EXPLORE: Un estudio de la historia natural de la porfiria hepática aguda (AHP)
14 de mayo de 2021 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de la historia natural de pacientes con porfiria hepática aguda (AHP) con ataques recurrentes
El propósito de este estudio es caracterizar la historia natural y el manejo clínico de los pacientes con Porfiria Hepática Aguda (AHP) con ataques recurrentes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
136
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Chemnitz, Alemania
- Clinical Trial Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia
- Clinical Trial Site
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Sofia, Bulgaria
- Clinical Trial Site
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Leuven, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Prague, Chequia
- Clinical Trial Site
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Seoul, Corea, república de
- Clinical Trial Site
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Barcelona, España
- Clinical Trial Site
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Murcia, España
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Clinical Trial Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Clinical Trial Site
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Helsinki, Finlandia
- Clinical Trial Site
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Paris, Francia
- Clinical Trial Site
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Petach Tikva, Israel
- Clinical Trial Site
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Milano, Italia
- Clinical Trial Site
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Modena, Italia
- Clinical Trial Site
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Mexico City, México
- Clinical Trial Site
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Bergen, Noruega
- Clinical Trial Site
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Rotterdam, Países Bajos
- Clinical Trial Site
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Warsaw, Polonia
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Wales
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Cardiff, Wales, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Cape Town, Sudáfrica
- Clinical Trial Site
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Zurich, Suiza
- Clinical Trial Site
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Taipei City, Taiwán
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Porfiria hepática aguda
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de edad >/= 12 años
- Diagnóstico de AHP [porfiria aguda intermitente (AIP), porfiria variegata (VP), coproporfiria hereditaria (HCP) y porfiria por deficiencia de ácido aminolevulínico deshidratasa (ALAD) (ADP)]
- Ataques de porfiria en los últimos 12 meses o recibiendo tratamiento para prevenir ataques
- Dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito, registros médicos y cumplir con los requisitos del estudio.
Criterio de exclusión:
• Participación actual en un ensayo clínico de un producto en investigación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Porfiria hepática aguda
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Historial médico de pacientes con AHP (solo Parte A)
Periodo de tiempo: Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses
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Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses
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Uso de medicamentos de pacientes con AHP (solo Parte A)
Periodo de tiempo: Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses
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Referencia a la visita de seguimiento a los 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Biomarcadores plasmáticos (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses y durante los ataques
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0, 6 meses y durante los ataques
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Signos y síntomas de porfiria (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 2, 4, 6 meses
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0, 2, 4, 6 meses
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Calidad de vida (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses
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0, 6 meses
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Biomarcadores de orina (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses y durante los ataques
|
0, 6 meses y durante los ataques
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Utilización de atención médica (solo Parte A)
Periodo de tiempo: 0, 6 meses
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0, 6 meses
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Cambio en la actividad de la enfermedad medida por la calidad de vida (solo Parte B)
Periodo de tiempo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
|
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Cambio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el Cuestionario de detección/seguimiento de la porfiria (solo la Parte B)
Periodo de tiempo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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Cambio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el formulario de Inventario Breve del Dolor (Parte B solamente)
Periodo de tiempo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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Cambio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el Cuestionario de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) (solo Parte B)
Periodo de tiempo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de agosto de 2014
Finalización primaria (ACTUAL)
26 de abril de 2021
Finalización del estudio (ACTUAL)
26 de abril de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2014
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
16 de septiembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
17 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-AS1-NT-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .