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Um estudo de RO6885247 em pacientes adultos e pediátricos com atrofia muscular espinhal (MOONFISH)

20 de dezembro de 2016 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose múltipla para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RO6885247 após 12 semanas de tratamento em pacientes adultos e pediátricos com atrofia muscular espinhal (MOONFISH).

Este estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de 12 semanas, controlado por placebo, investigará a segurança e a tolerabilidade do RO6885247 em pacientes adultos e pediátricos com atrofia muscular espinhal (SMA).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
  • França
      • Paris, França, 75013
      • Paris, França, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Itália
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00168
      • Roma, Lazio, Itália, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
  • Suécia
      • Goeteborg, Suécia, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Suécia, 41685
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Suíça, 4005

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 55 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres, de 2 a 55 anos inclusive ou abaixo de 7 meses inclusive
  • Diagnóstico confirmado de SMA autossômica recessiva 5q (tipos 1 a 3), para pacientes com idade igual ou inferior a 7 meses, sintomas clínicos atribuíveis a SMA tipo 1 e 2 cópias de SMN2
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado e a cumprir o protocolo do estudo. Alternativamente, um representante legalmente autorizado deve ser capaz de consentir pelo paciente e o consentimento deve ser dado pelo sujeito sempre que possível.
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino com parceira com potencial para engravidar devem concordar com os métodos contraceptivos necessários, conforme definido pelo protocolo.
  • Para pacientes com 7 meses ou menos, idade gestacional de 37 a 42 semanas e não considerados pequenos para a idade gestacional ao nascer

Critério de exclusão:

  • Participação concomitante ou anterior em qualquer estudo de medicamento ou dispositivo experimental dentro de 90 dias antes da triagem
  • Participação concomitante ou anterior em um estudo de oligonucleotídeo antisense direcionado a SMN2 dentro de 12 meses antes da triagem
  • Participação concomitante ou anterior a qualquer momento em um estudo de terapia gênica
  • Para pacientes de 2 a 55 anos, hospitalização por evento pulmonar nos últimos 2 meses ou planejada no momento da triagem
  • Cirurgia para escoliose nos últimos 6 meses após a triagem ou planejada dentro de 6 meses após a triagem
  • Doenças instáveis ​​do sistema gastrointestinal, renal, hepático, endócrino ou cardiovascular
  • Anormalidades eletrocardiográficas clinicamente relevantes na triagem ou no início do estudo; história pessoal ou familiar (parentes de primeiro grau) de síndrome do QT longo congênito
  • Anormalidades clinicamente significativas nos resultados dos exames laboratoriais na triagem
  • Qualquer doença ou condição concomitante que possa interferir na condução do estudo ou representar um risco inaceitável para o sujeito deste estudo
  • Uso de medicamentos proibidos conforme protocolo nos 90 dias anteriores à randomização. Pacientes em uso de corticosteroides inalatórios, administrados por nebulizador ou inalador, são permitidos.
  • O tratamento iniciado recentemente (<6 meses antes da randomização) com salbutamol oral ou outro agonista beta2-adrenérgico administrado por via oral não é permitido. Pacientes que receberam salbutamol oral (ou outro agonista beta2-adrenérgico) por pelo menos 6 meses antes da randomização são permitidos. O uso de agonistas beta2-adrenérgicos inalatórios é permitido.
  • Para pacientes com idade igual ou inferior a 7 meses, pacientes que necessitam de ventilação invasiva ou traqueostomia, presença de morbidades não relacionadas à AME

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Parte 1
Até 2 coortes de pacientes, dentro de cada coorte, os pacientes receberão RO6885247 ou placebo uma vez ao dia por 12 semanas
Medicamento: RO6885247
solução oral
Medicamento: placebo
solução oral
EXPERIMENTAL: Parte 2
1 coorte de pacientes, dentro de cada coorte, os pacientes receberão RO6885247 ou placebo uma vez ao dia por 12 semanas
Medicamento: RO6885247
solução oral
Medicamento: placebo
solução oral
EXPERIMENTAL: Parte 3
1 coorte de pacientes, dentro de cada coorte, os pacientes receberão RO6885247 uma vez ao dia por 12 semanas ou 20 semanas
Medicamento: RO6885247
solução oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança: Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Farmacocinética: concentrações plasmáticas de RO6885247
Prazo: Até 16 semanas
Até 16 semanas
Farmacocinética: exposição a RO6885247, área sob a curva concentração-tempo (AUC-tau, ao longo do intervalo de dosagem de 24 horas)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Farmacodinâmica: níveis de proteína SMN no sangue
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas
Efeito de RO6885247 na eletrofisiologia muscular, conforme avaliado pelo Potencial de Ação Muscular Composto (CMAP)
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas
Efeito de RO6885247 na Miografia de Impedância Elétrica
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas
Farmacodinâmica: modificação de splicing in vivo do mRNA de SMN2 no sangue
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2014

Conclusão Primária (REAL)

1 de julho de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

1 de julho de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de setembro de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

15 de setembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

22 de dezembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de dezembro de 2016

Última verificação

1 de dezembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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