詳細: 急性肝性ポルフィリン症 (AHP) の自然史研究
2021年5月14日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
発作を繰り返す急性肝性ポルフィリン症（AHP）患者の自然史研究
この研究の目的は、発作を繰り返す急性肝性ポルフィリン症 (AHP) 患者の自然経過と臨床管理を特徴づけることです。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
136
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- Clinical Trial Site
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- Clinical Trial Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- Clinical Trial Site
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London、イギリス
- Clinical Trial Site
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Wales
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Cardiff、Wales、イギリス
- Clinical Trial Site
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Petach Tikva、イスラエル
- Clinical Trial Site
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Milano、イタリア
- Clinical Trial Site
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Modena、イタリア
- Clinical Trial Site
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Rotterdam、オランダ
- Clinical Trial Site
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア
- Clinical Trial Site
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Zurich、スイス
- Clinical Trial Site
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Barcelona、スペイン
- Clinical Trial Site
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Murcia、スペイン
- Clinical Trial Site
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Prague、チェコ
- Clinical Trial Site
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Chemnitz、ドイツ
- Clinical Trial Site
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Bergen、ノルウェー
- Clinical Trial Site
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Helsinki、フィンランド
- Clinical Trial Site
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Paris、フランス
- Clinical Trial Site
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Sofia、ブルガリア
- Clinical Trial Site
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Leuven、ベルギー
- Clinical Trial Site
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Warsaw、ポーランド
- Clinical Trial Site
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Mexico City、メキシコ
- Clinical Trial Site
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Cape Town、南アフリカ
- Clinical Trial Site
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Taipei City、台湾
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韓民国
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
急性肝性ポルフィリン症
説明
包含基準:
- 12歳以上の男女
- AHPの診断[急性間欠性ポルフィリン症（AIP）、斑状ポルフィリン症（VP）、遺伝性コプロポルフィリン症（HCP）、アミノレブリン酸脱水酵素（ALAD）欠損性ポルフィリン症（ADP）]
- 過去12か月のポルフィリン症の発作、または発作を予防するための治療を受けている
- -書面によるインフォームドコンセント、医療記録を提供し、研究要件を順守する意思がある
除外基準:
• 治験薬の臨床試験への現在の参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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急性肝性ポルフィリン症
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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AHP患者の病歴（パートAのみ）
時間枠：ベースラインから6か月のフォローアップ訪問
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ベースラインから6か月のフォローアップ訪問
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AHP 患者の薬の使用 (パート A のみ)
時間枠：ベースラインから6か月のフォローアップ訪問
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ベースラインから6か月のフォローアップ訪問
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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血漿バイオマーカー (パート A のみ)
時間枠：0、6ヶ月、発作中
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0、6ヶ月、発作中
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ポルフィリン症の徴候と症状 (パート A のみ)
時間枠：0、2、4、6ヶ月
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0、2、4、6ヶ月
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生活の質 (パート A のみ)
時間枠：0、6ヶ月
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0、6ヶ月
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尿バイオマーカー (パート A のみ)
時間枠：0、6ヶ月、発作中
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0、6ヶ月、発作中
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ヘルスケアの利用 (パート A のみ)
時間枠：0、6ヶ月
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0、6ヶ月
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生活の質によって測定される疾患活動性の変化 (パート B のみ)
時間枠：0、6、12、18、24、30、36ヶ月
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0、6、12、18、24、30、36ヶ月
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ポルフィリン症スクリーニング/フォローアップアンケートで測定した疾患活動性の変化 (パート B のみ)
時間枠：0、3、6、9、12、18、24、30、36ヶ月
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0、3、6、9、12、18、24、30、36ヶ月
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Brief Pain Inventory フォームで測定した疾患活動性の変化 (パート B のみ)
時間枠：0、3、6、9、12、18、24、30、36ヶ月
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0、3、6、9、12、18、24、30、36ヶ月
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欧州がん研究治療機構 (EORTC) アンケートで測定された疾患活動性の変化 (パート B のみ)
時間枠：0、6、12、18、24、30、36ヶ月
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0、6、12、18、24、30、36ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年8月1日
一次修了 (実際)
2021年4月26日
研究の完了 (実際)
2021年4月26日
試験登録日
最初に提出
2014年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月12日
最初の投稿 (見積もり)
2014年9月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月14日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-AS1-NT-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。