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吸入粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (PAP)

2014年9月16日 更新者：Kaifeng Xu、Peking Union Medical College Hospital

中国成年轻中度自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者吸入粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子的前瞻性研究：一项随机开放标签研究

该研究的目的是评估吸入性粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子是否能延迟肺泡-动脉氧差的增加，与不治疗相比，中国成年轻度至中度自身免疫性肺泡蛋白沉积症患者超过两岁年期间。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

详细说明

自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (PAP，以前称为特发性 PAP) 是一种罕见的间质性肺病，由自身抗体的形成引起，自身抗体中和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 的活性，从而减少巨噬细胞对表面活性剂的清除。

目前，PAP 的标准治疗策略是全肺灌洗（whole lung lavage，WLL），具有侵入性和局限性。 吸入GM-CSF治疗成为PAP患者的新选择，不仅因为其有效性和安全性，而且对于不愿手术的患者来说也是一种便捷的方式。 我们计划前瞻性地评估与安慰剂相比，对于轻度至- 两年内中度自身免疫性肺泡。

共42名符合纳入标准的APAP受试者将被纳入北京协和医院和南京鼓楼医院。 在观察 APAP 患者 3 个月以排除自发缓解的患者后，参与者将被随机化（通过随机数字表）并根据他们的 DSS 分为两个不同的组。 然后他们将每隔一周接受 GM-CSF（使用雾化器，150ug bid）治疗或不治疗 6 个月，并在门诊随访 2 周，以及 1、3、6、9、12、15开始治疗后 18、21 和 24 个月。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

42

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • 招聘中
        • Peking Union Medical College Hospital
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Xin-Lun Tian, M.D.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

可达人群：

将在北京协和医院和南京鼓楼医院入组患有轻度至中度自身免疫性肺泡且未自发缓解的成年患者。

纳入标准：

  • 成人自身免疫性 PAP 受试者将包括：1) BALF 或肺活检的 PAS 染色阳性； 2）血清抗GM-CSF抗体水平高（>2.39ug/ml，我院分界点）； 3）年龄在18周岁以上； 4) 排除遗传性和继发性 PAP。
  • 能够给予书面知情同意并遵守研究要求。
  • 患者不符合全肺灌洗 (WLL) 的条件，由临床医生决定。
  • GM-CSF 吸入的资格： 1) 疾病严重程度评分 (DSS) 为 1-3； 2)入组前3个月内未接受GM-CSF疗法或WLL治疗。 DSS2定义：1，无症状且PaO2>=70mmHg；2，PaO2>=70mmHg，有症状；3，PaO2>=60且<70mmHg； 4、PaO2>=50且<60mmHg； 5、PaO2<50mmHg。

排除标准：

  • 患者将被观察 3 个月，所有自发消退的 APAP 患者将被排除在我们的研究之外。
  • 由另一种情况引起的 PAP（例如 职业接触二氧化硅、潜在的 HIV、呼吸道感染、骨髓增生性疾病或白血病）；
  • 正常或低滴度的血清抗 GM-CSF 抗体（≤2.39ug/ml）；
  • 对人源化或小鼠单克隆抗体有严重过敏或过敏反应史；
  • 与已经存在的呼吸衰竭相关的慢性肺病（如肺气肿或肺纤维化）；
  • 研究者认为会使患者不适合研究的其他严重医疗状况。
  • 怀孕。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GM-CSF，雾化器
患者随机分为两组后，每隔一周接受GM-CSF（使用雾化器，150ug bid）治疗，持续6个月。
药品：转基因脑脊液
其他名称：
  • 华北极木新

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
A-aDO2差异
大体时间：2年
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
复发时间
大体时间：长达 2 年
复发定义如下： 1）新要求全肺灌洗（WLL）；或 2) PAP 相关死亡；或 3) PaO2 降低超过 10mmHg，或 DA-aO2 升高超过 10mmHg；或 4) 胸部 HRCT 恶化。
长达 2 年
FEV1 差异
大体时间：2年
2年
6分钟步行距离差
大体时间：2年
2年
严重不良事件
大体时间：2年
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Peking Union Medical College Hospital

合作者

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

调查人员

  • 首席研究员：Kai-Feng Xu, M.D.、Peking Union Medical College Hosptial

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年8月1日

初级完成 (预期的)

2017年8月1日

研究完成 (预期的)

2017年8月1日

研究注册日期

首次提交

2014年9月14日

首先提交符合 QC 标准的

2014年9月16日

首次发布 (估计)

2014年9月17日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年9月16日

最后验证

2014年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • XT 01

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