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Eine Studie zu RO6885247 bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (MOONFISH)

20. Dezember 2016 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RO6885247 nach 12-wöchiger Behandlung bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (MOONFISH).

Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, 12-wöchige, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von RO6885247 bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Schweden
      • Goeteborg, Schweden, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Schweden, 41685
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Schweiz, 4005
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 55 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von 2 bis einschließlich 55 Jahren oder unter 7 Monaten einschließlich
  • Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal-rezessiven SMA (Typ 1 bis 3) bei Patienten im Alter von 7 Monaten oder darunter, die auf Typ-1-SMA- und 2 SMN2-Kopien zurückzuführen sind
  • Fähigkeit und Bereitschaft, eine Einverständniserklärung abzugeben und das Studienprotokoll einzuhalten. Alternativ muss ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter für den Patienten einwilligen können und die Zustimmung des Probanden muss nach Möglichkeit erteilt werden.
  • Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter und männliche Patienten mit einer Partnerin im gebärfähigen Alter müssen den erforderlichen Verhütungsmethoden gemäß Definition im Protokoll zustimmen.
  • Für Patientinnen im Alter von 7 Monaten oder darunter, Gestationsalter von 37 bis 42 Wochen und nicht als gering für das Gestationsalter bei der Geburt angesehen

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer Studie zu Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening
  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer SMN2-gerichteten Antisense-Oligonukleotid-Studie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Begleitende oder vorherige Teilnahme an einer Gentherapiestudie
  • Für Patienten im Alter von 2 bis 55 Jahren: Krankenhausaufenthalt wegen pulmonalem Ereignis innerhalb der letzten 2 Monate oder zum Zeitpunkt des Screenings geplant
  • Operation wegen Skoliose in den letzten 6 Monaten nach dem Screening oder innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening geplant
  • Instabile gastrointestinale, renale, hepatische, endokrine oder kardiovaskuläre Erkrankungen
  • Klinisch relevante EKG-Anomalien beim Screening oder Baseline; persönliche oder familiäre Vorgeschichte (Verwandte ersten Grades) mit angeborenem Long-QT-Syndrom
  • Klinisch signifikante Anomalien in den Labortestergebnissen beim Screening
  • Begleiterkrankungen oder -zustände, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder ein inakzeptables Risiko für den Studienteilnehmer darstellen könnten
  • Verwendung verbotener Medikamente gemäß Protokoll innerhalb von 90 Tagen vor der Randomisierung. Patienten, die inhalative Kortikosteroide erhalten, die entweder über einen Vernebler oder einen Inhalator verabreicht werden, sind erlaubt.
  • Eine kürzlich begonnene Behandlung (innerhalb von <6 Monaten vor der Randomisierung) mit oral eingenommenem Salbutamol oder einem anderen oral eingenommenen beta2-adrenergen Agonisten ist nicht erlaubt. Patienten, die vor der Randomisierung mindestens 6 Monate lang oral Salbutamol (oder einen anderen beta2-adrenergen Agonisten) erhalten haben, sind zugelassen. Die Verwendung von inhalativen beta2-adrenergen Agonisten ist erlaubt.
  • Für Patienten im Alter von 7 Monaten oder darunter, Patienten, die eine invasive Beatmung oder Tracheotomie benötigen, Vorhandensein von nicht SMA-bedingten Morbiditäten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Teil 1
Bis zu 2 Kohorten von Patienten, innerhalb jeder Kohorte erhalten die Patienten entweder RO6885247 oder Placebo einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: RO6885247
mündliche Lösung
Arzneimittel: Placebo
mündliche Lösung
EXPERIMENTAL: Teil 2
1 Kohorte von Patienten, innerhalb jeder Kohorte erhalten die Patienten entweder RO6885247 oder Placebo einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: RO6885247
mündliche Lösung
Arzneimittel: Placebo
mündliche Lösung
EXPERIMENTAL: Teil 3
1 Kohorte von Patienten, innerhalb jeder Kohorte erhalten die Patienten RO6885247 einmal täglich für 12 Wochen oder 20 Wochen
Arzneimittel: RO6885247
mündliche Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Auftreten unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik: RO6885247 Plasmakonzentrationen
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Bis zu 16 Wochen
Pharmakokinetik: RO6885247 Exposition, Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC-tau, über das 24-Stunden-Dosierungsintervall)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Pharmakodynamik: SMN-Proteinspiegel im Blut
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Wirkung von RO6885247 auf die Muskelelektrophysiologie, bewertet anhand des Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Wirkung von RO6885247 auf die elektrische Impedanzmyographie
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Pharmakodynamik: In-vivo-Spleißmodifikation von SMN2-mRNA im Blut
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

22. Dezember 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Dezember 2016

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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