Pilotní studie k posouzení hematologické odpovědi u pacientů s akutní myeloidní leukémií nebo vysoce rizikovými myelodysplastickými syndromy, kteří podstupují monoterapii přípravkem Exjade (Deferasirox)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti s vysokým rizikem MDS nebo AML Exjade Pilot hodnotící hematologickou odpověď v AML/MDS UPCC# 40413
• Nově diagnostikovaná akutní myeloidní leukémie, podle úsudku zkoušejícího není kandidátem na intenzivní indukční chemoterapii nebo není ochoten podstoupit intenzivní indukční chemoterapii NEBO
• AML, která je refrakterní nebo relabující po léčbě neintenzivním režimem a v tuto chvíli není kandidátem na alogenní transplantaci NEBO
• MDS, IPSS 1,5 nebo vyšší, netolerantní nebo s progresí onemocnění/chybějící odezvou na hypometylační činidla.
• Věk ≥ 18 let a schopnost poskytnout nezávislý informovaný souhlas
• Sérový feritin: Pro zařazení do studie: sérový feritin ≥ 500 ng/ml při screeningu. Vzorky musí být odebrány v nepřítomnosti souběžné infekce. Pokud je naplánována transfuze, odeberte sérový feritin PŘED transfuzí.
• Stav výkonu ECOG 0-2.
• Sexuálně aktivní ženy musí používat účinnou metodu antikoncepce nebo musí podstoupit klinicky zdokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ooforektomii nebo podvázání vejcovodů nebo být postmenopauzální (definované jako amenorea po dobu nejméně 12 měsíců)

Kritéria vyloučení:

• Předchozí léčba intenzivní chemoterapií AML
• Předchozí léčba přípravky chelatujícími železo během posledních 6 měsíců.
• Hladiny kreatininu v séru více než 1,5x nad horní hranicí normálu
• Hladiny AST nebo ALT vyšší než 5násobek horní hranice normálu
• Současná léčba AML nebo MDS (vyžaduje se ≥ 4týdenní vymývací období pro jakékoli činidlo používané k léčbě AML nebo MDS před první dávkou studovaného léku).
• Současná léčba hydreou ke kontrole leukocytózy.
• Klinický nebo laboratorní důkaz aktivní hepatitidy B nebo hepatitidy C (HBsAg v nepřítomnosti HBsAb NEBO HCV Ab pozitivní s HCV RNA pozitivní a ALT nad normálním rozmezím) infekce. Při absenci klinického podezření na aktivní infekci nebude při screeningu vyžadováno laboratorní vyšetření k posouzení stavu hepatitidy B nebo C.
• Klinická anamnéza výsledku HIV pozitivního testu (ELISA nebo Western blot). Při screeningu nebudou vyžadovány laboratorní testy k posouzení stavu HIV.
• Klinická nebo samostatně hlášená anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během 12 měsíců před zařazením
• Stav výkonu ECOG > 2
• Nekontrolovaná systémová hypertenze
• Těžká srdeční insuficience (NYHA III nebo IV) s nekontrolovaným a/nebo nestabilním onemocněním srdce nebo koronární arterie, které není kontrolováno standardní léčebnou terapií
• Klinická diagnóza nebo anamnéza klinicky relevantní oční toxicity související s chelací železa
• Systémová onemocnění (kardiovaskulární, renální, jaterní atd.), která by podle názoru zkoušejícího bránila studijní léčbě
• Těhotné nebo kojící ženy
• Léčba systémovým zkoušeným lékem během posledních 4 týdnů nebo topickým zkoušeným lékem během posledních 7 dnů nebo plánujte dostávat další zkoušené léky během účasti ve studii
• Jiný chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaného léčiva
• Anamnéza nedodržování léčebných režimů nebo pacientů, kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé a/nebo nespolupracující
• Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro MDS nebo AML.
• Aktivní leukémie CNS Pacienti, kteří jsou po screeningových procedurách shledáni nezpůsobilými, budou mít důvod nezpůsobilosti zdokumentován ve screeningovém deníku. Pro tyto pacienty nebudou v CRF shromažďovány žádné další údaje.