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Une étude de RO6885247 chez des patients adultes et pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (MOONFISH)

20 décembre 2016 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à doses multiples pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RO6885247 après 12 semaines de traitement chez des patients adultes et pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (MOONFISH).

Cette étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 12 semaines, étudiera l'innocuité et la tolérabilité du RO6885247 chez des patients adultes et pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (SMA).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • France
      • Paris, France, 75013
      • Paris, France, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Italie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00168
      • Roma, Lazio, Italie, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Suisse, 4005
  • Suède
      • Goeteborg, Suède, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Suède, 41685
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06100
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 55 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes, âgés de 2 à 55 ans inclus ou de moins de 7 mois inclus
  • Diagnostic confirmé de SMA 5q-autosomique récessif (types 1 à 3), pour les patients âgés de 7 mois ou moins présentant des symptômes cliniques attribuables à la SMA de type 1 et à 2 copies de SMN2
  • Capable et désireux de fournir un consentement éclairé et de se conformer au protocole d'étude. Alternativement, un représentant légalement autorisé doit être en mesure de consentir pour le patient et l'assentiment doit être donné par le sujet dans la mesure du possible.
  • Les patientes en âge de procréer et les patients de sexe masculin avec une partenaire féminine en âge de procréer doivent être d'accord avec les méthodes contraceptives requises telles que définies par le protocole.
  • Pour les patients âgés de 7 mois ou moins, âge gestationnel de 37 à 42 semaines et non considéré comme petit pour l'âge gestationnel à la naissance

Critère d'exclusion:

  • Participation concomitante ou antérieure à toute étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif dans les 90 jours précédant le dépistage
  • Participation concomitante ou antérieure à une étude d'oligonucléotide antisens ciblant SMN2 dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Participation concomitante ou antérieure à tout moment à une étude de thérapie génique
  • Pour les patients âgés de 2 à 55 ans, hospitalisation pour événement pulmonaire dans les 2 derniers mois ou prévue au moment du dépistage
  • Chirurgie de la scoliose au cours des 6 derniers mois suivant le dépistage ou planifiée dans les 6 mois suivant le dépistage
  • Maladie instable du système gastro-intestinal, rénal, hépatique, endocrinien ou cardiovasculaire
  • Anomalies ECG cliniquement pertinentes au dépistage ou au départ ; antécédents personnels ou familiaux (parents au premier degré) de syndrome du QT long congénital
  • Anomalies cliniquement significatives dans les résultats des tests de laboratoire lors du dépistage
  • Toute maladie ou condition concomitante qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude, ou poser un risque inacceptable pour le sujet dans cette étude
  • Utilisation de médicaments interdits selon le protocole dans les 90 jours précédant la randomisation. Les patients qui prennent des corticostéroïdes inhalés, administrés soit par un nébuliseur, soit par un inhalateur, sont autorisés.
  • Un traitement récemment initié (dans les <6 mois précédant la randomisation) avec du salbutamol oral ou un autre agoniste bêta2-adrénergique pris par voie orale n'est pas autorisé. Les patients qui ont été sous salbutamol oral (ou un autre agoniste bêta2-adrénergique) pendant au moins 6 mois avant la randomisation sont autorisés. L'utilisation d'agonistes bêta2-adrénergiques inhalés est autorisée.
  • Pour les patients âgés de 7 mois ou moins, patients nécessitant une ventilation invasive ou une trachéotomie, présence de morbidités non liées à l'AMS

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Partie 1
Jusqu'à 2 cohortes de patients, au sein de chaque cohorte, les patients recevront soit RO6885247 soit un placebo une fois par jour pendant 12 semaines
Médicament: RO6885247
solution orale
Médicament: placebo
solution orale
EXPÉRIMENTAL: Partie 2
1 cohorte de patients, au sein de chaque cohorte, les patients recevront soit RO6885247 soit un placebo une fois par jour pendant 12 semaines
Médicament: RO6885247
solution orale
Médicament: placebo
solution orale
EXPÉRIMENTAL: Partie 3
1 cohorte de patients, au sein de chaque cohorte, les patients recevront RO6885247 une fois par jour pendant 12 semaines ou 20 semaines
Médicament: RO6885247
solution orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 20 semaines
Jusqu'à 20 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pharmacocinétique : concentrations plasmatiques de RO6885247
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Jusqu'à 16 semaines
Pharmacocinétique : exposition au RO6885247, aire sous la courbe concentration-temps (ASC-tau, sur l'intervalle de dosage de 24 heures)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
Jusqu'à 12 semaines
Pharmacodynamique : niveaux de protéines SMN dans le sang
Délai: Jusqu'à 20 semaines
Jusqu'à 20 semaines
Effet du RO6885247 sur l'électrophysiologie musculaire, tel qu'évalué par le potentiel d'action musculaire composé (CMAP)
Délai: Jusqu'à 20 semaines
Jusqu'à 20 semaines
Effet de RO6885247 sur la myographie d'impédance électrique
Délai: Jusqu'à 20 semaines
Jusqu'à 20 semaines
Pharmacodynamie : modification par épissage in vivo de l'ARNm de SMN2 dans le sang
Délai: Jusqu'à 20 semaines
Jusqu'à 20 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juillet 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2014

Première publication (ESTIMATION)

15 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

22 décembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2016

Dernière vérification

1 décembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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