Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie RO6885247 u pacjentów dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (MOONFISH)

20 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi dawkami w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RO6885247 po 12 tygodniach leczenia pacjentów dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (MOONFISH).

To wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, 12-tygodniowe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi dawkami będzie oceniać bezpieczeństwo i tolerancję RO6885247 u pacjentów dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
      • Paris, Francja, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Szwajcaria, 4005
  • Szwecja
      • Goeteborg, Szwecja, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Szwecja, 41685
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00168
      • Roma, Lazio, Włochy, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 55 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 2 do 55 lat włącznie lub poniżej 7 miesięcy włącznie
  • Potwierdzona diagnoza SMA dziedziczonego autosomalnie recesywnie 5q (typy 1 do 3) u pacjentów w wieku 7 miesięcy lub poniżej objawów klinicznych przypisywanych kopiom SMA typu 1 i 2 kopiom SMN2
  • Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania protokołu badania. Alternatywnie, prawnie upoważniony przedstawiciel musi być w stanie wyrazić zgodę w imieniu pacjenta, a zgoda musi zostać wyrażona przez pacjenta, gdy tylko jest to możliwe.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym oraz pacjenci płci męskiej mający partnerkę w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na wymagane metody antykoncepcji określone w protokole.
  • Dla pacjentek w wieku 7 miesięcy lub młodszych, Wiek ciążowy od 37 do 42 tygodni i nieuznany za zbyt mały w stosunku do wieku ciążowego w chwili urodzenia

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesny lub poprzedni udział w jakimkolwiek badaniu eksperymentalnym leku lub urządzenia w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
  • Jednoczesne lub wcześniejsze uczestnictwo w badaniu antysensownych oligonukleotydów ukierunkowanych na SMN2 w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Jednoczesny lub poprzedni udział w jakimkolwiek czasie w badaniu terapii genowej
  • Dla pacjentów w wieku 2-55 lat hospitalizacja z powodu incydentu płucnego w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub planowana w momencie skriningu
  • Operacja skoliozy w ciągu ostatnich 6 miesięcy od skriningu lub planowana w ciągu 6 miesięcy od screeningu
  • Niestabilna choroba przewodu pokarmowego, nerek, wątroby, układu hormonalnego lub sercowo-naczyniowego
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG podczas badania przesiewowego lub na początku badania; historia osobista lub rodzinna (krewni pierwszego stopnia) wrodzonego zespołu wydłużonego QT
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego
  • Jakakolwiek współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócać prowadzenie badania lub stwarzać niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika tego badania
  • Stosowanie zabronionych leków zgodnie z protokołem w ciągu 90 dni przed randomizacją. Dopuszcza się pacjentów przyjmujących kortykosteroidy wziewne, podawane przez nebulizator lub inhalator.
  • Niedawno rozpoczęte leczenie (<6 miesięcy przed randomizacją) doustnym salbutamolem lub innym agonistą beta2-adrenergicznym przyjmowanym doustnie jest niedozwolone. Pacjenci, którzy przyjmowali doustnie salbutamol (lub inny agonista beta2-adrenergiczny) przez co najmniej 6 miesięcy przed randomizacją, są dopuszczeni. Dozwolone jest stosowanie wziewnych agonistów beta2-adrenergicznych.
  • W przypadku pacjentów w wieku do 7 miesięcy, pacjentów wymagających inwazyjnej wentylacji lub tracheostomii, obecność chorób niezwiązanych z SMA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Część 1
Do 2 kohort pacjentów, w ramach każdej kohorty, pacjenci będą otrzymywać RO6885247 lub placebo raz dziennie przez 12 tygodni
Lek: RO6885247
roztwór doustny
Lek: placebo
roztwór doustny
EKSPERYMENTALNY: Część 2
1 kohorta pacjentów w ramach każdej kohorty pacjenci będą otrzymywać RO6885247 lub placebo raz dziennie przez 12 tygodni
Lek: RO6885247
roztwór doustny
Lek: placebo
roztwór doustny
EKSPERYMENTALNY: Część 3
1 kohorta pacjentów, w ramach każdej kohorty pacjenci będą otrzymywać RO6885247 raz dziennie przez 12 tygodni lub 20 tygodni
Lek: RO6885247
roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Do 20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka: stężenia RO6885247 w osoczu
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Do 16 tygodni
Farmakokinetyka: ekspozycja RO6885247, pole pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC-tau, w 24-godzinnym odstępie między kolejnymi dawkami)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Farmakodynamika: Poziom białka SMN we krwi
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Do 20 tygodni
Wpływ RO6885247 na elektrofizjologię mięśni, oceniany za pomocą złożonego potencjału czynnościowego mięśni (CMAP)
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Do 20 tygodni
Wpływ RO6885247 na miografię impedancji elektrycznej
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Do 20 tygodni
Farmakodynamika: Modyfikacja splicingu in vivo mRNA SMN2 we krwi
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Do 20 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

15 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

22 grudnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj