Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Inalazione del fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) per la proteinosi alveolare polmonare autoimmune (PAP)

16 settembre 2014 aggiornato da: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Uno studio prospettico sull'inalazione del fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi in pazienti adulti con proteinosi alveolare polmonare autoimmune da lieve a moderata in Cina: uno studio randomizzato in aperto

Lo scopo dello studio è valutare se il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi per via inalatoria ritarda l'aumento della differenza di ossigeno alveolare-arterioso, rispetto a nessun trattamento, per i pazienti adulti con proteinosi alveolare polmonare autoimmune da lieve a moderata in Cina su due- periodo dell'anno.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La proteinosi alveolare polmonare autoimmune (PAP, precedentemente nota come PAP idiopatica) è una rara malattia polmonare interstiziale provocata dalla formazione di autoanticorpi che neutralizzano l'attività del fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) che riduce la clearance dei macrofagi del tensioattivo.

Attualmente, la strategia di trattamento standard per PAP è il lavaggio polmonare intero (WLL), che è invasivo e presenta limitazioni. La terapia con GM-CSF per via inalatoria è diventata una nuova opzione per i pazienti con PAP non solo per la sua efficacia e sicurezza, ma è anche un modo conveniente per i pazienti che sono riluttanti a sottoporsi all'operazione. Stiamo pianificando di valutare in modo prospettico se il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi inalato ritarderebbe l'aumento della differenza di ossigeno alveolo-arterioso (A-aDO2, che è il fattore più sensibile nella valutazione dell'APAP5), rispetto al placebo, per i pazienti con lieve a - alveolare polmonare autoimmune moderato per un periodo di due anni.

Un totale di 42 soggetti con APAP che soddisfano i criteri di inclusione saranno arruolati presso il Peking Union Medical College Hospital e il Nanjing Drum Tower Hospital. Dopo aver osservato i pazienti APAP per 3 mesi per escludere i pazienti che si sono risolti spontaneamente, i partecipanti saranno sottoposti a randomizzazione (in base alla tabella dei numeri casuali) e stratificati in due diversi gruppi in base al loro DSS. Quindi saranno trattati con GM-CSF (utilizzando nebulizzatore, 150 ug bid) a settimane alterne o nessun trattamento per 6 mesi e saranno seguiti in regime ambulatoriale a 2 settimane e 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 e 24 mesi dopo l'inizio della terapia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Popolazione accessibile:

Pazienti adulti con alveolare polmonare autoimmune da lieve a moderato e senza remissione spontanea saranno arruolati presso il Peking Union Medical College Hospital e il Nanjing Drum Tower Hospital.

Criterio di inclusione:

  • Saranno inclusi soggetti PAP autoimmuni adulti: 1) una colorazione PAS positiva da BALF o biopsia polmonare; 2) alto livello di anticorpi sierici anti-GM-CSF (>2.39ug/ml, il punto limite nel nostro ospedale); 3) età superiore a 18 anni; 4) escludere la PAP ereditaria e secondaria.
  • In grado di fornire il consenso informato scritto e soddisfare i requisiti dello studio.
  • I pazienti non sono idonei per il lavaggio polmonare intero (WLL), deciso dai medici.
  • Idoneità all'inalazione di GM-CSF: 1) Il punteggio di gravità della malattia (DSS) è compreso tra 1 e 3; 2) Nessun trattamento con terapia GM-CSF o WLL nei 3 mesi precedenti l'arruolamento. Definizione di DSS2: 1, nessun sintomo e PaO2>=70mmHg；2, PaO2>=70mmHg con sintomi；3, PaO2>=60 e <70mmHg; 4, PaO2>=50 e <60mmHg; 5, PaO2<50mmHg.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti saranno osservati per 3 mesi e tutti i pazienti APAP che si sono risolti spontaneamente saranno esclusi dal nostro studio.
  • PAP derivante da un'altra condizione (ad es. esposizione professionale a silice, HIV sottostante, infezioni respiratorie, malattia mieloproliferativa o leucemia);
  • Un anticorpo sierico anti-GM-CSF a titolo normale o basso (≤2,39 ug/ml);
  • Anamnesi di gravi reazioni allergiche o anafilattiche ad anticorpi monoclonali umanizzati o murini;
  • Malattia polmonare cronica associata a insufficienza respiratoria già esistente (come enfisema polmonare o fibrosi);
  • Altre gravi condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, renderebbero il paziente non idoneo allo studio.
  • Gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GM-CSF, nebulizzatore
Dopo che i pazienti sono stati divisi casualmente in due gruppi, saranno trattati con GM-CSF (usando un nebulizzatore, 150ug bid) a settimane alterne per 6 mesi.
Droga: GM-CSF
Altri nomi:
  • HUABEIJIMUXIN

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Differenza A-aDO2
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
È ora di ricadere
Lasso di tempo: fino a 2 anni
La definizione di recidiva era la seguente: 1) nuova necessità di lavaggio polmonare intero (WLL); o 2) morte associata a PAP; o 3) una riduzione della PaO2 superiore a 10 mmHg o un aumento della DA-aO2 superiore a 10 mmHg; o 4) un peggioramento della HRCT del torace.
fino a 2 anni
Differenza FEV1
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
6 minuti di differenza di distanza a piedi
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Evento avverso grave
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Collaboratori

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Investigatori

  • Investigatore principale: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 agosto 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

17 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

17 settembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2014

Ultimo verificato

1 settembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XT 01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su GM-CSF

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Czech Republic

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi