Inalação de Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos-Macrófagos (GM-CSF) para Proteinose Alveolar Pulmonar Autoimune (PAP)
Um estudo prospectivo da inalação do fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos em pacientes adultos com proteinose alveolar pulmonar autoimune leve a moderada na China: um estudo aberto randomizado
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A proteinose alveolar pulmonar autoimune (PAP, anteriormente conhecida como PAP idiopática) é uma doença pulmonar intersticial rara provocada pela formação de autoanticorpos que neutralizam a atividade do fator estimulador de colônias de granulócitos-macrófagos (GM-CSF), que diminui a depuração do surfactante pelos macrófagos.
Atualmente, a estratégia de tratamento padrão para PAP é a lavagem pulmonar total (WLL), que é invasiva e tem limitações. A terapia de inalação de GM-CSF tornou-se uma nova opção para pacientes com PAP não apenas por causa de sua eficácia e segurança, mas também por ser uma maneira conveniente para pacientes que relutam em fazer a operação. Estamos planejando avaliar prospectivamente se o fator estimulador de colônias de granulócitos-macrófagos inalados retardaria o aumento da diferença alvéolo-arterial de oxigênio (A-aDO2, que é o fator mais sensível na avaliação de APAP5), em comparação com placebo, para pacientes com leve a -alveolar pulmonar autoimune moderado durante um período de dois anos.
Um total de 42 indivíduos com APAP que atendem aos critérios de inclusão serão inscritos no Peking Union Medical College Hospital e no Nanjing Drum Tower Hospital. Depois de observar os pacientes com APAP por 3 meses para descartar pacientes que resolveram espontaneamente, os participantes serão randomizados (por tabela de números aleatórios) e estratificados em dois grupos diferentes por seu DSS. Em seguida, eles serão tratados com GM-CSF (usando nebulizador, 150ug bid) a cada duas semanas ou sem tratamento por 6 meses, e serão acompanhados ambulatorialmente por 2 semanas e 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 e 24 meses após o início da terapia.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100730
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contato:
- Kai-Feng Xu, M.D.
- Número de telefone: 86 10-69155039
- E-mail: kaifeng.xu@gmail.com
-
Contato:
- Xin-Lun Tian, M.D.
- Número de telefone: 86 10-69155039
- E-mail: xinlun_t@sina.com
-
Investigador principal:
- Xin-Lun Tian, M.D.
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
População acessível:
Pacientes adultos com alvéolo pulmonar autoimune leve a moderado e sem remissão espontânea serão inscritos no Peking Union Medical College Hospital e no Nanjing Drum Tower Hospital.
Critério de inclusão:
- Indivíduos adultos com PAP autoimune serão incluídos: 1) uma coloração PAS positiva de BALF ou biópsia pulmonar; 2) alto nível sérico de anticorpo anti-GM-CSF (>2,39ug/ml, ponto de corte em nosso hospital); 3) idade acima de 18 anos; 4) excluir PAP hereditária e secundária.
- Capaz de dar consentimento informado por escrito e cumprir os requisitos do estudo.
- Os pacientes não são elegíveis para a lavagem pulmonar total (WLL), decidida pelos médicos.
- Elegibilidade para inalação de GM-CSF: 1) O escore de gravidade da doença (DSS) é 1-3; 2) Nenhum tratamento com terapia GM-CSF ou WLL nos 3 meses anteriores à inscrição. Definição de DSS2: 1, sem sintomas e PaO2>=70mmHg；2, PaO2>=70mmHg com sintomas；3, PaO2>=60 e <70mmHg; 4, PaO2>=50 e <60mmHg; 5, PaO2<50mmHg.
Critério de exclusão:
- Os pacientes serão observados por 3 meses e todos os pacientes com APAP que resolverem espontaneamente serão excluídos do nosso estudo.
- PAP resultante de outra condição (por exemplo, exposição ocupacional à sílica, HIV subjacente, infecções respiratórias, distúrbio mieloproliferativo ou leucemia);
- Um anticorpo anti-GM-CSF sérico normal ou de título baixo (≤2,39ug/ml);
- História de reações alérgicas ou anafiláticas graves a anticorpos monoclonais humanizados ou murinos;
- Doença pulmonar crônica associada a insuficiência respiratória já existente (como enfisema pulmonar ou fibrose);
- Outras condições médicas graves que, na opinião do investigador, tornariam o paciente inadequado para o estudo.
- Gravidez.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: GM-CSF, nebulizador
Após os pacientes serem divididos aleatoriamente em dois grupos, eles serão tratados com GM-CSF (usando nebulizador, 150ug bid) a cada duas semanas por 6 meses.
|
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Diferença A-aDO2
Prazo: 2 anos
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2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hora de recaída
Prazo: até 2 anos
|
A definição de recidiva foi a seguinte: 1) nova necessidade de lavagem pulmonar total (WLL); ou 2) morte associada a PAP; ou 3) redução da PaO2 superior a 10 mmHg ou aumento da DA-aO2 superior a 10 mmHg; ou 4) piora na TCAR de tórax.
|
até 2 anos
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Diferença VEF1
Prazo: 2 anos
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2 anos
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6 minutos de diferença de distância percorrida
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Evento adverso grave
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- XT 01
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