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探索：急性肝卟啉症 (AHP) 的自然历史研究

2021年5月14日更新者：Alnylam Pharmaceuticals

急性肝卟啉症 (AHP) 患者反复发作的自然史研究

本研究的目的是描述反复发作的急性肝卟啉症 (AHP) 患者的自然病程和临床管理。

研究概览

地位

完全的

条件

急性肝卟啉症

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

136

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

以色列
- - Petach Tikva、以色列
    - Clinical Trial Site
保加利亚
- - Sofia、保加利亚
    - Clinical Trial Site
南非
- - Cape Town、南非
    - Clinical Trial Site
台湾
- - Taipei City、台湾
    - Clinical Trial Site
墨西哥
- - Mexico City、墨西哥
    - Clinical Trial Site
大韩民国
- - Seoul、大韩民国
    - Clinical Trial Site
德国
- - Chemnitz、德国
    - Clinical Trial Site
意大利
- - Milano、意大利
    - Clinical Trial Site
  - Modena、意大利
    - Clinical Trial Site
挪威
- - Bergen、挪威
    - Clinical Trial Site
捷克语
- - Prague、捷克语
    - Clinical Trial Site
比利时
- - Leuven、比利时
    - Clinical Trial Site
法国
- - Paris、法国
    - Clinical Trial Site
波兰
- - Warsaw、波兰
    - Clinical Trial Site
澳大利亚
- New South Wales
  - Camperdown、New South Wales、澳大利亚
    - Clinical Trial Site
瑞士
- - Zurich、瑞士
    - Clinical Trial Site
美国
- California
  - San Francisco、California、美国、94143
    - Clinical Trial Site
- Florida
  - Miami、Florida、美国、33136
    - Clinical Trial Site
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    - Clinical Trial Site
- New York
  - New York、New York、美国、10029
    - Clinical Trial Site
- North Carolina
  - Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
    - Clinical Trial Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
    - Clinical Trial Site
- Texas
  - Galveston、Texas、美国、77555
    - Clinical Trial Site
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84112
    - Clinical Trial Site
芬兰
- - Helsinki、芬兰
    - Clinical Trial Site
英国
- - London、英国
    - Clinical Trial Site
- Wales
  - Cardiff、Wales、英国
    - Clinical Trial Site
荷兰
- - Rotterdam、荷兰
    - Clinical Trial Site
西班牙
- - Barcelona、西班牙
    - Clinical Trial Site
  - Murcia、西班牙
    - Clinical Trial Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

急性肝卟啉症

描述

纳入标准：

年龄 >/= 12 岁的男性和女性
AHP 的诊断 [急性间歇性卟啉症 (AIP)、杂色卟啉症 (VP)、遗传性粪卟啉症 (HCP) 和氨基乙酰丙酸脱水酶 (ALAD) 缺乏卟啉症 (ADP)]
卟啉症在过去 12 个月内发作或正在接受预防发作的治疗
愿意提供书面知情同意书、医疗记录，并遵守研究要求

排除标准：

• 目前正在参与研究产品的临床试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
急性肝卟啉症

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
AHP 患者的病史（仅 A 部分）大体时间：基线到 6 个月的随访访问	基线到 6 个月的随访访问
AHP 患者的用药情况（仅 A 部分）大体时间：基线到 6 个月的随访访问	基线到 6 个月的随访访问

次要结果测量

结果测量	大体时间
血浆生物标志物（仅限 A 部分）大体时间：0、6 个月和发作期间	0、6 个月和发作期间
卟啉症的体征和症状（仅限 A 部分）大体时间：0、2、4、6个月	0、2、4、6个月
生活质量（仅限 A 部分）大体时间：0、6个月	0、6个月
尿液生物标志物（仅限 A 部分）大体时间：0、6 个月和发作期间	0、6 个月和发作期间
医疗保健利用（仅限 A 部分）大体时间：0、6个月	0、6个月
以生活质量衡量的疾病活动变化（仅限 B 部分）大体时间：0、6、12、18、24、30、36 个月	0、6、12、18、24、30、36 个月
通过卟啉症筛查/跟进问卷（仅限 B 部分）测量的疾病活动变化大体时间：0、3、6、9、12、18、24、30、36 个月	0、3、6、9、12、18、24、30、36 个月
通过简要疼痛清单表（仅限 B 部分）测量的疾病活动变化大体时间：0、3、6、9、12、18、24、30、36 个月	0、3、6、9、12、18、24、30、36 个月
欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 调查问卷（仅 B 部分）衡量的疾病活动变化大体时间：0、6、12、18、24、30、36 个月	0、6、12、18、24、30、36 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alnylam Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年8月1日

初级完成 (实际的)

2021年4月26日

研究完成 (实际的)

2021年4月26日

研究注册日期

首次提交

2014年9月11日

首先提交符合 QC 标准的

2014年9月12日

首次发布 (估计)

2014年9月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年5月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月14日

最后验证

2021年5月1日