sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo eficaz, o deben haberse sometido a histerectomía total u ovariectomía total documentada clínicamente, o ligadura de trompas o ser posmenopáusicas (definidas como amenorrea durante al menos 12 meses)
Criterio de exclusión:
- Terapia previa con quimioterapia intensiva para AML
- Terapia previa con agentes quelantes de hierro en los últimos 6 meses.
- Niveles de creatinina sérica superiores a 1,5 veces por encima del límite superior de lo normal
- Niveles de AST o ALT superiores a 5 veces el límite superior de lo normal
- Terapia actual para AML o MDS (se requiere un período de lavado de ≥ 4 semanas para cualquier agente usado para tratar AML o MDS antes de la primera dosis del fármaco del estudio).
- Terapia actual con hydrea para controlar la leucocitosis.
- Evidencia clínica o de laboratorio de infección activa por hepatitis B o hepatitis C (HBsAg en ausencia de HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo y ALT por encima del rango normal). En ausencia de sospecha clínica de infección activa, no se requerirán pruebas de laboratorio para evaluar el estado de Hepatitis B o C en la selección.
- Historia clínica de resultado de prueba VIH positivo (ELISA o Western blot). No se requerirán pruebas de laboratorio para evaluar el estado del VIH en la selección.
- Historial clínico o autoinformado de abuso de drogas o alcohol dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción
- Estado de rendimiento ECOG > 2
- Hipertensión sistémica no controlada
- Insuficiencia cardíaca grave (NYHA III o IV), con enfermedad cardíaca o arterial coronaria no controlada y/o inestable no controlada por la terapia médica estándar
- Diagnóstico clínico o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
- Enfermedades sistémicas (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que a juicio del investigador impedirían el tratamiento del estudio
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia
- Tratamiento con fármaco sistémico en investigación en las últimas 4 semanas o fármaco tópico en investigación en los últimos 7 días o plan para recibir otros fármacos en investigación mientras participa en el estudio
- Otra afección quirúrgica o médica que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio
- Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o pacientes que se consideran potencialmente poco confiables y/o no cooperadores
- Trasplante de células madre hematopoyéticas para MDS o AML.
- Los pacientes con leucemia activa del SNC que no sean elegibles después de los procedimientos de detección tendrán el motivo de la no elegibilidad documentado en el registro de detección. No se recopilarán más datos en el CRF para estos pacientes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: James Mangan, MD, PhD, Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
2 de octubre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de septiembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
8 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2020
Última verificación
1 de abril de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Síndromes mielodisplásicos
- Leucemia Mieloide Aguda
- Preleucemia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Agentes quelantes de hierro
- Deferasirox
Otros números de identificación del estudio
- UPCC 40413
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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