Granulocyta-macrophag telep-stimuláló faktor (GM-CSF) belélegzése autoimmun pulmonalis alveoláris proteinózishoz (PAP)
Prospektív vizsgálat a granulocita-makrofágkolónia-stimuláló faktor belélegzéséről enyhe-közepes fokú autoimmun pulmonalis alveoláris proteinózisban szenvedő felnőtt betegeknél Kínában: Randomizált, nyílt vizsgálat
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az autoimmun pulmonalis alveoláris proteinózis (PAP, korábban idiopátiás PAP) egy ritka intersticiális tüdőbetegség, amelyet olyan autoantitestek képződése vált ki, amelyek semlegesítik a granulocita-makrofág kolónia-stimuláló faktor (GM-CSF) aktivitását, ami csökkenti a felületaktív anyag makrofág-clearance-ét.
Jelenleg a PAP standard kezelési stratégiája a teljes tüdőmosás (WLL), amely invazív és korlátai vannak. Az inhalációs GM-CSF terápia nemcsak hatékonysága és biztonságossága miatt vált újdonsággá a PAP-betegek számára, hanem a műtéttől vonakodó betegek számára is kényelmes módja. Tervezzük annak prospektív értékelését, hogy az inhalált granulocita-makrofág kolónia stimuláló faktor késlelteti-e az alveoláris-artériás oxigénkülönbség (A-aDO2, amely a legérzékenyebb faktor az APAP5 értékelésében) növekedését a placebóhoz képest enyhe vagy -mérsékelt autoimmun pulmonalis alveolaris két éven keresztül.
Összesen 42 APAP-ban szenvedő alanyt vesznek fel, akik megfelelnek a felvételi kritériumoknak. Miután 3 hónapig megfigyelték az APAP-ban szenvedő betegeket, hogy kizárják azokat a betegeket, akik spontán gyógyultak, a résztvevőket randomizálják (véletlenszámtáblázat alapján), és DSS-jük alapján két különböző csoportba sorolják. Ezután GM-CSF-fel kell őket kezelni (porlasztóval, napi 150 ug) minden második héten, vagy kezelés nélkül 6 hónapig, és ambulánsan követik őket 2 hét, illetve 1, 3, 6, 9, 12, 15 után. , 18, 21 és 24 hónappal a terápia megkezdése után.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kína, 100730
- Toborzás
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Kai-Feng Xu, M.D.
- Telefonszám: 86 10-69155039
- E-mail: kaifeng.xu@gmail.com
-
Kapcsolatba lépni:
- Xin-Lun Tian, M.D.
- Telefonszám: 86 10-69155039
- E-mail: xinlun_t@sina.com
-
Kutatásvezető:
- Xin-Lun Tian, M.D.
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Elérhető lakosság:
Az enyhe-közepes fokú autoimmun tüdőalveolárisban szenvedő és spontán remisszió nélküli felnőtt betegeket a Peking Union Medical College Hospital és a Nanjing Drum Tower Hospital kórházba íratják be.
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt autoimmun PAP alanyok szerepelnek: 1) pozitív PAS festés BALF-ből vagy tüdőbiopsziából; 2) magas szérum anti-GM-CSF antitest szint (>2,39 ug/ml, a határérték kórházunkban); 3) 18 év feletti életkor; 4) az örökletes és másodlagos PAP kizárása.
- Képes írásos beleegyezést adni, és megfelelni a vizsgálat követelményeinek.
- A betegek nem jogosultak a teljes tüdőmosásra (WLL), amelyet a klinikusok határoznak meg.
- GM-CSF inhalációra való jogosultság: 1) A betegség súlyossági pontszáma (DSS) 1-3; 2) Nincs kezelés GM-CSF-terápiával vagy WLL-kezeléssel a beiratkozást megelőző 3 hónapban. A DSS2 definíciója: 1, nincs tünet és PaO2>=70 Hgmm；2, PaO2>=70 Hgmm, tünetekkel；3, PaO2>=60 és <70 Hgmm; 4, PaO2>=50 és <60 Hgmm; 5, PaO2<50 Hgmm.
Kizárási kritériumok:
- A betegeket 3 hónapig megfigyeljük, és az összes APAP-beteget, akik spontán módon rendeződnek, kizárjuk vizsgálatunkból.
- Más állapotból eredő PAP (pl. munkahelyi szilícium-dioxid expozíció, mögöttes HIV, légúti fertőzések, mieloproliferatív rendellenesség vagy leukémia);
- Normál vagy alacsony titerű szérum anti-GM-CSF antitest (≤2,39 ug/ml);
- Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók humanizált vagy egérből származó monoklonális antitestekre a kórtörténetben;
- Krónikus tüdőbetegség, amely már meglévő légzési elégtelenséggel társul (például tüdőtágulat vagy fibrózis);
- Egyéb súlyos egészségügyi állapotok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tennék a beteget a vizsgálatra.
- Terhesség.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GM-CSF, porlasztó
Miután a betegeket véletlenszerűen két csoportra osztották, 6 hónapon keresztül minden második héten GM-CSF-fel kezelik őket (porlasztóval, napi 150 ug).
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A-aDO2 különbség
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje a visszaesésnek
Időkeret: legfeljebb 2 évig
|
A relapszus meghatározása a következő volt: 1) újonnan szükséges a teljes tüdőmosás (WLL); vagy 2) PAP-hoz kapcsolódó halál; vagy 3) a PaO2 10 Hgmm-nél nagyobb csökkenése vagy a DA-aO2 10 Hgmm-nél nagyobb emelkedése; vagy 4) rosszabbodott a mellkasi HRCT.
|
legfeljebb 2 évig
|
|
FEV1 különbség
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
|
6 perc séta távolság különbség
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
|
Súlyos nemkívánatos esemény
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- XT 01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .