자가면역 폐포 단백증(PAP)에 대한 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)의 흡입
중국에서 경증에서 중등도의 자가면역 폐포 단백질증이 있는 성인 환자의 흡입 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자에 대한 전향적 연구: 무작위 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
자가면역 폐포 단백증(PAP, 이전에 특발성 PAP로 알려짐)은 계면활성제의 대식세포 청소율을 감소시키는 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)의 활성을 중화시키는 자가항체의 형성에 의해 유발되는 드문 간질성 폐 질환입니다.
현재 PAP의 표준 치료 전략은 침습적이며 한계가 있는 전폐세척(WLL)입니다. 흡입 GM-CSF 요법은 그 효과와 안전성뿐만 아니라 수술을 꺼리는 환자들에게도 편리한 방법이기 때문에 PAP 환자들에게 새로운 선택지가 되었습니다. 경증에서 위약에 비해 흡입형 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자가 폐포-동맥 산소차(APAP5 평가에서 가장 민감한 인자인 A-aDO2)의 증가를 지연시키는지 전향적으로 평가할 계획이다. - 2년에 걸친 중등도 자가면역 폐포.
포함 기준을 충족하는 APAP를 사용하는 총 42명의 피험자가 Peking Union Medical College Hospital 및 Nanjing Drum Tower Hospital에 등록됩니다. 자발적으로 해결된 환자를 배제하기 위해 3개월 동안 APAP 환자를 관찰한 후, 참가자는 무작위화(난수 테이블 기준)를 거치고 DSS에 따라 두 그룹으로 계층화됩니다. 그런 다음 격주로 GM-CSF(네블라이저 사용, 150ug 입찰)로 치료하거나 6개월 동안 치료하지 않고 2주에 외래 환자를 추적하며 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 치료 시작 후 18, 21 및 24개월.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
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연락하다:
- Kai-Feng Xu, M.D.
- 전화번호: 86 10-69155039
- 이메일: kaifeng.xu@gmail.com
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연락하다:
- Xin-Lun Tian, M.D.
- 전화번호: 86 10-69155039
- 이메일: xinlun_t@sina.com
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수석 연구원:
- Xin-Lun Tian, M.D.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
접근 가능한 인구:
경증에서 중등도의 자가면역 폐포가 있고 자연 관해가 없는 성인 환자는 Peking Union Medical College Hospital과 Nanjing Drum Tower Hospital에 등록됩니다.
포함 기준:
- 성인 자가면역 PAP 피험자가 포함됩니다: 1) BALF 또는 폐 생검에서 양성 PAS 염색; 2) 높은 수준의 혈청 항-GM-CSF 항체(>2.39ug/ml, 우리 병원의 컷오프 포인트); 3) 18세 이상의 연령; 4) 유전 및 이차 PAP를 제외합니다.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요건을 준수할 수 있습니다.
- 환자는 임상의가 결정한 전체 폐 세척(WLL)에 적합하지 않습니다.
- GM-CSF 흡입 적격성: 1) 질병 심각도 점수(DSS)는 1-3입니다. 2) 등록 전 3개월 동안 GM-CSF 요법 또는 WLL로 치료하지 않음. DSS2의 정의: 1, 증상 없음 및 PaO2>=70mmHg; 2, PaO2>=70mmHg 증상 있음;3, PaO2>=60 및 <70mmHg; 4, PaO2>=50 및 <60mmHg; 5, PaO2<50mmHg.
제외 기준:
- 환자는 3개월 동안 관찰될 것이며 자발적으로 해결된 모든 APAP 환자는 본 연구에서 제외됩니다.
- 다른 조건(예: 실리카에 대한 직업적 노출, 근본적인 HIV, 호흡기 감염, 골수 증식 장애 또는 백혈병);
- 정상 또는 저역가 혈청 항-GM-CSF 항체(≤2.39ug/ml);
- 인간화 또는 뮤린 모노클로날 항체에 대한 중증 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력;
- 이미 존재하는 호흡 부전과 관련된 만성 폐 질환(예: 폐 폐기종 또는 섬유증);
- 연구자의 의견에 따라 환자가 연구에 부적합할 수 있는 기타 심각한 의학적 상태.
- 임신.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GM-CSF, 분무기
환자를 무작위로 두 그룹으로 나눈 후 GM-CSF(네블라이저 사용, 150ug bid)를 6개월 동안 격주로 투여한다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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A-aDO2 차이
기간: 2 년
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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재발할 시간
기간: 최대 2년
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재발의 정의는 다음과 같습니다: 1) 전체 폐 세척(WLL)에 대한 새로운 요구 사항; 또는 2) PAP 관련 사망; 또는 3) 10mmHg 이상의 PaO2 감소 또는 10mmHg 이상의 DA-aO2 증가; 또는 4) 악화된 흉부 HRCT.
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최대 2년
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FEV1 차이
기간: 2 년
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2 년
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도보 거리 6분 차이
기간: 2 년
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2 년
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심각한 부작용
기간: 2 년
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- XT 01
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GM-CSF에 대한 임상 시험
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Eastern Cooperative Oncology Group완전한급성 비림프구성 백혈병을 앓고 있는 성인 환자(55세 이상)
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San Antonio Military Medical CenterNuGenerex Immuno-Oncology; Norwell, Inc.완전한
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Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...알려지지 않은림프종 | 급성 골수성 백혈병 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | 간모세포종 | 급성 림프성 백혈병중국
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Radboud University Medical Center완전한
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Centre for Endocrinology and Reproductive Medicine...완전한