ONTDEK: een natuurhistorisch onderzoek naar acute hepatische porfyrie (AHP)
14 mei 2021 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een natuurhistorisch onderzoek van patiënten met acute leverporfyrie (AHP) met terugkerende aanvallen
Het doel van deze studie is om het natuurlijke beloop en de klinische behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP)-patiënten met terugkerende aanvallen te karakteriseren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
136
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, België
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Duitsland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israël
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milano, Italië
- Clinical Trial Site
-
Modena, Italië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bergen, Noorwegen
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Clinical Trial Site
-
Murcia, Spanje
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Clinical Trial Site
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Verenigd Koninkrijk
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Zuid-Afrika
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Zwitserland
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Acute leverporfyrie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen van >/= 12 jaar
- Diagnose van AHP [acute intermitterende porfyrie (AIP), variegate porfyrie (VP), erfelijke coproporfyrie (HCP) en aminolevulinezuurdehydratase (ALAD) deficiënte porfyrie (ADP)]
- Porfyrie-aanvallen in de afgelopen 12 maanden of behandeld om aanvallen te voorkomen
- Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming, medische dossiers te verstrekken en te voldoen aan studievereisten
Uitsluitingscriteria:
• Huidige deelname aan een klinische studie van een onderzoeksproduct
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Acute leverporfyrie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Medische geschiedenis van AHP-patiënten (alleen deel A)
Tijdsspanne: Basislijn tot follow-upbezoek van 6 maanden
|
Basislijn tot follow-upbezoek van 6 maanden
|
|
Medicatiegebruik van AHP-patiënten (alleen deel A)
Tijdsspanne: Basislijn tot follow-upbezoek van 6 maanden
|
Basislijn tot follow-upbezoek van 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Plasmabiomarkers (alleen deel A)
Tijdsspanne: 0, 6 maanden en tijdens aanvallen
|
0, 6 maanden en tijdens aanvallen
|
|
Tekenen en symptomen van porfyrie (alleen deel A)
Tijdsspanne: 0, 2, 4, 6 maanden
|
0, 2, 4, 6 maanden
|
|
Kwaliteit van leven (alleen deel A)
Tijdsspanne: 0, 6 maanden
|
0, 6 maanden
|
|
Urine-biomarkers (alleen deel A)
Tijdsspanne: 0, 6 maanden en tijdens aanvallen
|
0, 6 maanden en tijdens aanvallen
|
|
Gebruik van gezondheidszorg (alleen deel A)
Tijdsspanne: 0, 6 maanden
|
0, 6 maanden
|
|
Verandering in ziekteactiviteit zoals gemeten door kwaliteit van leven (alleen deel B)
Tijdsspanne: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
|
Verandering in ziekteactiviteit zoals gemeten met porfyriescreening/follow-upvragenlijst (alleen deel B)
Tijdsspanne: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
|
Verandering in ziekteactiviteit zoals gemeten met het formulier Korte pijninventarisatie (alleen deel B)
Tijdsspanne: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
|
Verandering in ziekteactiviteit zoals gemeten door de vragenlijst van de Europese Organisatie voor onderzoek en behandeling van kanker (EORTC) (alleen deel B)
Tijdsspanne: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
1 augustus 2014
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
26 april 2021
Studie voltooiing (WERKELIJK)
26 april 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 september 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 september 2014
Eerst geplaatst (SCHATTING)
16 september 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
17 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 mei 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-AS1-NT-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .