RO6885247 在成人和儿童脊髓性肌萎缩症患者 (MOONFISH) 中的研究
2016年12月20日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量研究，旨在研究 RO6885247 在成人和儿童脊髓性肌萎缩症患者 (MOONFISH) 治疗 12 周后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
这项多中心、随机、双盲、为期 12 周、安慰剂对照的多剂量研究将调查 RO6885247 在成人和儿童脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者中的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大
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Lazio
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Roma、Lazio、意大利、00168
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Roma、Lazio、意大利、00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
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Lombardia
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Milano、Lombardia、意大利、20133
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Milano、Lombardia、意大利、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
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Paris、法国、75013
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Paris、法国、75013
- Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
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Ankara、火鸡、06100
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Ankara、火鸡、06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
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Goeteborg、瑞典、41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Goeteborg、瑞典、41685
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Basel、瑞士、4005
- Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
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Basel、瑞士、4005
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California
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Stanford、California、美国、94305
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32827
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611-2605
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
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New York
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New York、New York、美国、10032
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London、英国、WC1N 1EH
- UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
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London、英国、WC1N 1EH
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Newcastle upon Tyne、英国、NE1 3BZ
- MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
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Newcastle upon Tyne、英国、NE1 3BZ
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Utrecht、荷兰、3584 CX
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 55年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2岁至55岁或7个月以下的男性和女性
- 确诊为 5q-常染色体隐性遗传性 SMA（1 至 3 型），适用于 7 个月或以下可归因于 1 型 SMA 和 2 SMN2 拷贝的临床症状的患者
- 能够并愿意提供知情同意并遵守研究方案。 或者，合法授权的代表必须能够代表患者表示同意，并且在可能的情况下必须由受试者表示同意。
- 有生育能力的女性患者和有生育能力女性伴侣的男性患者必须同意方案规定的所需避孕方法。
- 7个月或以下的患者，胎龄为37至42周且出生时不属于小于胎龄儿
排除标准：
- 在筛选前 90 天内同时或之前参与过任何研究性药物或器械研究
- 筛选前 12 个月内同时或先前参与过 SMN2 靶向反义寡核苷酸研究
- 在任何时候同时或以前参与过基因治疗研究
- 对于 2-55 岁的患者，过去 2 个月内或计划在筛选时因肺部事件住院
- 在筛选后的最后 6 个月内或计划在筛选后的 6 个月内进行脊柱侧弯手术
- 不稳定的胃肠道、肾脏、肝脏、内分泌或心血管系统疾病
- 筛选或基线时临床相关的心电图异常；先天性长 QT 综合征的个人或家族史（一级亲属）
- 筛选时实验室测试结果出现临床显着异常
- 任何可能干扰研究进行的伴随疾病或病症，或对本研究中的受试者造成不可接受的风险
- 在随机分组前 90 天内按照方案使用禁用药物。 允许通过雾化器或吸入器吸入皮质类固醇的患者。
- 不允许最近开始使用口服沙丁胺醇或另一种口服 β2-肾上腺素能激动剂进行治疗（随机分组前 <6 个月内）。 允许在随机分组前口服沙丁胺醇（或另一种 β2-肾上腺素能激动剂）至少 6 个月的患者。 允许使用吸入的 β2 肾上腺素能激动剂。
- 对于 7 个月或以下的患者，需要有创通气或气管切开术，存在非 SMA 相关病态的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第1部分
最多 2 个患者队列，每个队列中的患者将接受 RO6885247 或安慰剂，每天一次，持续 12 周
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口服液
口服液
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实验性的：第2部分
1 组患者，在每个组中患者将接受 RO6885247 或安慰剂，每天一次，持续 12 周
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口服液
口服液
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实验性的：第 3 部分
1 个队列患者，在每个队列患者中，每天一次接受 RO6885247，持续 12 周或 20 周
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口服液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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安全性：不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：长达 20 周
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长达 20 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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药代动力学：RO6885247 血浆浓度
大体时间：长达 16 周
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长达 16 周
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药代动力学：RO6885247 暴露，浓度-时间曲线下面积（AUC-tau，超过 24 小时给药间隔）
大体时间：长达 12 周
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长达 12 周
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药效学：血液中的 SMN 蛋白水平
大体时间：长达 20 周
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长达 20 周
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RO6885247 对肌肉电生理学的影响，通过复合肌肉动作电位 (CMAP) 评估
大体时间：长达 20 周
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长达 20 周
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RO6885247 对电阻抗肌电图的影响
大体时间：长达 20 周
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长达 20 周
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药效学：血液中SMN2 mRNA的体内剪接修饰
大体时间：长达 20 周
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长达 20 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年11月1日
初级完成 (实际的)
2015年7月1日
研究完成 (实际的)
2015年7月1日
研究注册日期
首次提交
2014年9月11日
首先提交符合 QC 标准的
2014年9月11日
首次发布 (估计)
2014年9月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年12月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年12月20日
最后验证
2016年12月1日
更多信息
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