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Inhalación del factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) para la proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (PAP)

16 de septiembre de 2014 actualizado por: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Un estudio prospectivo de inhalación de factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos en pacientes adultos con proteinosis alveolar pulmonar autoinmune leve a moderada en China: un estudio aleatorizado abierto

El propósito del estudio es evaluar si el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos inhalado retrasa el aumento de la diferencia de oxígeno alveolar-arterial, en comparación con ningún tratamiento, para pacientes adultos con proteinosis alveolar pulmonar autoinmune leve a moderada en China durante un período de dos años. período de año.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (PAP, anteriormente conocida como PAP idiopática) es una enfermedad pulmonar intersticial rara provocada por la formación de autoanticuerpos que neutralizan la actividad del factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) que disminuye la eliminación del surfactante por los macrófagos.

Actualmente, la estrategia de tratamiento estándar para la PAP es el lavado pulmonar completo (WLL), que es invasivo y tiene limitaciones. La terapia con GM-CSF inhalado se convirtió en una nueva opción para los pacientes con PAP no solo por su eficacia y seguridad, sino también por ser una forma conveniente para los pacientes que son reacios a operarse. Estamos planeando evaluar prospectivamente si el factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos inhalado retrasaría el aumento de la diferencia de oxígeno alveolar-arterial (A-aDO2, que es el factor más sensible en la evaluación de APAP5), en comparación con el placebo, para pacientes con leve a -alveolar pulmonar autoinmune moderado durante un período de dos años.

Se inscribirá un total de 42 sujetos con APAP que cumplan con los criterios de inclusión en el Peking Union Medical College Hospital y el Nanjing Drum Tower Hospital. Después de observar a los pacientes con APAP durante 3 meses para descartar a los pacientes que se resolvieron espontáneamente, los participantes se aleatorizarán (mediante una tabla de números aleatorios) y se estratificarán en dos grupos diferentes según su DSS. Luego serán tratados con GM-CSF (con nebulizador, 150 ug dos veces al día) cada dos semanas o sin tratamiento durante 6 meses, y se les dará seguimiento de forma ambulatoria a las 2 semanas, y 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 y 24 meses después del inicio de la terapia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

42

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Xin-Lun Tian, M.D.
          • Número de teléfono: 86 10-69155039
          • Correo electrónico: xinlun_t@sina.com
        • Investigador principal:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Población accesible:

Los pacientes adultos con alveolar pulmonar autoinmune de leve a moderado y sin remisión espontánea se inscribirán en el Peking Union Medical College Hospital y el Nanjing Drum Tower Hospital.

Criterios de inclusión:

  • Se incluirán sujetos adultos con PAP autoinmune: 1) una tinción PAS positiva de BALF o biopsia pulmonar; 2) nivel elevado de anticuerpos séricos anti-GM-CSF (>2,39 ug/ml, punto de corte en nuestro hospital); 3) edad mayor de 18 años; 4) excluir PAP hereditaria y secundaria.
  • Ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con los requisitos del estudio.
  • Los pacientes no son elegibles para el lavado de pulmón completo (WLL), decidido por los médicos.
  • Elegibilidad para la inhalación de GM-CSF: 1) La puntuación de gravedad de la enfermedad (DSS) es 1-3; 2) Ningún tratamiento con terapia GM-CSF o WLL en los 3 meses anteriores a la inscripción. Definición de DSS2: 1, sin síntomas y PaO2>=70mmHg；2, PaO2>=70mmHg con síntomas；3, PaO2>=60 y <70mmHg; 4, PaO2>=50 y <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes serán observados durante 3 meses y todos los pacientes con APAP que se resolvieron espontáneamente serán excluidos de nuestro estudio.
  • PAP resultante de otra condición (por ej. exposición ocupacional a sílice, VIH subyacente, infecciones respiratorias, trastorno mieloproliferativo o leucemia);
  • Un anticuerpo sérico anti-GM-CSF de título normal o bajo (≤2,39 ug/ml);
  • Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves a anticuerpos monoclonales humanizados o murinos;
  • Enfermedad pulmonar crónica asociada con insuficiencia respiratoria ya existente (como enfisema o fibrosis pulmonar);
  • Otras condiciones médicas graves que, en opinión del investigador, harían que el paciente no fuera apto para el estudio.
  • El embarazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GM-CSF, nebulizador
Después de dividir aleatoriamente a los pacientes en dos grupos, se les tratará con GM-CSF (usando un nebulizador, 150 ug dos veces al día) cada dos semanas durante 6 meses.
Droga: GM-CSF
Otros nombres:
  • HUABEI JIMUXIN

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Diferencia A-aDO2
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo de recaída
Periodo de tiempo: hasta 2 años
La definición de recaída fue la siguiente: 1) nuevo requerimiento de lavado pulmonar completo (WLL); o 2) muerte asociada a PAP; o 3) una reducción de la PaO2 de más de 10 mmHg, o un aumento de la DA-aO2 de más de 10 mmHg; o 4) una TCAR de tórax empeorada.
hasta 2 años
Diferencia FEV1
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
6 minutos de diferencia de distancia a pie
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Evento adverso severo
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Colaboradores

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Investigadores

  • Investigador principal: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

1 de agosto de 2017

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de agosto de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de septiembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

17 de septiembre de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2014

Última verificación

1 de septiembre de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • XT 01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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