脊髄性筋萎縮症（MOONFISH）の成人および小児患者におけるRO6885247の研究
2016年12月20日 更新者：Hoffmann-La Roche
脊髄性筋萎縮症（MOONFISH）の成人および小児患者における12週間の治療後のRO6885247の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を調査するための多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回投与試験。
この多施設無作為化二重盲検 12 週間プラセボ対照反復投与試験では、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の成人および小児患者における RO6885247 の安全性と忍容性を調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
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London、イギリス、WC1N 1EH
- UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
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London、イギリス、WC1N 1EH
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
- MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00168
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Roma、Lazio、イタリア、00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
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Lombardia
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Milano、Lombardia、イタリア、20133
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Milano、Lombardia、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
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Utrecht、オランダ、3584 CX
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ
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Basel、スイス、4005
- Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
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Basel、スイス、4005
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Goeteborg、スウェーデン、41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Goeteborg、スウェーデン、41685
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Paris、フランス、75013
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Paris、フランス、75013
- Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
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Ankara、七面鳥、06100
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Ankara、七面鳥、06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
55年歳未満 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2 歳から 55 歳まで、または 7 か月未満の男女
- 5q-常染色体劣性SMA（1型から3型）の確定診断、1型SMAおよび2つのSMN2コピーに起因する生後7か月以下の患者
- -インフォームドコンセントを提供し、研究プロトコルを遵守することができ、喜んで。 あるいは、法的に権限を与えられた代理人が患者の代わりに同意できる必要があり、可能な場合は被験者が同意を与える必要があります。
- 出産の可能性のある女性患者および出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性患者は、プロトコルごとに定義された必要な避妊方法に同意する必要があります。
- 7か月以下の患者の場合、妊娠期間は37〜42週で、出生時の妊娠期間が小さいとは見なされません
除外基準:
- -スクリーニング前90日以内の治験薬またはデバイス研究への同時または以前の参加
- -スクリーニング前の12か月以内のSMN2標的アンチセンスオリゴヌクレオチド研究への同時または以前の参加
- -遺伝子治療研究への同時または以前の参加
- -2〜55歳の患者の場合、過去2か月以内の肺イベントによる入院、またはスクリーニング時に計画された
- -スクリーニングから過去6か月以内の脊柱側弯症の手術、またはスクリーニングから6か月以内に計画された
- 不安定な胃腸、腎臓、肝臓、内分泌または心血管系の疾患
- スクリーニング時またはベースライン時の臨床的に関連する心電図異常;先天性QT延長症候群の個人歴または家族歴（一親等）
- -スクリーニング時の臨床検査結果の臨床的に重大な異常
- -研究の実施を妨げる可能性のある付随する疾患または状態、またはこの研究の被験者に許容できないリスクをもたらす可能性があります
- -無作為化前の90日以内のプロトコルに従って禁止されている薬物の使用。 ネブライザーまたは吸入器のいずれかを介して投与される吸入コルチコステロイドを使用している患者は許可されます。
- -経口サルブタモールまたは別のベータ2アドレナリン作動薬による最近開始された治療（無作為化の6か月以内）は許可されていません。 -経口サルブタモール（または別のベータ2アドレナリンアゴニスト）を使用している患者 無作為化の前に少なくとも6か月は許可されます。 吸入ベータ 2 アドレナリン作動薬の使用は許可されています。
- 生後7か月以下の患者、侵襲的換気または気管切開が必要な患者、非SMA関連の罹患率の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート1
患者の最大2コホート、各コホート内で、患者はRO6885247またはプラセボのいずれかを1日1回、12週間受けます
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経口溶液
経口溶液
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実験的：パート2
患者の 1 つのコホート、各コホート内で、患者は RO6885247 またはプラセボのいずれかを 1 日 1 回 12 週間投与されます
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経口溶液
経口溶液
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実験的：パート 3
患者の 1 つのコホート、各コホート内の患者は、12 週間または 20 週間、1 日 1 回 RO6885247 を受け取ります
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経口溶液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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安全性: 有害事象 (AE) の発生率
時間枠：20週間まで
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20週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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薬物動態: RO6885247 血漿濃度
時間枠：最長16週間
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最長16週間
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薬物動態: RO6885247 曝露、濃度-時間曲線下面積 (AUC-tau、24 時間の投与間隔で)
時間枠：最長12週間
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最長12週間
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薬力学：血液中のSMNタンパク質レベル
時間枠：20週間まで
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20週間まで
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複合筋活動電位（CMAP）によって評価される、筋電気生理学に対するRO6885247の効果
時間枠：20週間まで
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20週間まで
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RO6885247 の電気インピーダンス ミオグラフィーへの影響
時間枠：20週間まで
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20週間まで
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薬力学：血液中のSMN2 mRNAのin vivoスプライシング修飾
時間枠：20週間まで
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20週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年11月1日
一次修了 (実際)
2015年7月1日
研究の完了 (実際)
2015年7月1日
試験登録日
最初に提出
2014年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月11日
最初の投稿 (見積もり)
2014年9月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年12月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年12月20日
最終確認日
2016年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
筋萎縮症、脊髄の臨床試験
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