УЗНАЙТЕ: Исследование естественной истории острой печеночной порфирии (AHP)
14 мая 2021 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Исследование естественной истории пациентов с острой печеночной порфирией (ОПП) с рецидивирующими приступами
Целью данного исследования является характеристика естественного течения и клинического ведения пациентов с острой печеночной порфирией (ОПП) с повторяющимися приступами.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
136
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Бельгия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Германия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Израиль
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Clinical Trial Site
-
Murcia, Испания
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milano, Италия
- Clinical Trial Site
-
Modena, Италия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Мексика
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Соединенное Королевство
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Тайвань
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Финляндия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Франция
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Чехия
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Южная Африка
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Острая печеночная порфирия
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины в возрасте >/= 12 лет
- Диагностика AHP [острая перемежающаяся порфирия (AIP), вариегатная порфирия (VP), наследственная копропорфирия (HCP) и дефицит дегидратазы аминолевулиновой кислоты (ALAD) (ADP)]
- Приступы порфирии в течение последних 12 месяцев или лечение для предотвращения приступов
- Готовы предоставить письменное информированное согласие, медицинские записи и соблюдать требования исследования
Критерий исключения:
• Текущее участие в клинических испытаниях исследуемого продукта
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Острая печеночная порфирия
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Медицинский анамнез пациентов с AHP (только часть A)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-месячного последующего визита
|
От исходного уровня до 6-месячного последующего визита
|
|
Использование лекарств пациентами с AHP (только часть A)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6-месячного последующего визита
|
От исходного уровня до 6-месячного последующего визита
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Биомаркеры плазмы (только Часть A)
Временное ограничение: 0, 6 месяцев и во время приступов
|
0, 6 месяцев и во время приступов
|
|
Признаки и симптомы порфирии (только часть А)
Временное ограничение: 0, 2, 4, 6 месяцев
|
0, 2, 4, 6 месяцев
|
|
Качество жизни (только часть A)
Временное ограничение: 0, 6 месяцев
|
0, 6 месяцев
|
|
Биомаркеры мочи (только Часть A)
Временное ограничение: 0, 6 месяцев и во время приступов
|
0, 6 месяцев и во время приступов
|
|
Использование в здравоохранении (только часть A)
Временное ограничение: 0, 6 месяцев
|
0, 6 месяцев
|
|
Изменение активности заболевания, измеряемое качеством жизни (только часть B)
Временное ограничение: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
|
Изменение активности заболевания, измеренное с помощью опросника для скрининга порфирии/последующего наблюдения (только часть B)
Временное ограничение: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
|
Изменение активности заболевания, измеренное с помощью формы Краткой инвентаризации боли (только Часть B)
Временное ограничение: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
|
Изменение активности заболевания согласно опроснику Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) (только часть B)
Временное ограничение: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 августа 2014 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
26 апреля 2021 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
26 апреля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 сентября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 сентября 2014 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
16 сентября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
17 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 мая 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-AS1-NT-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .