Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RO6885247:stä aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (MOONFISH)

tiistai 20. joulukuuta 2016 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moniannostutkimus, jossa tutkitaan RO6885247:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa 12 viikon hoidon jälkeen aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (MOONFISH).

Tämä monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, 12 viikkoa kestävä, lumekontrolloitu usean annoksen tutkimus tutkii RO6885247:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
      • Paris, Ranska, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Ruotsi
      • Goeteborg, Ruotsi, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Ruotsi, 41685
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Sveitsi, 4005
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 55 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset, 2–55-vuotiaat tai alle 7 kuukauden ikäiset
  • Vahvistettu 5q-autosomaalisen resessiivisen SMA:n (tyypit 1-3) diagnoosi 7 kuukauden ikäisille tai sitä vanhemmille potilaille, joilla on tyypin 1 SMA- ja 2 SMN2-kopioista johtuvat kliiniset oireet
  • Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen ja noudattaa tutkimuspöytäkirjaa. Vaihtoehtoisesti laillisesti valtuutetun edustajan on voitava antaa suostumus potilaan puolesta, ja tutkittavan on annettava suostumus aina kun mahdollista.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja miespotilaiden, joiden naispuolinen kumppani on hedelmällisessä iässä, tulee sopia tarvittavista ehkäisymenetelmistä protokollan mukaisesti.
  • 7 kuukauden ikäisille tai sitä vanhemmille potilaille raskausikä 37–42 viikkoa, eikä sitä pidetä pienenä syntymän raskausiän mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen 90 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen SMN2-kohdennettuun antisense-oligonukleotiditutkimukseen 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen milloin tahansa geeniterapiatutkimukseen
  • 2–55-vuotiaille potilaille sairaalahoito keuhkotapahtuman vuoksi viimeisen 2 kuukauden aikana tai suunniteltu seulonnan aikana
  • Skolioosin leikkaus viimeisen 6 kuukauden aikana seulonnasta tai suunniteltu 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Epästabiili maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriinisen tai sydän- ja verisuonijärjestelmän sairaus
  • Kliinisesti merkitykselliset EKG-poikkeavuudet seulonnassa tai lähtötilanteessa; henkilökohtainen tai suvussa (ensimmäisen asteen sukulaiset) synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä
  • Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotestituloksissa seulonnassa
  • Mikä tahansa samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin tässä tutkimuksessa tutkittavalle
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö protokollan mukaisesti 90 päivän aikana ennen satunnaistamista. Potilaat, jotka käyttävät inhaloitavia kortikosteroideja joko sumuttimen tai inhalaattorin kautta, ovat sallittuja.
  • Äskettäin aloitettu hoito (alle 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista) suun kautta otettavalla salbutamolilla tai muulla beeta2-adrenergisella agonistilla ei ole sallittua. Potilaat, jotka ovat saaneet suun kautta otettavaa salbutamolia (tai muuta beeta2-adrenergista agonistia) vähintään 6 kuukautta ennen satunnaistamista, ovat sallittuja. Inhaloitavien beeta2-adrenergisten agonistien käyttö on sallittua.
  • 7 kuukauden ikäisille tai sitä nuoremmille potilaille, potilaille, jotka tarvitsevat invasiivista ventilaatiota tai trakeostomiaa, muita kuin SMA:han liittyviä sairastumisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Osa 1
Jopa 2 potilasryhmää kussakin kohortissa potilaat saavat joko RO6885247:ää tai lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: RO6885247
oraaliliuos
Lääke: plasebo
oraaliliuos
KOKEELLISTA: Osa 2
1 potilasryhmä kussakin kohortissa potilaat saavat joko RO6885247:ää tai lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: RO6885247
oraaliliuos
Lääke: plasebo
oraaliliuos
KOKEELLISTA: Osa 3
1 potilasryhmä kussakin kohortissa potilaat saavat RO6885247 kerran päivässä 12 viikon tai 20 viikon ajan
Lääke: RO6885247
oraaliliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka: RO6885247 plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Jopa 16 viikkoa
Farmakokinetiikka: RO6885247-altistus, pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC-tau, 24 tunnin annosvälin aikana)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Farmakodynamiikka: SMN-proteiinitasot veressä
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa
RO6885247:n vaikutus lihasten elektrofysiologiaan CMAP (Comound Muscle Action Potential) -menetelmällä arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa
RO6885247:n vaikutus sähköimpedanssimyografiaan
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa
Farmakodynamiikka: SMN2-mRNA:n in vivo silmukointimuunnos veressä
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 15. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 22. joulukuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. joulukuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa