Ингаляция гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (ГМ-КСФ) при аутоиммунном легочном альвеолярном протеинозе (ЛАП)
Проспективное исследование вдыхания гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора у взрослых пациентов с аутоиммунным легочным альвеолярным протеинозом легкой и средней степени тяжести в Китае: рандомизированное открытое исследование
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Аутоиммунный легочный альвеолярный протеиноз (ЛАП, ранее известный как идиопатический ЛАП) представляет собой редкое интерстициальное заболевание легких, вызванное образованием аутоантител, которые нейтрализуют активность гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (ГМ-КСФ), снижающего макрофагальный клиренс сурфактанта.
В настоящее время стандартной стратегией лечения ЛАП является лаваж всего легкого (WLL), который является инвазивным и имеет ограничения. Ингаляционная терапия ГМ-КСФ стала новым вариантом для пациентов с ПАП не только из-за ее эффективности и безопасности, но и как удобный способ для пациентов, которые не хотят делать операцию. Мы планируем проспективно оценить, будет ли вдыхаемый гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор задерживать увеличение альвеолярно-артериальной разницы по кислороду (A-aDO2, которая является наиболее чувствительным фактором в оценке APAP5) по сравнению с плацебо у пациентов с легкой и -умеренный аутоиммунный легочно-альвеолярный в течение двух лет.
В общей сложности 42 субъекта с APAP, отвечающие критериям включения, будут зачислены в больницу Пекинского союзного медицинского колледжа и больницу Нанкинской барабанной башни. После наблюдения за пациентами с APAP в течение 3 месяцев, чтобы исключить пациентов, которые выздоровели спонтанно, участники будут рандомизированы (по таблице случайных чисел) и разделены на две разные группы по их DSS. Затем их будут лечить ГМ-КСФ (используя небулайзер, 150 мкг два раза в день) через неделю или без лечения в течение 6 месяцев, и они будут наблюдаться амбулаторно через 2 недели и 1, 3, 6, 9, 12, 15. , 18, 21 и 24 месяца после начала терапии.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100730
- Рекрутинг
- Peking Union Medical College Hospital
-
Контакт:
- Kai-Feng Xu, M.D.
- Номер телефона: 86 10-69155039
- Электронная почта: kaifeng.xu@gmail.com
-
Контакт:
- Xin-Lun Tian, M.D.
- Номер телефона: 86 10-69155039
- Электронная почта: xinlun_t@sina.com
-
Главный следователь:
- Xin-Lun Tian, M.D.
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Доступное население:
Взрослые пациенты с аутоиммунным альвеолярным легочным поражением легкой и средней степени тяжести и без спонтанной ремиссии будут госпитализированы в больницу Пекинского союзного медицинского колледжа и больницу Нанкинской барабанной башни.
Критерии включения:
- Будут включены взрослые аутоиммунные субъекты PAP: 1) положительное окрашивание PAS из ЖБАЛ или биопсии легкого; 2) высокий уровень антител к GM-CSF в сыворотке (>2,39 мкг/мл, точка отсечения в нашей больнице); 3) возраст старше 18 лет; 4) исключить наследственный и вторичный ЛАП.
- Способен дать письменное информированное согласие и соблюдать требования исследования.
- Пациенты не имеют права на промывание всего легкого (WLL), по решению клиницистов.
- Право на ингаляцию ГМ-КСФ: 1) балл тяжести заболевания (DSS) — 1–3; 2) Отсутствие лечения GM-CSF терапией или WLL в течение 3 месяцев до регистрации. Определение DSS2: 1, нет симптомов и PaO2>=70 мм рт.ст.; 2, PaO2>=70 мм рт.ст. с симптомами; 3, PaO2>=60 и <70 мм рт.ст.; 4, PaO2>=50 и <60 мм рт.ст.; 5, ПаО2<50 мм рт.ст.
Критерий исключения:
- Пациенты будут наблюдаться в течение 3 месяцев, и все пациенты с APAP, которые спонтанно разрешились, будут исключены из нашего исследования.
- ЛАП в результате другого состояния (например, профессиональное воздействие кремнезема, сопутствующий ВИЧ, респираторные инфекции, миелопролиферативное заболевание или лейкемия);
- Нормальный или низкий титр сывороточных антител против GM-CSF (≤2,39 мкг/мл);
- История тяжелых аллергических или анафилактических реакций на гуманизированные или мышиные моноклональные антитела;
- Хроническое заболевание легких, связанное с уже имеющейся дыхательной недостаточностью (например, эмфизема легких или фиброз);
- Другие серьезные медицинские состояния, которые, по мнению исследователя, сделали бы пациента непригодным для исследования.
- Беременность.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ГМ-КСФ, небулайзер
После того, как пациенты были случайным образом разделены на две группы, их будут лечить ГМ-КСФ (используя небулайзер, 150 мкг два раза в день) каждую вторую неделю в течение 6 месяцев.
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Разница A-aDO2
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время рецидива
Временное ограничение: до 2 лет
|
Определение рецидива было следующим: 1) новая потребность в полном лаваже легкого (WLL); или 2) смерть, связанная с ЛАП; или 3) снижение PaO2 более чем на 10 мм рт.ст. или увеличение DA-aO2 более чем на 10 мм рт.ст.; или 4) ухудшение состояния грудной клетки при КТВР.
|
до 2 лет
|
|
Разница ОФВ1
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Разница в расстоянии 6 минут ходьбы
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Серьезное нежелательное явление
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- XT 01
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .