En studie av RO6885247 hos vuxna och pediatriska patienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH)
20 december 2016 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multipeldosstudie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos RO6885247 efter 12 veckors behandling hos vuxna och pediatriska patienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH).
Denna multicenter, randomiserade, dubbelblinda, 12-veckors, placebokontrollerade multipeldosstudie kommer att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av RO6885247 hos vuxna och pediatriska patienter med spinal muskelatrofi (SMA).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
-
Paris, Frankrike, 75013
- Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20133
-
Milano, Lombardia, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
-
Ankara, Kalkon, 06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz, 4005
- Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
-
Basel, Schweiz, 4005
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 1EH
- UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
-
London, Storbritannien, WC1N 1EH
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
- MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
-
-
-
-
-
Goeteborg, Sverige, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
-
Goeteborg, Sverige, 41685
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 55 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och kvinnor, i åldern 2 till 55 år inklusive eller under 7 månader inklusive
- Bekräftad diagnos av 5q-autosomal recessiv SMA (typ 1 till 3), för patienter i åldern 7 månader eller yngre kliniska symtom som kan hänföras till typ 1 SMA och 2 SMN2 kopior
- Kan och vill ge informerat samtycke och följa studieprotokollet. Alternativt måste ett juridiskt auktoriserat ombud kunna ge sitt samtycke för patienten och samtycke måste lämnas av försökspersonen där så är möjligt.
- Kvinnliga patienter i fertil ålder och manliga patienter med en kvinnlig partner i fertil ålder måste acceptera de preventivmetoder som krävs enligt protokollet.
- För patienter i åldern 7 månader eller yngre, graviditetsålder på 37 till 42 veckor och anses inte vara liten för graviditetsålder vid födseln
Exklusions kriterier:
- Samtidigt eller tidigare deltagande i någon experimentell läkemedels- eller enhetsstudie inom 90 dagar före screening
- Samtidigt eller tidigare deltagande i en SMN2-inriktad antisens-oligonukleotidstudie inom 12 månader före screening
- Samtidigt eller tidigare deltagande när som helst i en genterapistudie
- För patienter i åldern 2-55 år, sjukhusvistelse för lunghändelse inom de senaste 2 månaderna eller planerad vid tidpunkten för screening
- Operation för skolios under de senaste 6 månaderna från screening eller planerad inom 6 månader från screening
- Instabil gastrointestinal, njur-, lever-, endokrina eller kardiovaskulära systemsjukdomar
- Kliniskt relevanta EKG-avvikelser vid screening eller baslinje; personlig eller familjehistoria (första gradens släktingar) av medfött långt QT-syndrom
- Kliniskt signifikanta avvikelser i laboratorietestresultat vid screening
- Varje samtidig sjukdom eller tillstånd som kan störa genomförandet av studien eller utgöra en oacceptabel risk för försökspersonen i denna studie
- Användning av förbjudna läkemedel enligt protokoll inom 90 dagar före randomisering. Patienter som är på inhalerade kortikosteroider, administrerade antingen genom en nebulisator eller en inhalator, är tillåtna.
- Nyligen påbörjad behandling (inom <6 månader före randomisering) med oral salbutamol eller annan beta2-adrenerg agonist som tas oralt är inte tillåten. Patienter som har fått oral salbutamol (eller annan beta2-adrenerg agonist) i minst 6 månader före randomisering är tillåtna. Användning av inhalerade beta2-adrenerga agonister är tillåten.
- För patienter i åldern 7 månader eller yngre, patienter som behöver invasiv ventilation eller trakeostomi, förekomst av icke-SMA-relaterade sjukdomar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: DUBBEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Del 1
Upp till 2 kohorter av patienter, inom varje kohort kommer patienter att få antingen RO6885247 eller placebo en gång dagligen i 12 veckor
|
oral lösning
oral lösning
|
|
EXPERIMENTELL: Del 2
1 kohort patienter, inom varje kohort kommer patienter att få antingen RO6885247 eller placebo en gång dagligen i 12 veckor
|
oral lösning
oral lösning
|
|
EXPERIMENTELL: Del 3
1 kohort patienter, inom varje kohort kommer patienter att få RO6885247 en gång dagligen i 12 veckor eller 20 veckor
|
oral lösning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet: Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 20 veckor
|
Upp till 20 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Farmakokinetik: RO6885247 plasmakoncentrationer
Tidsram: Upp till 16 veckor
|
Upp till 16 veckor
|
|
Farmakokinetik: RO6885247 exponering, area under koncentration-tid-kurvan (AUC-tau, över 24-timmars doseringsintervallet)
Tidsram: Upp till 12 veckor
|
Upp till 12 veckor
|
|
Farmakodynamik: SMN-proteinnivåer i blod
Tidsram: Upp till 20 veckor
|
Upp till 20 veckor
|
|
Effekt av RO6885247 på muskelelektrofysiologi, utvärderad av Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Tidsram: Upp till 20 veckor
|
Upp till 20 veckor
|
|
Effekt av RO6885247 på elektrisk impedansmyografi
Tidsram: Upp till 20 veckor
|
Upp till 20 veckor
|
|
Farmakodynamik: In vivo splitsningsmodifiering av SMN2 mRNA i blod
Tidsram: Upp till 20 veckor
|
Upp till 20 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 juli 2015
Avslutad studie (FAKTISK)
1 juli 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 september 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 september 2014
Första postat (UPPSKATTA)
15 september 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
22 december 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 december 2016
Senast verifierad
1 december 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BP29420
- 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .