EXPLOREZ : Une étude d'histoire naturelle de la porphyrie hépatique aiguë (PHA)
14 mai 2021 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Une étude d'histoire naturelle des patients atteints de porphyrie hépatique aiguë (AHP) avec des crises récurrentes
Le but de cette étude est de caractériser l'histoire naturelle et la prise en charge clinique des patients atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA) présentant des crises récurrentes.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
136
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cape Town, Afrique du Sud
- Clinical Trial Site
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Chemnitz, Allemagne
- Clinical Trial Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australie
- Clinical Trial Site
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Leuven, Belgique
- Clinical Trial Site
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Sofia, Bulgarie
- Clinical Trial Site
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Seoul, Corée, République de
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Espagne
- Clinical Trial Site
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Murcia, Espagne
- Clinical Trial Site
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Helsinki, Finlande
- Clinical Trial Site
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Paris, France
- Clinical Trial Site
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Petach Tikva, Israël
- Clinical Trial Site
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Milano, Italie
- Clinical Trial Site
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Modena, Italie
- Clinical Trial Site
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Mexico City, Mexique
- Clinical Trial Site
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Bergen, Norvège
- Clinical Trial Site
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Rotterdam, Pays-Bas
- Clinical Trial Site
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Warsaw, Pologne
- Clinical Trial Site
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London, Royaume-Uni
- Clinical Trial Site
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Wales
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Cardiff, Wales, Royaume-Uni
- Clinical Trial Site
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Zurich, Suisse
- Clinical Trial Site
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Taipei City, Taïwan
- Clinical Trial Site
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Prague, Tchéquie
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Clinical Trial Site
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, États-Unis, 77555
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Porphyrie hépatique aiguë
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de >/= 12 ans
- Diagnostic de la PHA [porphyrie aiguë intermittente (AIP), porphyrie variegate (VP), coproporphyrie héréditaire (HCP) et porphyrie déficiente en acide aminolévulinique déshydratase (ALAD)]
- Crises de porphyrie au cours des 12 derniers mois ou traitement pour prévenir les crises
- Disposé à fournir un consentement éclairé écrit, des dossiers médicaux et à se conformer aux exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
• Participation actuelle à un essai clinique d'un produit expérimental
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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Porphyrie hépatique aiguë
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Antécédents médicaux des patients AHP (partie A uniquement)
Délai: Visite de référence à la visite de suivi à 6 mois
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Visite de référence à la visite de suivi à 6 mois
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Consommation de médicaments des patients AHP (Partie A uniquement)
Délai: Visite de référence à la visite de suivi à 6 mois
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Visite de référence à la visite de suivi à 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Biomarqueurs plasmatiques (partie A uniquement)
Délai: 0, 6 mois et pendant les crises
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0, 6 mois et pendant les crises
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Signes et symptômes de la porphyrie (partie A uniquement)
Délai: 0, 2, 4, 6 mois
|
0, 2, 4, 6 mois
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Qualité de vie (partie A uniquement)
Délai: 0, 6 mois
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0, 6 mois
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Biomarqueurs urinaires (partie A uniquement)
Délai: 0, 6 mois et pendant les crises
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0, 6 mois et pendant les crises
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Utilisation des soins de santé (partie A uniquement)
Délai: 0, 6 mois
|
0, 6 mois
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Modification de l'activité de la maladie telle que mesurée par la qualité de vie (partie B uniquement)
Délai: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
|
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Modification de l'activité de la maladie telle que mesurée par le questionnaire de dépistage/de suivi de la porphyrie (partie B uniquement)
Délai: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mois
|
|
Modification de l'activité de la maladie telle que mesurée par le formulaire d'inventaire bref de la douleur (partie B uniquement)
Délai: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mois
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 mois
|
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Modification de l'activité de la maladie telle que mesurée par le questionnaire de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) (partie B uniquement)
Délai: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
1 août 2014
Achèvement primaire (RÉEL)
26 avril 2021
Achèvement de l'étude (RÉEL)
26 avril 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 septembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 septembre 2014
Première publication (ESTIMATION)
16 septembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
17 mai 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 mai 2021
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-AS1-NT-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .