Исследование RO6885247 у взрослых и детей со спинальной мышечной атрофией (MOONFISH)
20 декабря 2016 г. обновлено: Hoffmann-La Roche
Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с несколькими дозами для изучения безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RO6885247 после 12 недель лечения у взрослых и детей со спинальной мышечной атрофией (MOONFISH).
В этом многоцентровом рандомизированном двойном слепом 12-недельном плацебо-контролируемом исследовании с множественными дозами будет изучена безопасность и переносимость RO6885247 у взрослых и детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 00168
-
Roma, Lazio, Италия, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Италия, 20133
-
Milano, Lombardia, Италия, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
- UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
- MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
-
Ankara, Турция, 06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75013
-
Paris, Франция, 75013
- Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
-
-
-
-
-
Basel, Швейцария, 4005
- Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
-
Basel, Швейцария, 4005
-
-
-
-
-
Goeteborg, Швеция, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
-
Goeteborg, Швеция, 41685
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 55 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины в возрасте от 2 до 55 лет включительно или до 7 месяцев включительно
- Подтвержденный диагноз 5q-аутосомно-рецессивной СМА (типы 1–3) у пациентов в возрасте 7 месяцев и младше с клиническими симптомами, относящимися к СМА 1 типа и 2 копиям SMN2.
- Способны и готовы дать информированное согласие и соблюдать протокол исследования. В качестве альтернативы законно уполномоченный представитель должен иметь возможность дать согласие от имени пациента, и согласие должно быть дано субъектом везде, где это возможно.
- Женщины-пациенты детородного возраста и мужчины-пациенты с женщиной-партнером детородного возраста должны согласиться с необходимыми методами контрацепции, как определено в протоколе.
- Для пациентов в возрасте 7 месяцев и младше, гестационный возраст от 37 до 42 недель и не считается малым для гестационного возраста при рождении
Критерий исключения:
- Сопутствующее или предыдущее участие в любом исследовании исследуемого препарата или устройства в течение 90 дней до скрининга
- Сопутствующее или предыдущее участие в исследовании антисмысловых олигонуклеотидов, нацеленных на SMN2, в течение 12 месяцев до скрининга.
- Сопутствующее или предыдущее участие в любое время в исследовании генной терапии
- Для пациентов в возрасте от 2 до 55 лет госпитализация по поводу легочного заболевания в течение последних 2 месяцев или запланированная на момент скрининга
- Операция по поводу сколиоза в течение последних 6 месяцев после скрининга или запланированная в течение 6 месяцев после скрининга
- Нестабильное заболевание желудочно-кишечного тракта, почек, печени, эндокринной или сердечно-сосудистой систем
- Клинически значимые отклонения ЭКГ при скрининге или исходном уровне; личная или семейная история (родственники первой линии) врожденного синдрома удлиненного интервала QT
- Клинически значимые отклонения в результатах лабораторных исследований при скрининге
- Любое сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать проведению исследования или создать неприемлемый риск для субъекта в этом исследовании.
- Использование запрещенных препаратов в соответствии с протоколом в течение 90 дней до рандомизации. Допускаются пациенты, находящиеся на ингаляционных кортикостероидах, вводимых через небулайзер или ингалятор.
- Недавно начатое лечение (менее чем за 6 месяцев до рандомизации) пероральным приемом сальбутамола или другого перорального агониста бета2-адренорецепторов не допускается. К участию допускаются пациенты, принимавшие перорально сальбутамол (или другой агонист бета2-адренорецепторов) не менее 6 месяцев до рандомизации. Допускается применение ингаляционных бета2-адреномиметиков.
- Для пациентов в возрасте 7 месяцев и младше, пациентов, которым требуется инвазивная вентиляция легких или трахеостомия, наличие заболеваний, не связанных со СМА
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: ДВОЙНОЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 1
До 2 групп пациентов, в каждой группе пациенты будут получать либо RO6885247, либо плацебо один раз в день в течение 12 недель.
|
пероральный раствор
пероральный раствор
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 2
1 группа пациентов, в каждой группе пациенты будут получать либо RO6885247, либо плацебо один раз в день в течение 12 недель.
|
пероральный раствор
пероральный раствор
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 3
1 группа пациентов, в каждой группе пациенты будут получать RO6885247 один раз в день в течение 12 недель или 20 недель.
|
пероральный раствор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность: частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Фармакокинетика: RO6885247 концентрации в плазме
Временное ограничение: До 16 недель
|
До 16 недель
|
|
Фармакокинетика: воздействие RO6885247, площадь под кривой концентрация-время (AUC-tau, в течение 24-часового интервала дозирования)
Временное ограничение: До 12 недель
|
До 12 недель
|
|
Фармакодинамика: уровни белка SMN в крови
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
Влияние RO6885247 на электрофизиологию мышц, оцененное с помощью потенциала сложного мышечного действия (CMAP)
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
Влияние RO6885247 на миографию электрического сопротивления
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
|
Фармакодинамика: Модификация сплайсинга in vivo мРНК SMN2 в крови
Временное ограничение: До 20 недель
|
До 20 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2014 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июля 2015 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июля 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 сентября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 сентября 2014 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
15 сентября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
22 декабря 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 декабря 2016 г.
Последняя проверка
1 декабря 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- BP29420
- 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .