UTFORSKA: En naturhistorisk studie av akut leverporfyri (AHP)
14 maj 2021 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
En naturhistorisk studie av patienter med akut leverporfyri (AHP) med återkommande attacker
Syftet med denna studie är att karakterisera den naturliga historien och den kliniska behandlingen av patienter med akut leverporfyri (AHP) med återkommande attacker.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
136
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milano, Italien
- Clinical Trial Site
-
Modena, Italien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Clinical Trial Site
-
Murcia, Spanien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Clinical Trial Site
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Storbritannien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Sydafrika
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Tyskland
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Akut leverporfyri
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och kvinnor i åldern >/= 12 år
- Diagnos av AHP [akut intermittent porfyri (AIP), brokig porfyri (VP), ärftlig koproporfyri (HCP) och aminolevulinsyradehydratas (ALAD) bristfällig porfyri (ADP)]
- Porfyriattacker under de senaste 12 månaderna eller fått behandling för att förhindra attacker
- Villig att ge skriftligt informerat samtycke, medicinska journaler och att följa studiekraven
Exklusions kriterier:
• Aktuellt deltagande i en klinisk prövning av en prövningsprodukt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Akut leverporfyri
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Medicinsk historia av AHP-patienter (endast del A)
Tidsram: Baslinje till 6-månaders uppföljningsbesök
|
Baslinje till 6-månaders uppföljningsbesök
|
|
Läkemedelsanvändning av AHP-patienter (endast del A)
Tidsram: Baslinje till 6-månaders uppföljningsbesök
|
Baslinje till 6-månaders uppföljningsbesök
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Plasmabiomarkörer (endast del A)
Tidsram: 0, 6 månader och under attacker
|
0, 6 månader och under attacker
|
|
Porfyri tecken och symtom (endast del A)
Tidsram: 0, 2, 4, 6 månader
|
0, 2, 4, 6 månader
|
|
Livskvalitet (endast del A)
Tidsram: 0,6 månader
|
0,6 månader
|
|
Urinbiomarkörer (endast del A)
Tidsram: 0, 6 månader och under attacker
|
0, 6 månader och under attacker
|
|
Sjukvårdsanvändning (endast del A)
Tidsram: 0,6 månader
|
0,6 månader
|
|
Förändring i sjukdomsaktivitet mätt med livskvalitet (endast del B)
Tidsram: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
|
Förändring i sjukdomsaktivitet mätt med porfyriscreening/uppföljningsenkät (endast del B)
Tidsram: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
|
Förändring i sjukdomsaktivitet mätt med formuläret Brief Pain Inventory (endast del B)
Tidsram: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
|
Förändring i sjukdomsaktivitet mätt av European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) frågeformulär (endast del B)
Tidsram: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
1 augusti 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
26 april 2021
Avslutad studie (FAKTISK)
26 april 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 september 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 september 2014
Första postat (UPPSKATTA)
16 september 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
17 maj 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 maj 2021
Senast verifierad
1 maj 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-AS1-NT-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .