RO6885247 성인 및 소아 척수근위축증 환자에 대한 연구(MOONFISH)
2016년 12월 20일 업데이트: Hoffmann-La Roche
RO6885247의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 조사하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 연구는 척추 근육 위축증(MOONFISH)이 있는 성인 및 소아 환자를 대상으로 12주 동안 치료를 받았습니다.
이 다기관, 무작위, 이중 맹검, 12주, 위약 대조 다회 투여 연구는 척수성 근위축증(SMA)이 있는 성인 및 소아 환자를 대상으로 RO6885247의 안전성과 내약성을 조사합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
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Goeteborg, 스웨덴, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Goeteborg, 스웨덴, 41685
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Basel, 스위스, 4005
- Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
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Basel, 스위스, 4005
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London, 영국, WC1N 1EH
- UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
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London, 영국, WC1N 1EH
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
- MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20133
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
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Ankara, 칠면조, 06100
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Ankara, 칠면조, 06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
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Paris, 프랑스, 75013
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Paris, 프랑스, 75013
- Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
55년 이하 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 2세 이상 만 55세 미만 또는 생후 7개월 미만 남녀
- 5q-상염색체 열성 SMA(유형 1~3) 진단, 7개월 이하 환자에서 1형 SMA 및 2개의 SMN2 복사본에 기인한 임상 증상 확인
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 프로토콜을 준수할 수 있고 의향이 있습니다. 또는 법적으로 권한을 부여받은 대리인이 환자에 대해 동의할 수 있어야 하며 가능한 경우 주체가 동의해야 합니다.
- 가임 여성 환자와 가임 여성 파트너가 있는 남성 환자는 프로토콜에 정의된 필수 피임 방법에 동의해야 합니다.
- 7개월 이하 환자의 경우, 재태 주령이 37~42주이며 출생 시 재태 주령에 비해 작은 것으로 간주되지 않음
제외 기준:
- 스크리닝 전 90일 이내에 조사 약물 또는 장치 연구에 동시 또는 이전 참여
- 스크리닝 전 12개월 이내에 SMN2-표적화 안티센스 올리고뉴클레오티드 연구에 동시 또는 이전 참여
- 유전자 치료 연구에 동시 또는 이전 참여
- 2~55세 환자의 경우 스크리닝 시점 기준 최근 2개월 이내 또는 계획된 폐질환으로 입원
- 스크리닝 후 6개월 이내에 척추측만증으로 수술을 받았거나 스크리닝 후 6개월 이내에 계획된 경우
- 불안정한 위장, 신장, 간, 내분비 또는 심혈관계 질환
- 스크리닝 또는 기준선에서 임상적으로 관련된 ECG 이상; 선천성 긴 QT 증후군의 개인 또는 가족력(직계 가족)
- 스크리닝 시 실험실 검사 결과의 임상적으로 유의한 이상
- 연구 수행을 방해할 수 있거나 이 연구에서 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 수반되는 질병 또는 상태
- 무작위 배정 전 90일 이내에 프로토콜에 따라 금지된 약물을 사용합니다. 분무기 또는 흡입기를 통해 투여되는 흡입용 코르티코스테로이드를 사용하는 환자는 허용됩니다.
- 경구용 살부타몰 또는 다른 베타2-아드레날린 작용제로 최근 시작된 치료(무작위화 전 6개월 미만)는 허용되지 않습니다. 무작위 배정 전 최소 6개월 동안 경구 살부타몰(또는 다른 베타2-아드레날린 작용제)을 복용한 환자가 허용됩니다. 흡입용 베타2-아드레날린 작용제의 사용이 허용됩니다.
- 7개월 이하 환자, 침습적 인공호흡 또는 기관절개술이 필요한 환자, 비 SMA 관련 이환율의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1 부
최대 2개의 환자 코호트, 각 코호트 내에서 환자는 12주 동안 매일 1회 RO6885247 또는 위약을 투여받습니다.
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구강 솔루션
구강 솔루션
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실험적: 2 부
각 코호트 내의 환자 1개 코호트 환자는 12주 동안 매일 1회 RO6885247 또는 위약을 투여받습니다.
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구강 솔루션
구강 솔루션
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실험적: 파트 3
1 코호트의 환자, 각 코호트 내의 환자는 12주 또는 20주 동안 매일 1회 RO6885247을 투여받습니다.
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구강 솔루션
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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안전성: 부작용 발생률(AE)
기간: 최대 20주
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최대 20주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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약동학: RO6885247 혈장 농도
기간: 최대 16주
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최대 16주
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약동학: RO6885247 노출, 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC-tau, 24시간 투여 간격에 걸쳐)
기간: 최대 12주
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최대 12주
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약력학: 혈액 내 SMN 단백질 수준
기간: 최대 20주
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최대 20주
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CMAP(Compound Muscle Action Potential)로 평가한 RO6885247이 근육 전기생리학에 미치는 영향
기간: 최대 20주
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최대 20주
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전기 임피던스 Myography에 대한 RO6885247의 효과
기간: 최대 20주
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최대 20주
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약력학: 혈액 내 SMN2 mRNA의 생체 내 스플라이싱 변형
기간: 최대 20주
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최대 20주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 9월 11일
처음 게시됨 (추정)
2014년 9월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 20일
마지막으로 확인됨
2016년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축, 척추에 대한 임상 시험
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Blayne WelkLondon Health Sciences Centre Research Institute OR Lawson Research Institute of St....모병Spina Bifida 또는 Spinal Dysraphism캐나다
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Rennes University Hospital완전한
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