- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02240784
TUTUSTU: Luonnonhistoriallinen tutkimus akuutista maksaporfyriasta (AHP)
perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Luonnonhistoriallinen tutkimus akuutti maksaporfyria (AHP) -potilaista, joilla on toistuvia kohtauksia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida akuutti maksaporfyria (AHP) -potilaiden luonnollista historiaa ja kliinistä hoitoa, joilla on toistuvia kohtauksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
136
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Clinical Trial Site
-
Murcia, Espanja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Clinical Trial Site
-
Modena, Italia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Meksiko
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chemnitz, Saksa
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Akuutti maksan porfyria
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset >/= 12 vuotta
- AHP:n diagnoosi [akuutti ajoittainen porfyria (AIP), kirjava porfyria (VP), perinnöllinen koproporfyria (HCP) ja aminolevuliinihappodehydrataasi (ALAD) -puutos porfyria (ADP)]
- Porfyriakohtaukset viimeisen 12 kuukauden aikana tai jotka ovat saaneet hoitoa kohtausten ehkäisemiseksi
- Halukas antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, potilastiedot ja noudattamaan tutkimusvaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
• Osallistuminen tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
---|
Akuutti maksan porfyria
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
AHP-potilaiden sairaushistoria (vain osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin
|
Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin
|
AHP-potilaiden lääkkeiden käyttö (vain osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin
|
Lähtötilanne 6 kuukauden seurantakäyntiin
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Plasman biomarkkerit (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
|
0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
|
Porfyrian merkit ja oireet (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 2, 4, 6 kuukautta
|
0, 2, 4, 6 kuukautta
|
Elämänlaatu (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta
|
0, 6 kuukautta
|
Virtsan biomarkkerit (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
|
0, 6 kuukautta ja hyökkäysten aikana
|
Terveydenhuollon käyttö (vain osa A)
Aikaikkuna: 0, 6 kuukautta
|
0, 6 kuukautta
|
Muutos sairauden aktiivisuudessa elämänlaadulla mitattuna (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
Muutos sairauden aktiivisuudessa porfyria-seulonta-/seurantakyselyllä mitattuna (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
Muutos sairauden aktiivisuudessa mitattuna lyhyen kipukartoituksen lomakkeella (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
0, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
Muutos sairauden aktiivisuudessa mitattuna Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) kyselylomakkeella (vain osa B)
Aikaikkuna: 0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
0, 6, 12, 18, 24, 30, 36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 26. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 26. huhtikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. syyskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. syyskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 16. syyskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 17. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-AS1-NT-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .