Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van RO6885247 bij volwassen en pediatrische patiënten met spinale musculaire atrofie (MOONFISH)

20 december 2016 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RO6885247 te onderzoeken na 12 weken behandeling bij volwassen en pediatrische patiënten met spinale musculaire atrofie (MOONFISH).

Deze multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, 12 weken durende, placebogecontroleerde studie met meerdere doses zal de veiligheid en verdraagbaarheid van RO6885247 onderzoeken bij volwassen en pediatrische patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Italië
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00168
      • Roma, Lazio, Italië, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20133
      • Milano, Lombardia, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
  • Zweden
      • Goeteborg, Zweden, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Zweden, 41685
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Zwitserland, 4005

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 55 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen van 2 tot en met 55 jaar of jonger dan 7 maanden
  • Bevestigde diagnose van 5q-autosomaal recessieve SMA (type 1 tot 3), voor patiënten van 7 maanden of jonger met klinische symptomen die kunnen worden toegeschreven aan type 1 SMA en 2 SMN2-kopieën
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan het onderzoeksprotocol. Als alternatief moet een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger in staat zijn om toestemming te geven voor de patiënt en moet waar mogelijk toestemming worden gegeven door de proefpersoon.
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en mannelijke patiënten met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden, moeten akkoord gaan met de vereiste anticonceptiemethodes zoals gedefinieerd in het protocol.
  • Voor patiënten van 7 maanden of jonger, zwangerschapsduur van 37 tot 42 weken en niet als klein beschouwd voor zwangerschapsduur bij geboorte

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige of eerdere deelname aan een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gelijktijdige of eerdere deelname aan een op SMN2 gericht onderzoek naar antisense-oligonucleotiden binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Gelijktijdige of eerdere deelname op enig moment aan een gentherapie-onderzoek
  • Voor patiënten in de leeftijd van 2-55 jaar, ziekenhuisopname voor longaandoeningen in de afgelopen 2 maanden of gepland op het moment van screening
  • Chirurgie voor scoliose in de laatste 6 maanden na screening of gepland binnen 6 maanden na screening
  • Onstabiele gastro-intestinale, nier-, lever-, endocriene of cardiovasculaire systeemziekte
  • Klinisch relevante ECG-afwijkingen bij screening of baseline; persoonlijke of familiegeschiedenis (eerstegraads familieleden) van congenitaal lang QT-syndroom
  • Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtestresultaten bij screening
  • Elke bijkomende ziekte of aandoening die de uitvoering van het onderzoek kan verstoren of een onaanvaardbaar risico kan vormen voor de proefpersoon in dit onderzoek
  • Gebruik van verboden medicijnen volgens protocol binnen 90 dagen voorafgaand aan randomisatie. Patiënten die inhalatiecorticosteroïden gebruiken, toegediend via een vernevelaar of een inhalator, zijn toegestaan.
  • Recent gestarte behandeling (binnen <6 maanden voorafgaand aan randomisatie) met oraal ingenomen salbutamol of een andere oraal ingenomen bèta-2-adrenerge agonist is niet toegestaan. Patiënten die oraal salbutamol (of een andere bèta-2-adrenerge agonist) hebben gebruikt gedurende ten minste 6 maanden voordat randomisatie plaatsvindt, zijn toegestaan. Het gebruik van geïnhaleerde bèta-2-adrenerge agonisten is toegestaan.
  • Voor patiënten van 7 maanden of jonger, patiënten die invasieve beademing of tracheostomie nodig hebben, aanwezigheid van niet-SMA-gerelateerde morbiditeiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Deel 1
Maximaal 2 patiëntencohorten, binnen elk cohort, krijgen patiënten RO6885247 of placebo eenmaal daags gedurende 12 weken
Geneesmiddel: RO6885247
Orale oplossing
Geneesmiddel: placebo
Orale oplossing
EXPERIMENTEEL: Deel 2
1 cohort patiënten, binnen elk cohort krijgen patiënten RO6885247 of placebo eenmaal daags gedurende 12 weken
Geneesmiddel: RO6885247
Orale oplossing
Geneesmiddel: placebo
Orale oplossing
EXPERIMENTEEL: Deel 3
1 patiëntencohort, binnen elk cohort krijgen patiënten RO6885247 eenmaal daags gedurende 12 weken of 20 weken
Geneesmiddel: RO6885247
Orale oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid: incidentie van ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 20 weken
Tot 20 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetiek: RO6885247 plasmaconcentraties
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Tot 16 weken
Farmacokinetiek: blootstelling aan RO6885247, oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve (AUC-tau, gedurende het doseringsinterval van 24 uur)
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Farmacodynamiek: SMN-eiwitniveaus in het bloed
Tijdsspanne: Tot 20 weken
Tot 20 weken
Effect van RO6885247 op spierelektrofysiologie, zoals beoordeeld door Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Tijdsspanne: Tot 20 weken
Tot 20 weken
Effect van RO6885247 op elektrische impedantiemyografie
Tijdsspanne: Tot 20 weken
Tot 20 weken
Farmacodynamiek: in vivo splitsingsmodificatie van SMN2-mRNA in bloed
Tijdsspanne: Tot 20 weken
Tot 20 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

22 december 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 december 2016

Laatst geverifieerd

1 december 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren