Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RO6885247 hos voksne og pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH)

20. december 2016 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multipeldosis-studie for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​RO6885247 efter 12 ugers behandling hos voksne og pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH).

Dette multicenter, randomiserede, dobbeltblindede, 12-ugers, placebokontrollerede flerdosisstudie vil undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RO6885247 hos voksne og pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Schweiz, 4005
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Sverige, 41685

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 55 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder i alderen 2 til 55 år inklusive eller under 7 måneder inklusive
  • Bekræftet diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA (Type 1 til 3) for patienter i alderen 7 måneder eller derunder kliniske symptomer, der kan tilskrives type 1 SMA og 2 SMN2 kopier
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke og overholde undersøgelsesprotokollen. Alternativt skal en juridisk autoriseret repræsentant kunne give samtykke til patienten, og samtykke skal gives af forsøgspersonen, hvor det er muligt.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter med en kvindelig partner i den fødedygtige alder skal være enige i de påkrævede præventionsmetoder som defineret i protokollen.
  • For patienter i alderen 7 måneder eller derunder, svangerskabsalder på 37 til 42 uger og anses ikke for lille i forhold til svangerskabsalderen ved fødslen

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig eller tidligere deltagelse i ethvert forsøgsstudie med lægemidler eller udstyr inden for 90 dage før screening
  • Samtidig eller tidligere deltagelse i et SMN2-målrettet antisense-oligonukleotidstudie inden for 12 måneder før screening
  • Samtidig eller tidligere deltagelse på et hvilket som helst tidspunkt i en genterapiundersøgelse
  • For patienter i alderen 2-55 år, indlæggelse for pulmonal hændelse inden for de sidste 2 måneder eller planlagt på screeningstidspunktet
  • Operation for skoliose inden for de sidste 6 måneder fra screening eller planlagt inden for 6 måneder fra screening
  • Ustabil mave-tarm-, nyre-, lever-, endokrine eller kardiovaskulære sygdom
  • Klinisk relevante EKG-abnormiteter ved screening eller baseline; personlig eller familiehistorie (første grads slægtninge) med medfødt lang QT-syndrom
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietestresultater ved screening
  • Enhver samtidig sygdom eller tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen i denne undersøgelse
  • Brug af forbudt medicin i henhold til protokol inden for 90 dage før randomisering. Patienter, der er på inhalerede kortikosteroider, administreret enten gennem en forstøver eller en inhalator, er tilladt.
  • Nyligt påbegyndt behandling (inden for <6 måneder før randomisering) med oral salbutamol eller en anden beta2-adrenerg agonist indtaget oralt er ikke tilladt. Patienter, der har været på oral salbutamol (eller en anden beta2-adrenerg agonist) i mindst 6 måneder før randomisering er tilladt. Brug af inhalerede beta2-adrenerge agonister er tilladt.
  • For patienter i alderen 7 måneder eller derunder, patienter, der har behov for invasiv ventilation eller trakeostomi, tilstedeværelse af ikke-SMA-relaterede sygdomme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Del 1
Op til 2 kohorter af patienter inden for hver kohorte vil patienter modtage enten RO6885247 eller placebo én gang dagligt i 12 uger
Medicin: RO6885247
oral opløsning
Medicin: placebo
oral opløsning
EKSPERIMENTEL: Del 2
1 kohorte af patienter, inden for hver kohorte vil patienter modtage enten RO6885247 eller placebo én gang dagligt i 12 uger
Medicin: RO6885247
oral opløsning
Medicin: placebo
oral opløsning
EKSPERIMENTEL: Del 3
1 kohorte af patienter, inden for hver kohorte vil patienter modtage RO6885247 en gang dagligt i 12 uger eller 20 uger
Medicin: RO6885247
oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik: RO6885247 plasmakoncentrationer
Tidsramme: Op til 16 uger
Op til 16 uger
Farmakokinetik: RO6885247 eksponering, areal under koncentration-tid-kurven (AUC-tau, over 24-timers doseringsintervallet)
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Farmakodynamik: SMN-proteinniveauer i blod
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Effekt af RO6885247 på muskelelektrofysiologi, som vurderet ved Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Effekt af RO6885247 på elektrisk impedansmyografi
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Farmakodynamik: In vivo splejsningsmodifikation af SMN2 mRNA i blod
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juli 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2014

Først opslået (SKØN)

15. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

22. december 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. december 2016

Sidst verificeret

1. december 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner