Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ODKRYJ: Studium historii naturalnej ostrej porfirii wątrobowej (AHP)

14 maja 2021 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Badanie historii naturalnej pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP) z nawracającymi atakami

Celem tego badania jest scharakteryzowanie historii naturalnej i postępowania klinicznego u pacjentów z ostrą porfirią wątrobową (AHP) z nawracającymi atakami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

136

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa
        • Clinical Trial Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Clinical Trial Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Meksyk
      • Mexico City, Meksyk
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Chemnitz, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Clinical Trial Site
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Clinical Trial Site
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria
        • Clinical Trial Site
  • Tajwan
      • Taipei City, Tajwan
        • Clinical Trial Site
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Modena, Włochy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ostra porfiria wątrobowa

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku >/= 12 lat
  • Diagnostyka AHP [porfiria ostra przerywana (AIP), porfiria pstrokata (VP), koproporfiria dziedziczna (HCP) i porfiria z niedoborem dehydratazy kwasu aminolewulinowego (ALAD) (ADP)]
  • Ataki porfirii w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub leczenie zapobiegające atakom
  • Gotowość do przedstawienia pisemnej świadomej zgody, dokumentacji medycznej i przestrzegania wymagań dotyczących badania

Kryteria wyłączenia:

• Aktualny udział w badaniu klinicznym badanego produktu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Ostra porfiria wątrobowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Historia medyczna pacjentów z AHP (tylko część A)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej
Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej
Stosowanie leków przez pacjentów z AHP (tylko część A)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej
Od wizyty początkowej do 6-miesięcznej wizyty kontrolnej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Biomarkery osocza (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy i podczas ataków
0, 6 miesięcy i podczas ataków
Oznaki i objawy porfirii (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 2, 4, 6 miesięcy
0, 2, 4, 6 miesięcy
Jakość życia (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy
0, 6 miesięcy
Biomarkery moczu (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy i podczas ataków
0, 6 miesięcy i podczas ataków
Wykorzystanie opieki zdrowotnej (tylko część A)
Ramy czasowe: 0, 6 miesięcy
0, 6 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona jakością życia (tylko część B)
Ramy czasowe: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona za pomocą kwestionariusza przesiewowego/kontynuacyjnego badania porfirii (tylko część B)
Ramy czasowe: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona za pomocą formularza Krótkiego Inwentarza Bólu (tylko Część B)
Ramy czasowe: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
Zmiana aktywności choroby mierzona za pomocą kwestionariusza Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) (tylko część B)
Ramy czasowe: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

26 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

26 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

16 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

17 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-AS1-NT-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra porfiria wątrobowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj