Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wdychanie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) w autoimmunologicznej proteinozie pęcherzyków płucnych (PAP)

16 września 2014 zaktualizowane przez: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Prospektywne badanie wdychania czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów u dorosłych pacjentów z łagodną do umiarkowanej autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych w Chinach: randomizowane badanie otwarte

Celem badania jest ocena, czy wziewny czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów opóźnia wzrost różnicy tlenu w pęcherzykach płucnych w porównaniu z brakiem leczenia u dorosłych pacjentów z łagodną do umiarkowanej autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych w Chinach w ciągu dwóch- okres roku.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autoimmunologiczna proteinoza pęcherzyków płucnych (PAP, wcześniej znana jako idiopatyczna PAP) jest rzadką chorobą śródmiąższową płuc wywołaną przez tworzenie autoprzeciwciał neutralizujących aktywność czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), który zmniejsza klirens makrofagów środka powierzchniowo czynnego.

Obecnie standardową strategią leczenia PAP jest płukanie całych płuc (WLL), które jest inwazyjne i ma ograniczenia. Wziewna terapia GM-CSF stała się nową opcją dla pacjentów z PAP nie tylko ze względu na swoją skuteczność i bezpieczeństwo, ale także jest wygodnym sposobem dla pacjentów niechętnych operacji. Planujemy prospektywną ocenę, czy wziewny czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów opóźniłby wzrost różnicy tlenu pęcherzykowo-tętniczego (A-aDO2, który jest najbardziej czułym czynnikiem w ocenie APAP5), w porównaniu z placebo, u pacjentów z łagodną do -umiarkowane autoimmunologiczne zapalenie pęcherzyków płucnych w okresie dwóch lat.

W sumie 42 pacjentów z APAP, którzy spełniają kryteria włączenia, zostanie zapisanych do szpitali Peking Union Medical College i szpitala Nanjing Drum Tower. Po obserwacji pacjentów z APAP przez 3 miesiące w celu wykluczenia pacjentów, którzy ustąpili samoistnie, uczestnicy zostaną poddani randomizacji (według tabeli liczb losowych) i podzieleni na dwie różne grupy według ich DSS. Następnie będą leczone GM-CSF (przy użyciu nebulizatora, 150 ug dwa razy dziennie) co drugi tydzień lub nie będą leczone przez 6 miesięcy i będą obserwowane ambulatoryjnie po 2 tygodniach i 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 i 24 miesiące po rozpoczęciu terapii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Dostępna populacja:

Dorośli pacjenci z łagodną do umiarkowanej autoimmunologiczną chorobą pęcherzyków płucnych i bez spontanicznej remisji będą przyjmowani do szpitali Peking Union Medical College Hospital i Nanjing Drum Tower Hospital.

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli pacjenci z autoimmunologicznym PAP zostaną uwzględnieni: 1) pozytywny wynik barwienia PAS z BALF lub biopsji płuca; 2) wysoki poziom przeciwciał anty-GM-CSF w surowicy (>2,39ug/ml, punkt odcięcia w naszym szpitalu); 3) wiek powyżej 18 lat; 4) wykluczyć dziedziczne i wtórne PAP.
  • Potrafi wyrazić pisemną świadomą zgodę i spełnić wymagania badania.
  • Pacjenci nie kwalifikują się do płukania całego płuca (WLL), o czym decydują klinicyści.
  • Kwalifikacja do inhalacji GM-CSF: 1) Skala nasilenia choroby (DSS) wynosi 1-3; 2) Brak leczenia terapią GM-CSF lub WLL w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem. Definicja DSS2: 1, brak objawów i PaO2>=70mmHg;2, PaO2>=70mmHg z objawami;3, PaO2>=60 i <70mmHg; 4, PaO2>=50 i <60mmHg; 5, PaO2<50mmHg.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci będą obserwowani przez 3 miesiące, a wszyscy pacjenci z APAP, którzy ustąpią samoistnie, zostaną wykluczeni z naszego badania.
  • PAP wynikający z innego warunku (np. narażenie zawodowe na krzemionkę, współistniejący HIV, infekcje dróg oddechowych, zaburzenie mieloproliferacyjne lub białaczka);
  • Normalne lub niskie miano przeciwciała anty-GM-CSF w surowicy (≤2,39 ug/ml);
  • Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na humanizowane lub mysie przeciwciała monoklonalne;
  • Przewlekła choroba płuc związana z istniejącą już niewydolnością oddechową (taką jak rozedma płuc lub zwłóknienie);
  • Inne poważne schorzenia, które w opinii badacza czynią pacjenta niezdolnym do badania.
  • Ciąża.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GM-CSF, nebulizator
Po losowym podzieleniu pacjentów na dwie grupy będą oni leczeni GM-CSF (przy użyciu nebulizatora, 150 μg dwa razy dziennie) co drugi tydzień przez 6 miesięcy.
Lek: GM-CSF
Inne nazwy:
  • HUABEI JIMUXIN

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Różnica A-aDO2
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na nawrót
Ramy czasowe: do 2 lat
Definicja nawrotu była następująca: 1) nowo wymagane płukanie całych płuc (WLL); lub 2) zgon związany z PAP; lub 3) zmniejszenie PaO2 o więcej niż 10 mmHg lub wzrost DA-aO2 o więcej niż 10 mmHg; lub 4) pogorszenie HRCT klatki piersiowej.
do 2 lat
Różnica FEV1
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
6 minut pieszo różnicy
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ciężkie zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Współpracownicy

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Śledczy

  • Główny śledczy: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

17 września 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2014

Ostatnia weryfikacja

1 września 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XT 01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GM-CSF

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj