Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Inademing van granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) voor auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (PAP)

16 september 2014 bijgewerkt door: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Een prospectieve studie van het inademen van granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor bij volwassen patiënten met milde tot matige auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose in China: een gerandomiseerde open-label studie

Het doel van de studie is om te evalueren of geïnhaleerde granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor de toename van het alveolaire-arteriële zuurstofverschil vertraagt, vergeleken met geen behandeling, voor volwassen patiënten met milde tot matige auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose in China gedurende een periode van twee jaar. jaar periode.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose (PAP, voorheen bekend als idiopathische PAP) is een zeldzame interstitiële longziekte die wordt veroorzaakt door de vorming van auto-antilichamen die de activiteit neutraliseren van de granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF), die de klaring van surfactant door macrofagen vermindert.

Momenteel is de standaard behandelingsstrategie voor PAP volledige longspoeling (WLL), wat invasief is en beperkingen heeft. Geïnhaleerde GM-CSF-therapie werd een nieuwe optie voor PAP-patiënten, niet alleen vanwege de effectiviteit en veiligheid, maar het is ook een handige manier voor patiënten die terughoudend zijn om te opereren. We zijn van plan om prospectief te evalueren of geïnhaleerde granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor de toename van het alveolair-arteriële zuurstofverschil (A-aDO2, de meest gevoelige factor bij het evalueren van APAP5) zou vertragen in vergelijking met placebo, voor patiënten met milde tot -matige auto-immuun pulmonale alveolaire over een periode van twee jaar.

In totaal zullen 42 proefpersonen met APAP die aan de opnamecriteria voldoen, worden ingeschreven in het Peking Union Medical College Hospital en het Nanjing Drum Tower Hospital. Na APAP-patiënten gedurende 3 maanden te hebben geobserveerd om patiënten uit te sluiten die spontaan verdwenen, ondergaan de deelnemers randomisatie (volgens willekeurige getallentabel) en gestratificeerd in twee verschillende groepen door hun DSS. Daarna worden ze behandeld met GM-CSF (met behulp van een vernevelaar, 150 µg bid) om de week of geen behandeling gedurende 6 maanden, en worden poliklinisch gevolgd na 2 weken, en 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 en 24 maanden na aanvang van de therapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

42

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Toegankelijke bevolking:

Volwassen patiënten met milde tot matige auto-immune pulmonale alveolaire en zonder spontane remissie zullen worden ingeschreven in het Peking Union Medical College Hospital en het Nanjing Drum Tower Hospital.

Inclusiecriteria:

  • Volwassen auto-immune PAP-proefpersonen zullen worden opgenomen: 1) een positieve PAS-kleuring van BALF of longbiopsie; 2) hoog niveau van serum anti-GM-CSF antilichaam (>2.39ug/ml, het afkappunt in ons ziekenhuis); 3) leeftijd boven de 18 jaar; 4) sluit erfelijke en secundaire PAP uit.
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de vereisten van het onderzoek.
  • Patiënten komen niet in aanmerking voor de hele longspoeling (WLL), beslist door clinici.
  • Geschiktheid voor GM-CSF-inhalatie: 1) Ziekte-ernstscore (DSS) is 1-3; 2) Geen behandeling met GM-CSF-therapie of WLL in de 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Definitie van DSS2: 1, geen symptoom en PaO2>=70 mmHg;2, PaO2>=70 mmHg met symptomen;3, PaO2>=60 en <70 mmHg; 4, PaO2>=50 en <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten zullen gedurende 3 maanden worden geobserveerd en alle APAP-patiënten die spontaan herstelden, zullen worden uitgesloten van onze studie.
  • PAP als gevolg van een andere aandoening (bijv. beroepsmatige blootstelling aan silica, onderliggende HIV, luchtweginfecties, myeloproliferatieve aandoening of leukemie);
  • Een normale of lage titer serum anti-GM-CSF antilichaam (≤2.39ug/ml);
  • Geschiedenis van ernstige allergische of anafylactische reacties op gehumaniseerde of muriene monoklonale antilichamen;
  • Chronische longziekte geassocieerd met reeds bestaande respiratoire insufficiëntie (zoals longemfyseem of fibrose);
  • Andere ernstige medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt zouden maken voor het onderzoek.
  • Zwangerschap.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GM-CSF, vernevelaar
Nadat de patiënten willekeurig in twee groepen waren verdeeld, zullen ze gedurende 6 maanden om de week worden behandeld met GM-CSF (met behulp van een vernevelaar, 150 µg bid).
Geneesmiddel: GM-CSF
Andere namen:
  • HUABEI JIMUXIN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
A-aDO2 verschil
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om terug te vallen
Tijdsspanne: tot 2 jaar
De definitie van terugval was als volgt: 1) nieuwe vereiste voor volledige longspoeling (WLL); of 2) PAP-geassocieerd overlijden; of 3) een afname van PaO2 met meer dan 10 mmHg, of een toename van DA-aO2 met meer dan 10 mmHg; of 4) een verslechterde HRCT op de borst.
tot 2 jaar
FEV1 verschil
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
6 minuten loopafstand verschil
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Ernstige bijwerking
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Medewerkers

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 september 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

17 september 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 september 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 september 2014

Laatst geverifieerd

1 september 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XT 01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren