FEDEZZE FEL: Az akut hepatikus porfíria (AHP) természetrajzi tanulmánya
2021. május 14. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
Természettörténeti tanulmány visszatérő rohamokkal küzdő hepaticus porphyria (AHP) betegekről
A tanulmány célja az akut hepatikus porfíriában (AHP) szenvedő, visszatérő rohamokkal küzdő betegek természetes anamnézisének és klinikai kezelésének jellemzése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
136
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Csehország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Dél-Afrika
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finnország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Izrael
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexikó
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Németország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Modena, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
Murcia, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Svájc
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Tajvan
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Akut májporfíria
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők életkora >/= 12 év
- Az AHP diagnózisa [akut intermittáló porfiria (AIP), variegate porphyria (VP), örökletes koproporfíria (HCP) és aminolevulinsav-dehidratáz (ALAD) hiányos porfíria (ADP)]
- Porphyria-rohamok az elmúlt 12 hónapban, vagy rohamok megelőzésére szolgáló kezelésben részesültek
- Hajlandó írásos beleegyező nyilatkozatot adni, orvosi dokumentációt adni, és megfelelni a tanulmányi követelményeknek
Kizárási kritériumok:
• Jelenlegi részvétel egy vizsgálati készítmény klinikai vizsgálatában
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Akut májporfíria
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
AHP-betegek kórtörténete (csak A rész)
Időkeret: Kiindulási állapot és 6 hónapos nyomon követési látogatás
|
Kiindulási állapot és 6 hónapos nyomon követési látogatás
|
|
AHP-betegek gyógyszerhasználata (csak A rész)
Időkeret: Kiindulási állapot és 6 hónapos nyomon követési látogatás
|
Kiindulási állapot és 6 hónapos nyomon követési látogatás
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Plazma biomarkerek (csak A rész)
Időkeret: 0, 6 hónap és támadások alatt
|
0, 6 hónap és támadások alatt
|
|
A porfíria jelei és tünetei (csak A rész)
Időkeret: 0, 2, 4, 6 hónap
|
0, 2, 4, 6 hónap
|
|
Életminőség (csak A rész)
Időkeret: 0, 6 hónap
|
0, 6 hónap
|
|
Vizelet biomarkerek (csak A rész)
Időkeret: 0, 6 hónap és támadások alatt
|
0, 6 hónap és támadások alatt
|
|
Egészségügyi felhasználás (csak A rész)
Időkeret: 0, 6 hónap
|
0, 6 hónap
|
|
A betegség aktivitásának változása az életminőséggel mérve (csak B. rész)
Időkeret: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
|
A betegség aktivitásának változása a porfíria-szűrési/követési kérdőív alapján (csak B. rész)
Időkeret: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
|
A betegség aktivitásának változása a rövid fájdalomjegyzék űrlapon mérve (csak B. rész)
Időkeret: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
|
A betegségaktivitás változása az Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet (EORTC) kérdőívével mérve (csak B. rész)
Időkeret: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2014. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. április 26.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. április 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. szeptember 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 12.
Első közzététel (BECSLÉS)
2014. szeptember 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. május 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 14.
Utolsó ellenőrzés
2021. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-AS1-NT-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .