PROZKOUMEJ: Přirozená studie akutní jaterní porfyrie (AHP)
14. května 2021 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Přirozená anamnéza pacientů s akutní jaterní porfyrií (AHP) s recidivujícími záchvaty
Účelem této studie je charakterizovat přirozenou historii a klinickou léčbu pacientů s akutní jaterní porfyrií (AHP) s opakujícími se atakami.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
136
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Francie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milano, Itálie
- Clinical Trial Site
-
Modena, Itálie
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Izrael
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Jižní Afrika
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Německo
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Spojené království
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Tchaj-wan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Česko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
Murcia, Španělsko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Akutní jaterní porfyrie
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku >/= 12 let
- Diagnóza AHP [akutní intermitentní porfyrie (AIP), pestrá porfyrie (VP), hereditární koproporfyrie (HCP) a porfyrie s deficitem aminolevulové kyseliny (ALAD) porfyrie (ADP)]
- Ataky porfyrie v posledních 12 měsících nebo léčba k prevenci ataků
- Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas, lékařské záznamy a splnit studijní požadavky
Kritéria vyloučení:
• Současná účast na klinickém hodnocení hodnoceného přípravku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Akutní jaterní porfyrie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Anamnéza pacientů s AHP (pouze část A)
Časové okno: Základní až 6měsíční následná návštěva
|
Základní až 6měsíční následná návštěva
|
|
Použití léků u pacientů s AHP (pouze část A)
Časové okno: Základní až 6měsíční následná návštěva
|
Základní až 6měsíční následná návštěva
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Plazmatické biomarkery (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců a během útoků
|
0, 6 měsíců a během útoků
|
|
Příznaky a příznaky porfyrie (pouze část A)
Časové okno: 0, 2, 4, 6 měsíců
|
0, 2, 4, 6 měsíců
|
|
Kvalita života (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců
|
0, 6 měsíců
|
|
Biomarkery moči (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců a během útoků
|
0, 6 měsíců a během útoků
|
|
Využití zdravotní péče (pouze část A)
Časové okno: 0, 6 měsíců
|
0, 6 měsíců
|
|
Změna aktivity onemocnění měřená kvalitou života (pouze část B)
Časové okno: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
|
Změna aktivity onemocnění měřená screeningem porfyrie/Následným dotazníkem (pouze část B)
Časové okno: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
|
Změna aktivity onemocnění měřená formulářem Brief Pain Inventory (pouze část B)
Časové okno: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
|
Změna aktivity onemocnění měřená dotazníkem Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) (pouze část B)
Časové okno: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. srpna 2014
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
26. dubna 2021
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
26. dubna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. září 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. září 2014
První zveřejněno (ODHAD)
16. září 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
17. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-AS1-NT-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .