UTFORSK: En naturhistorisk studie av akutt hepatisk porfyri (AHP)
14. mai 2021 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals
En naturhistorisk studie av pasienter med akutt leverporfyri (AHP) med tilbakevendende angrep
Formålet med denne studien er å karakterisere den naturlige historien og den kliniske behandlingen av pasienter med akutt hepatisk porfyri (AHP) med tilbakevendende anfall.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
136
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77555
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Clinical Trial Site
-
Modena, Italia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Clinical Trial Site
-
Murcia, Spania
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Clinical Trial Site
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Storbritannia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Sør-Afrika
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Tyskland
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Akutt leverporfyri
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner og kvinner i alderen >/= 12 år
- Diagnose av AHP [akutt intermitterende porfyri (AIP), variegat porfyri (VP), arvelig koproporfyri (HCP) og aminolevulinsyredehydratase (ALAD) mangelfull porfyri (ADP)]
- Porfyrianfall de siste 12 månedene eller mottatt behandling for å forhindre angrep
- Villig til å gi skriftlig informert samtykke, medisinske journaler og å overholde studiekrav
Ekskluderingskriterier:
• Nåværende deltakelse i en klinisk utprøving av et undersøkelsesprodukt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Akutt leverporfyri
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Medisinsk historie til AHP-pasienter (kun del A)
Tidsramme: Baseline til 6-måneders oppfølgingsbesøk
|
Baseline til 6-måneders oppfølgingsbesøk
|
|
Medisinbruk av AHP-pasienter (kun del A)
Tidsramme: Baseline til 6-måneders oppfølgingsbesøk
|
Baseline til 6-måneders oppfølgingsbesøk
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Plasma biomarkører (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder og under angrep
|
0, 6 måneder og under angrep
|
|
Porfyri tegn og symptomer (kun del A)
Tidsramme: 0, 2, 4, 6 måneder
|
0, 2, 4, 6 måneder
|
|
Livskvalitet (kun del A)
Tidsramme: 0,6 måneder
|
0,6 måneder
|
|
Urinbiomarkører (kun del A)
Tidsramme: 0, 6 måneder og under angrep
|
0, 6 måneder og under angrep
|
|
Utnyttelse av helsetjenester (kun del A)
Tidsramme: 0,6 måneder
|
0,6 måneder
|
|
Endring i sykdomsaktivitet målt ved livskvalitet (kun del B)
Tidsramme: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
|
Endring i sykdomsaktivitet målt ved porfyriscreening/oppfølgingsspørreskjema (kun del B)
Tidsramme: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
|
Endring i sykdomsaktivitet målt ved kort smerteoppslagsskjema (kun del B)
Tidsramme: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
|
Endring i sykdomsaktivitet målt av spørreskjemaet European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) (kun del B)
Tidsramme: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
1. august 2014
Primær fullføring (FAKTISKE)
26. april 2021
Studiet fullført (FAKTISKE)
26. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. september 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. september 2014
Først lagt ut (ANSLAG)
16. september 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
17. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALN-AS1-NT-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .