EXPLORE: Um estudo de história natural da porfiria hepática aguda (AHP)
14 de maio de 2021 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de história natural de pacientes com porfiria hepática aguda (AHP) com ataques recorrentes
O objetivo deste estudo é caracterizar a história natural e o manejo clínico de pacientes com Porfiria Hepática Aguda (AHP) com ataques recorrentes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
136
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Chemnitz, Alemanha
- Clinical Trial Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália
- Clinical Trial Site
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Sofia, Bulgária
- Clinical Trial Site
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Leuven, Bélgica
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Espanha
- Clinical Trial Site
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Murcia, Espanha
- Clinical Trial Site
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Clinical Trial Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Clinical Trial Site
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Clinical Trial Site
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Helsinki, Finlândia
- Clinical Trial Site
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Paris, França
- Clinical Trial Site
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Rotterdam, Holanda
- Clinical Trial Site
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Petach Tikva, Israel
- Clinical Trial Site
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Milano, Itália
- Clinical Trial Site
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Modena, Itália
- Clinical Trial Site
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Mexico City, México
- Clinical Trial Site
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Bergen, Noruega
- Clinical Trial Site
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Warsaw, Polônia
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Wales
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Cardiff, Wales, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Seoul, Republica da Coréia
- Clinical Trial Site
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Zurich, Suíça
- Clinical Trial Site
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Taipei City, Taiwan
- Clinical Trial Site
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Prague, Tcheca
- Clinical Trial Site
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Cape Town, África do Sul
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Porfiria Hepática Aguda
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres com idade >/= 12 anos
- Diagnóstico de AHP [porfiria intermitente aguda (AIP), porfiria variegada (VP), coproporfiria hereditária (HCP) e porfiria deficiente em ácido aminolevulínico desidratase (ALAD) (ADP)]
- Ataques de porfiria nos últimos 12 meses ou recebendo tratamento para prevenir ataques
- Disposto a fornecer consentimento informado por escrito, registros médicos e cumprir os requisitos do estudo
Critério de exclusão:
• Participação atual em um ensaio clínico de um produto experimental
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Porfiria Hepática Aguda
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Histórico médico de pacientes com AHP (somente Parte A)
Prazo: Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses
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Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses
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Uso de medicamentos por pacientes com AHP (somente Parte A)
Prazo: Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses
|
Linha de base para visita de acompanhamento de 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Biomarcadores de plasma (somente Parte A)
Prazo: 0, 6 meses e durante os ataques
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0, 6 meses e durante os ataques
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Sinais e sintomas de porfiria (parte A apenas)
Prazo: 0, 2, 4, 6 meses
|
0, 2, 4, 6 meses
|
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Qualidade de Vida (apenas Parte A)
Prazo: 0, 6 meses
|
0, 6 meses
|
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Biomarcadores de urina (apenas Parte A)
Prazo: 0, 6 meses e durante os ataques
|
0, 6 meses e durante os ataques
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Utilização de assistência médica (somente Parte A)
Prazo: 0, 6 meses
|
0, 6 meses
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Mudança na atividade da doença medida pela Qualidade de Vida (apenas Parte B)
Prazo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
|
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Alteração na atividade da doença medida pelo Questionário de Rastreamento/Acompanhamento de Porfiria (somente Parte B)
Prazo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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Mudança na atividade da doença medida pelo formulário do Inventário Resumido de Dor (Parte B apenas)
Prazo: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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Mudança na atividade da doença medida pelo Questionário da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) (apenas Parte B)
Prazo: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de agosto de 2014
Conclusão Primária (REAL)
26 de abril de 2021
Conclusão do estudo (REAL)
26 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de setembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de setembro de 2014
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
16 de setembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
17 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de maio de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-AS1-NT-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .