Inandning av granulocyt-makrofager kolonistimulerande faktor (GM-CSF) för autoimmun pulmonell alveolär proteinos (PAP)
En prospektiv studie av inandning av granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor hos vuxna patienter med mild till måttlig autoimmun pulmonell alveolär proteinos i Kina: en randomiserad öppen studie
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Autoimmun pulmonell alveolär proteinos (PAP, tidigare känd som idiopatisk PAP) är en sällsynt interstitiell lungsjukdom som framkallas av bildandet av autoantikroppar som neutraliserar aktiviteten hos granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF) som minskar makrofagclearance av ytaktivt ämne.
För närvarande är standardbehandlingsstrategin för PAP hellungsköljning (WLL), som är invasiv och har begränsningar. Inhalerad GM-CSF-terapi blev ett nytt alternativ för PAP-patienter, inte bara på grund av dess effektivitet och säkerhet, men det är ett bekvämt sätt för patienter som är ovilliga att göra operationer också. Vi planerar att prospektivt utvärdera om inhalerad granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor skulle fördröja ökningen av alveolär-arteriell syreskillnad (A-aDO2, som är den mest känsliga faktorn vid utvärdering av APAP5), jämfört med placebo, för patienter med mild till -måttlig autoimmun lungalveolär under en tvåårsperiod.
Totalt 42 försökspersoner med APAP som uppfyller inklusionskriterierna kommer att skrivas in på Peking Union Medical College Hospital och Nanjing Drum Tower Hospital. Efter att ha observerat APAP-patienter i 3 månader för att utesluta patienter som löste sig spontant, kommer deltagarna att genomgå randomisering (efter slumptalstabell) och stratifieras i två olika grupper av deras DSS. Sedan kommer de att behandlas med GM-CSF (med nebulisator, 150 ug bid) varannan vecka eller ingen behandling under 6 månader, och kommer att följas polikliniskt efter 2 veckor och 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 och 24 månader efter påbörjad behandling.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100730
- Rekrytering
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Kai-Feng Xu, M.D.
- Telefonnummer: 86 10-69155039
- E-post: kaifeng.xu@gmail.com
-
Kontakt:
- Xin-Lun Tian, M.D.
- Telefonnummer: 86 10-69155039
- E-post: xinlun_t@sina.com
-
Huvudutredare:
- Xin-Lun Tian, M.D.
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Tillgänglig befolkning:
Vuxna patienter med mild till måttlig autoimmun lungalveolär och utan spontan remission kommer att skrivas in på Peking Union Medical College Hospital och Nanjing Drum Tower Hospital.
Inklusionskriterier:
- Vuxna autoimmuna PAP-personer kommer att inkluderas: 1) en positiv PAS-färgning från BALF eller lungbiopsi; 2) hög nivå av anti-GM-CSF-antikropp i serum (>2,39 ug/ml, gränsvärdet på vårt sjukhus); 3) ålder över 18 år; 4) uteslut ärftlig och sekundär PAP.
- Kunna ge skriftligt informerat samtycke och följa studiens krav.
- Patienter är inte berättigade till hela lungsköljningen (WLL), som beslutats av läkare.
- Berättigande för GM-CSF-inhalation: 1) Sjukdomspoäng (DSS) är 1-3; 2) Ingen behandling med GM-CSF-terapi eller WLL under 3 månader före inskrivningen. Definition av DSS2: 1, inget symptom och PaO2>=70mmHg；2, PaO2>=70mmHg med symptom；3, PaO2>=60 och <70mmHg; 4, Pa02>=50 och <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.
Exklusions kriterier:
- Patienterna kommer att observeras i 3 månader och alla APAP-patienter som löste sig spontant kommer att uteslutas från vår studie.
- PAP som härrör från ett annat tillstånd (t.ex. yrkesmässig exponering för kiseldioxid, underliggande HIV, luftvägsinfektioner, myeloproliferativ störning eller leukemi);
- En normal eller lågtiter serum-anti-GM-CSF-antikropp (≤2,39 ug/ml);
- Historik med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner på humaniserade eller murina monoklonala antikroppar;
- Kronisk lungsjukdom associerad med redan existerande andningssvikt (såsom lungemfysem eller fibros);
- Andra allvarliga medicinska tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle göra patienten olämplig för studien.
- Graviditet.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GM-CSF, nebulisator
Efter att patienterna slumpmässigt delats in i två grupper kommer de att behandlas med GM-CSF (med användning av nebulisator, 150 ug två gånger dagligen) varannan vecka i 6 månader.
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
A-aDO2 skillnad
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags att återfalla
Tidsram: upp till 2 år
|
Definitionen av återfall var följande: 1) nytt krav på hellungsköljning (WLL); eller 2) PAP-associerad död; eller 3) en minskning av PaO2 på mer än 10 mmHg, eller en ökning av DA-aO2 på mer än 10 mmHg; eller 4) en försämrad HRCT i bröstet.
|
upp till 2 år
|
|
FEV1 skillnad
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
|
6 minuters gångavståndsskillnad
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
|
Allvarlig biverkning
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- XT 01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .