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Inhalation von Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor (GM-CSF) bei autoimmuner pulmonaler alveolärer Proteinose (PAP)

16. September 2014 aktualisiert von: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Eine prospektive Studie zur Inhalation von Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor bei erwachsenen Patienten mit leichter bis mittelschwerer pulmonaler alveolärer Autoimmunproteinose in China: eine randomisierte Open-Label-Studie

Der Zweck der Studie besteht darin, zu bewerten, ob inhalierter Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor den Anstieg der alveolar-arteriellen Sauerstoffdifferenz im Vergleich zu keiner Behandlung bei erwachsenen Patienten mit leichter bis mittelschwerer pulmonaler alveolärer Autoimmunproteinose in China über einen Zeitraum von zwei Jahren verzögert. Jahr Zeitraum.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die autoimmune pulmonale alveoläre Proteinose (PAP, früher bekannt als idiopathische PAP) ist eine seltene interstitielle Lungenerkrankung, die durch die Bildung von Autoantikörpern ausgelöst wird, die die Aktivität des Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierenden Faktors (GM-CSF) neutralisieren, der die Makrophagen-Clearance von Surfactant verringert.

Derzeit ist die Standardbehandlungsstrategie für PAP die Ganzlungenlavage (WLL), die invasiv ist und Einschränkungen aufweist. Die inhalierte GM-CSF-Therapie wurde nicht nur aufgrund ihrer Wirksamkeit und Sicherheit zu einer neuen Option für PAP-Patienten, sondern ist auch eine bequeme Möglichkeit für Patienten, die sich einer Operation widersetzen. Wir planen, prospektiv zu untersuchen, ob der inhalierte Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierende Faktor den Anstieg der alveolar-arteriellen Sauerstoffdifferenz (A-aDO2, der empfindlichste Faktor bei der Bewertung von APAP5) im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit leichter bis verzögerter Erkrankung verzögern würde -moderate pulmonale alveoläre Autoimmunerkrankung über einen Zeitraum von zwei Jahren.

Insgesamt 42 Probanden mit APAP, die die Einschlusskriterien erfüllen, werden am Peking Union Medical College Hospital und am Nanjing Drum Tower Hospital eingeschrieben. Nachdem APAP-Patienten 3 Monate lang beobachtet wurden, um Patienten auszuschließen, die sich spontan auflösten, werden die Teilnehmer einer Randomisierung (durch Zufallszahlentabelle) unterzogen und von ihrem DSS in zwei verschiedene Gruppen eingeteilt. Dann werden sie alle zwei Wochen oder ohne Behandlung für 6 Monate mit GM-CSF (unter Verwendung eines Verneblers, 150 ug bid) behandelt und nach 2 Wochen und 1, 3, 6, 9, 12, 15 ambulant weiterverfolgt , 18, 21 und 24 Monate nach Therapiebeginn.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

42

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Zugängliche Bevölkerung:

Erwachsene Patienten mit leichter bis mittelschwerer autoimmuner pulmonaler Alveolarerkrankung und ohne Spontanremission werden in das Peking Union Medical College Hospital und das Nanjing Drum Tower Hospital aufgenommen.

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Autoimmun-PAP-Patienten werden eingeschlossen: 1) eine positive PAS-Färbung von BALF oder Lungenbiopsie; 2) hoher Serum-Anti-GM-CSF-Antikörperspiegel (> 2,39 ug/ml, der Grenzwert in unserem Krankenhaus); 3) Alter über 18 Jahre alt; 4) hereditäre und sekundäre PAP ausschließen.
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben und die Anforderungen der Studie erfüllen.
  • Patienten kommen nicht für die gesamte Lungenspülung (WLL) in Frage, die von Ärzten entschieden wird.
  • Eignung für die GM-CSF-Inhalation: 1) Krankheitsschwere-Score (DSS) ist 1–3; 2) Keine Behandlung mit GM-CSF-Therapie oder WLL in den 3 Monaten vor der Einschreibung. Definition von DSS2: 1, kein Symptom und PaO2>=70 mmHg；2, PaO2>=70 mmHg mit Symptomen；3, PaO2>=60 und <70 mmHg; 4, PaO2>=50 und <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.

Ausschlusskriterien:

  • Die Patienten werden 3 Monate lang beobachtet und alle APAP-Patienten, die sich spontan auflösten, werden von unserer Studie ausgeschlossen.
  • PAP aufgrund einer anderen Erkrankung (z. berufsbedingte Exposition gegenüber Kieselsäure, zugrunde liegendem HIV, Atemwegsinfektionen, myeloproliferativer Erkrankung oder Leukämie);
  • Anti-GM-CSF-Antikörper im Serum mit normalem oder niedrigem Titer (≤ 2,39 ug/ml);
  • Vorgeschichte schwerer allergischer oder anaphylaktischer Reaktionen auf humanisierte oder murine monoklonale Antikörper;
  • Chronische Lungenerkrankung in Verbindung mit bereits bestehender Ateminsuffizienz (z. B. Lungenemphysem oder -fibrose);
  • Andere schwerwiegende Erkrankungen, die den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würden.
  • Schwangerschaft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GM-CSF, Vernebler
Nachdem die Patienten nach dem Zufallsprinzip in zwei Gruppen eingeteilt wurden, werden sie 6 Monate lang jede zweite Woche mit GM-CSF (unter Verwendung eines Verneblers, 150 ug bid) behandelt.
Arzneimittel: GM-CSF
Andere Namen:
  • HUABEI JIMUXIN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
A-aDO2-Unterschied
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit für einen Rückfall
Zeitfenster: bis zu 2 Jahre
Die Definition eines Rückfalls lautete wie folgt: 1) neue Notwendigkeit einer Ganzlungenlavage (WLL); oder 2) PAP-assoziierter Tod; oder 3) eine Verringerung des PaO2 um mehr als 10 mmHg oder eine Zunahme des DA-aO2 um mehr als 10 mmHg; oder 4) eine Verschlechterung der Thorax-HRCT.
bis zu 2 Jahre
FEV1-Unterschied
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
6 Minuten Fußweg Unterschied
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Schweres unerwünschtes Ereignis
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Mitarbeiter

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Ermittler

  • Hauptermittler: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

17. September 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2014

Zuletzt verifiziert

1. September 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XT 01

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