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ESPLORA: uno studio di storia naturale sulla porfiria epatica acuta (AHP)

14 maggio 2021 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio sulla storia naturale dei pazienti con porfiria epatica acuta (AHP) con attacchi ricorrenti

Lo scopo di questo studio è quello di caratterizzare la storia naturale e la gestione clinica dei pazienti con porfiria epatica acuta (AHP) con attacchi ricorrenti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

136

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Chemnitz, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Petach Tikva, Israele
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Messico
      • Mexico City, Messico
        • Clinical Trial Site
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa
        • Clinical Trial Site
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Porfiria epatica acuta

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età >/= 12 anni
  • Diagnosi di AHP [porfiria acuta intermittente (AIP), porfiria variegata (VP), coproporfiria ereditaria (HCP) e porfiria carente di acido aminolevulinico deidratasi (ALAD) (ADP)]
  • Attacchi di porfiria negli ultimi 12 mesi o in trattamento per prevenire gli attacchi
  • Disponibilità a fornire consenso informato scritto, cartelle cliniche e a rispettare i requisiti dello studio

Criteri di esclusione:

• Attuale partecipazione a una sperimentazione clinica di un prodotto sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Porfiria epatica acuta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Anamnesi dei pazienti affetti da AHP (solo parte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di follow-up a 6 mesi
Dal basale alla visita di follow-up a 6 mesi
Uso di farmaci da parte di pazienti affetti da AHP (solo parte A)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di follow-up a 6 mesi
Dal basale alla visita di follow-up a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Biomarcatori plasmatici (solo parte A)
Lasso di tempo: 0, 6 mesi e durante gli attacchi
0, 6 mesi e durante gli attacchi
Segni e sintomi di porfiria (solo parte A)
Lasso di tempo: 0, 2, 4, 6 mesi
0, 2, 4, 6 mesi
Qualità della vita (solo parte A)
Lasso di tempo: 0, 6 mesi
0, 6 mesi
Biomarcatori urinari (solo parte A)
Lasso di tempo: 0, 6 mesi e durante gli attacchi
0, 6 mesi e durante gli attacchi
Utilizzo sanitario (solo parte A)
Lasso di tempo: 0, 6 mesi
0, 6 mesi
Variazione dell'attività della malattia misurata dalla qualità della vita (solo parte B)
Lasso di tempo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
Variazione dell'attività della malattia misurata dal questionario di screening/follow up della porfiria (solo parte B)
Lasso di tempo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
Variazione dell'attività della malattia misurata dal modulo Brief Pain Inventory (solo Parte B)
Lasso di tempo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
Variazione dell'attività della malattia misurata dal questionario dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) (solo parte B)
Lasso di tempo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

26 aprile 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

26 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2014

Primo Inserito (STIMA)

16 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

17 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-AS1-NT-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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