Uno studio su RO6885247 in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale (MOONFISH)
20 dicembre 2016 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose multipla per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RO6885247 dopo 12 settimane di trattamento in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale (MOONFISH).
Questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, della durata di 12 settimane, controllato con placebo, analizzerà la sicurezza e la tollerabilità di RO6885247 in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale (SMA).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
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Paris, Francia, 75013
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Paris, Francia, 75013
- Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00168
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20133
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Milano, Lombardia, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
- UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
- MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
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California
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
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Florida
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
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Goeteborg, Svezia, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Goeteborg, Svezia, 41685
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Basel, Svizzera, 4005
- Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
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Basel, Svizzera, 4005
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Ankara, Tacchino, 06100
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Ankara, Tacchino, 06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 55 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e femmine, di età compresa tra 2 e 55 anni inclusi o inferiore a 7 mesi inclusi
- Diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva (tipi da 1 a 3), per pazienti di età pari o inferiore a 7 mesi con sintomi clinici attribuibili a SMA di tipo 1 e 2 copie di SMN2
- In grado e disponibile a fornire il consenso informato e a rispettare il protocollo dello studio. In alternativa, un rappresentante legalmente autorizzato deve essere in grado di dare il consenso per il paziente e il consenso deve essere dato dal soggetto ove possibile.
- Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile con una partner femminile in età fertile devono concordare con i metodi contraccettivi richiesti come definito dal protocollo.
- Per pazienti di età pari o inferiore a 7 mesi, età gestazionale da 37 a 42 settimane e non considerata piccola per l'età gestazionale alla nascita
Criteri di esclusione:
- Partecipazione concomitante o precedente a qualsiasi studio sperimentale su farmaci o dispositivi entro 90 giorni prima dello screening
- Partecipazione concomitante o precedente a uno studio sugli oligonucleotidi antisenso mirato a SMN2 entro 12 mesi prima dello screening
- Partecipazione concomitante o precedente in qualsiasi momento a uno studio di terapia genica
- Per i pazienti di età compresa tra 2 e 55 anni, ricovero per evento polmonare negli ultimi 2 mesi o pianificato al momento dello screening
- Chirurgia per scoliosi negli ultimi 6 mesi dallo screening o pianificata entro 6 mesi dallo screening
- Malattia instabile del sistema gastrointestinale, renale, epatico, endocrino o cardiovascolare
- Anomalie dell'ECG clinicamente rilevanti allo screening o al basale; storia personale o familiare (parenti di primo grado) di sindrome congenita del QT lungo
- Anomalie clinicamente significative nei risultati dei test di laboratorio allo screening
- Qualsiasi malattia o condizione concomitante che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o rappresentare un rischio inaccettabile per il soggetto in questo studio
- Uso di farmaci proibiti come da protocollo entro 90 giorni prima della randomizzazione. Sono ammessi i pazienti che assumono corticosteroidi per via inalatoria, somministrati attraverso un nebulizzatore o un inalatore.
- Non è consentito il trattamento iniziato di recente (entro <6 mesi prima della randomizzazione) con salbutamolo orale o un altro agonista beta2-adrenergico assunto per via orale. Sono ammessi i pazienti che hanno assunto salbutamolo per via orale (o un altro agonista beta2-adrenergico) per almeno 6 mesi prima della randomizzazione. È consentito l'uso di agonisti beta2-adrenergici per via inalatoria.
- Per pazienti di età pari o inferiore a 7 mesi, pazienti che richiedono ventilazione invasiva o tracheostomia, presenza di morbilità non correlate alla SMA
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: DOPPIO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Parte 1
Fino a 2 coorti di pazienti, all'interno di ciascuna coorte i pazienti riceveranno RO6885247 o placebo una volta al giorno per 12 settimane
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soluzione orale
soluzione orale
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SPERIMENTALE: Parte 2
1 coorte di pazienti, all'interno di ciascuna coorte i pazienti riceveranno RO6885247 o placebo una volta al giorno per 12 settimane
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soluzione orale
soluzione orale
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SPERIMENTALE: Parte 3
1 coorte di pazienti, all'interno di ciascuna coorte i pazienti riceveranno RO6885247 una volta al giorno per 12 o 20 settimane
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soluzione orale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sicurezza: incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Farmacocinetica: concentrazioni plasmatiche di RO6885247
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
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Fino a 16 settimane
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Farmacocinetica: esposizione RO6885247, area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC-tau, nell'intervallo di somministrazione di 24 ore)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
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Fino a 12 settimane
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Farmacodinamica: livelli di proteina SMN nel sangue
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Effetto di RO6885247 sull'elettrofisiologia muscolare, come valutato da Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Effetto di RO6885247 sulla miografia dell'impedenza elettrica
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Farmacodinamica: modifica dello splicing in vivo dell'mRNA di SMN2 nel sangue
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
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Fino a 20 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2014
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 luglio 2015
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 luglio 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 settembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 settembre 2014
Primo Inserito (STIMA)
15 settembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
22 dicembre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 dicembre 2016
Ultimo verificato
1 dicembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- BP29420
- 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .