Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

UDFORSK: Et naturhistorisk studie af akut hepatisk porfyri (AHP)

14. maj 2021 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En naturhistorisk undersøgelse af patienter med akut hepatisk porfyri (AHP) med tilbagevendende angreb

Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere den naturlige historie og den kliniske behandling af patienter med akut hepatisk porfyri (AHP) med tilbagevendende anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

136

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Clinical Trial Site
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Clinical Trial Site
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Chemnitz, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Akut hepatisk porfyri

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder i alderen >/= 12 år
  • Diagnose af AHP [akut intermitterende porfyri (AIP), variegat porfyri (VP), arvelig coproporfyri (HCP) og aminolevulinsyredehydratase (ALAD) mangelfuld porfyri (ADP)]
  • Porfyri angreb inden for de seneste 12 måneder eller modtagelse af behandling for at forhindre anfald
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke, lægejournaler og til at overholde undersøgelseskrav

Ekskluderingskriterier:

• Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgsprodukt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Akut hepatisk porfyri

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sygehistorie for AHP-patienter (kun del A)
Tidsramme: Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg
Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg
Medicinbrug af AHP-patienter (kun del A)
Tidsramme: Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg
Baseline til 6-måneders opfølgningsbesøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasma biomarkører (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder og under angreb
0, 6 måneder og under angreb
Porfyri tegn og symptomer (kun del A)
Tidsramme: 0, 2, 4, 6 måneder
0, 2, 4, 6 måneder
Livskvalitet (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder
0, 6 måneder
Urinbiomarkører (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder og under angreb
0, 6 måneder og under angreb
Udnyttelse af sundhedsydelser (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder
0, 6 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt ved livskvalitet (kun del B)
Tidsramme: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt ved porfyriscreening/opfølgningsspørgeskema (kun del B)
Tidsramme: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt ved kort smerteoversigt (kun del B)
Tidsramme: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
Ændring i sygdomsaktivitet målt af Den Europæiske Organisation for Forskning og Behandling af Kræft (EORTC) spørgeskema (kun del B)
Tidsramme: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. august 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

26. april 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

26. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2014

Først opslået (SKØN)

16. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-AS1-NT-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut hepatisk porfyri

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner