Az RO6885247 vizsgálata spinális izomsorvadásban szenvedő felnőtt és gyermek betegeknél (MOONFISH)
2016. december 20. frissítette: Hoffmann-La Roche
Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többszörös dózisú vizsgálat az RO6885247 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának vizsgálatára spinális izomsorvadásban (MOONFISH) szenvedő felnőtt és gyermek betegek 12 hetes kezelését követően.
Ez a multicentrikus, randomizált, kettős vak, 12 hetes, placebo-kontrollos, többszörös dózisú vizsgálat az RO6885247 biztonságosságát és tolerálhatóságát vizsgálja spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
- UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
- MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-2605
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
-
Paris, Franciaország, 75013
- Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Olaszország, 00168
-
Roma, Lazio, Olaszország, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Olaszország, 20133
-
Milano, Lombardia, Olaszország, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 06100
-
Ankara, Pulyka, 06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
-
-
-
-
-
Basel, Svájc, 4005
- Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
-
Basel, Svájc, 4005
-
-
-
-
-
Goeteborg, Svédország, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
-
Goeteborg, Svédország, 41685
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 55 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők, 2 és 55 év közöttiek, vagy 7 hónaposnál fiatalabbak
- Az 5q-autoszomális recesszív SMA (1-3 típus) megerősített diagnózisa 7 hónapos vagy annál fiatalabb betegeknél, akiknél az 1-es típusú SMA és 2 SMN2 kópiáknak tulajdonítható klinikai tünetek
- Képes és hajlandó tájékozott beleegyezést adni és betartani a vizsgálati protokollt. Alternatív megoldásként a törvényesen felhatalmazott képviselőnek képesnek kell lennie a beteg beleegyezésére, és lehetőség szerint az alanynak kell beleegyeznie.
- A fogamzóképes korú nőbetegeknek és a fogamzóképes korú nőpartnerrel rendelkező férfibetegeknek meg kell egyeznie a protokollban meghatározott fogamzásgátló módszerekkel.
- 7 hónapos vagy annál fiatalabb betegeknél a terhességi kor 37-42 hét, és nem tekinthető kicsinek a születéskori terhességi korhoz képest
Kizárási kritériumok:
- Egyidejű vagy korábbi részvétel bármely vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban a szűrést megelőző 90 napon belül
- SMN2-célzó antiszensz oligonukleotid vizsgálatban való egyidejű vagy korábbi részvétel a szűrést megelőző 12 hónapon belül
- Egyidejű vagy korábbi részvétel egy génterápiás vizsgálatban bármikor
- 2-55 éves betegeknél az elmúlt 2 hónapon belüli vagy a szűrés időpontjában tervezett tüdőesemény miatti kórházi kezelés
- Gerincferdülés miatti műtét a szűrést követő 6 hónapban vagy a szűrést követő 6 hónapon belül tervezett
- Instabil gyomor-bélrendszeri, vese-, máj-, endokrin- vagy szív- és érrendszeri betegség
- Klinikailag releváns EKG-eltérések a szűréskor vagy a kiinduláskor; veleszületett hosszú QT-szindróma személyes vagy családi anamnézisében (elsőfokú rokonok).
- Klinikailag jelentős eltérések a laboratóriumi vizsgálatok eredményeiben a szűréskor
- Bármilyen kísérő betegség vagy állapot, amely megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását, vagy elfogadhatatlan kockázatot jelenthet a vizsgálat alanyára nézve
- Tiltott gyógyszerek használata a protokoll szerint a randomizálást megelőző 90 napon belül. Azok a betegek, akik inhalációs kortikoszteroidokat kapnak, porlasztón vagy inhalátoron keresztül beadva.
- A közelmúltban megkezdett (a randomizációt megelőző 6 hónapon belül) orális szalbutamollal vagy más, szájon át szedett béta2-adrenerg agonistával végzett kezelés nem megengedett. Azok a betegek, akik a randomizálás előtt legalább 6 hónapig orális szalbutamolt (vagy más béta2-adrenerg agonistát) kaptak, megengedettek. Inhalációs béta2-adrenerg agonisták használata megengedett.
- 7 hónapos vagy annál fiatalabb betegek, invazív lélegeztetést vagy tracheostomiát igénylő betegek, nem SMA-val kapcsolatos morbiditások
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1. rész
Legfeljebb 2 betegcsoport minden kohorszon belül a betegek RO6885247-et vagy placebót kapnak naponta egyszer 12 héten keresztül.
|
belsőleges oldat
belsőleges oldat
|
|
KÍSÉRLETI: 2. rész
1 betegcsoport, minden kohorszban a betegek RO6885247-et vagy placebót kapnak naponta egyszer 12 héten keresztül
|
belsőleges oldat
belsőleges oldat
|
|
KÍSÉRLETI: 3. rész
1 betegcsoport, minden kohorszon belül a betegek naponta egyszer kapnak RO6885247-et 12 vagy 20 héten keresztül
|
belsőleges oldat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonság: Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: Akár 20 hétig
|
Akár 20 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Farmakokinetika: RO6885247 plazmakoncentrációk
Időkeret: Akár 16 hétig
|
Akár 16 hétig
|
|
Farmakokinetika: RO6885247 expozíció, a koncentráció-idő görbe alatti terület (AUC-tau, a 24 órás adagolási intervallum alatt)
Időkeret: Akár 12 hétig
|
Akár 12 hétig
|
|
Farmakodinamika: SMN fehérje szintje a vérben
Időkeret: Akár 20 hétig
|
Akár 20 hétig
|
|
Az RO6885247 hatása az izomelektrofiziológiára, a Compound Muscle Action Potential (CMAP) alapján értékelve
Időkeret: Akár 20 hétig
|
Akár 20 hétig
|
|
Az RO6885247 hatása az elektromos impedancia miográfiára
Időkeret: Akár 20 hétig
|
Akár 20 hétig
|
|
Farmakodinamika: Az SMN2 mRNS in vivo splicing módosítása a vérben
Időkeret: Akár 20 hétig
|
Akár 20 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2015. július 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2015. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. szeptember 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 11.
Első közzététel (BECSLÉS)
2014. szeptember 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2016. december 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. december 20.
Utolsó ellenőrzés
2016. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BP29420
- 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .