扩张型心肌病的重复心肌内 CD34+ 细胞疗法 (REMEDIUM) (REMEDIUM)
2018年1月19日 更新者：Bojan Vrtovec、University Medical Centre Ljubljana
扩张型心肌病的重复心肌内 CD34+ 细胞治疗
REMEDIUM 项目的目标是为扩张型心肌病 (DCM) 引起的慢性心力衰竭患者开发个性化的干细胞疗法。
该项目的主要重点是 (1) 细胞疗法的重复给药，这将允许长期改善该患者群体的心脏功能和结果。
与此同时，研究人员的目标是 (2) 开发一种标准化的患者特异性干细胞产品，该产品可以冷冻保存并长期储存在干细胞库中，并在临床需要时用于治疗应用。
通过使用独特的多模态成像平台，该项目的目标还在于 (3) 定义标准化临床标准，作为评估干细胞疗法在未来临床试验和日常临床环境中效果的指南。
最后，为了改进细胞疗法的临床实施，研究人员旨在 (4) 开发一种干细胞递送技术，该技术可用于治疗左心室衰竭和右心室衰竭，并且可以以为广泛临床设计的标准化方式实施采用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Please Select
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Ljubljana、Please Select、斯洛文尼亚、1000
- UMC Ljubljana
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 66年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 18-70岁
- 根据欧洲心脏病学会立场声明诊断 DCM
- 超声心动图左心室射血分数 (LVEF) 20-40%，
- 转诊前至少 3 个月纽约心脏协会 (NYHA) 功能性心力衰竭 II 级或 III 级。
排除标准：
- 急性多器官功能衰竭
- 5年内有任何恶性疾病史
- 由于非心脏合并症（COPD、PAOD、病态肥胖）导致功能能力下降
- 怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：A组
重复干细胞给药
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通过每天皮下注射 G-CSF（每天 10 µg/kg）将骨髓细胞动员到外周血中，并通过白细胞分离术收集。
将进行 CD34+ 细胞的阳性免疫磁性选择。
将使用 Biosense NOGA 系统（Biosense-Webster®, Diamond Bar, CA）对左心室进行电解剖标测。
细胞输送的目标区域将被定义为单极电压电位≥8.3 mV、双极振幅 >1.9 mV 和线性缩短的心肌节段
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有源比较器：B组
单一干细胞给药
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通过每天皮下注射 G-CSF（每天 10 µg/kg）将骨髓细胞动员到外周血中，并通过白细胞分离术收集。
将进行 CD34+ 细胞的阳性免疫磁性选择。
将使用 Biosense NOGA 系统（Biosense-Webster®, Diamond Bar, CA）对左心室进行电解剖标测。
细胞输送的目标区域将被定义为单极电压电位≥8.3 mV、双极振幅 >1.9 mV 和线性缩短的心肌节段
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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左心室射血分数的变化
大体时间：基线和 1 年
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超声心动图数据将在研究结束时由独立的超声心动图技师记录和分析，该超声心动图技师对患者的治疗状态和记录时间不知情。
左心室收缩末期容积和舒张末期容积和 LVEF 将使用辛普森双平面法进行估计，左心室收缩末期尺寸和舒张末期尺寸将在胸骨旁长轴视图中测量。
所有超声心动图测量值将取 5 个周期的平均值。
左心室射血分数 (LVEF) 在随机分组和之后 1 年之间的变化将通过 2D 超声心动图进行评估。
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基线和 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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局部室壁运动的变化
大体时间：基线和 1 年
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将使用 TomTec 软件（TomTec Imaging Systems GmbH, Unterschleissheim, Germany）使用左心室的 17 节段模型评估左心室节段性壁运动分析（应变）。
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基线和 1 年
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左心室尺寸的变化
大体时间：1年
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将通过 2D 超声心动图评估随机分组和之后 1 年之间左心室尺寸的变化。
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1年
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运动能力的变化
大体时间：基线和 1 年
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运动能力的变化将通过盲法观察者根据标准方案进行的 6 分钟步行测试进行评估。
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基线和 1 年
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NT-proBNP 的变化
大体时间：基线和 1 年
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基线和 1 年
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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室性心律失常的发生率
大体时间：1年
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1年
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心脏死亡率
大体时间：1年
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1年
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因心力衰竭住院
大体时间：1年
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1年
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泵故障死亡率
大体时间：1年
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Vrtovec B, Poglajen G, Lezaic L, Sever M, Socan A, Domanovic D, Cernelc P, Torre-Amione G, Haddad F, Wu JC. Comparison of transendocardial and intracoronary CD34+ cell transplantation in patients with nonischemic dilated cardiomyopathy. Circulation. 2013 Sep 10;128(11 Suppl 1):S42-9. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.112.000230.
- Vrtovec B, Poglajen G, Sever M, Zemljic G, Frljak S, Cerar A, Cukjati M, Jaklic M, Cernelc P, Haddad F, Wu JC. Effects of Repetitive Transendocardial CD34+ Cell Transplantation in Patients With Nonischemic Dilated Cardiomyopathy. Circ Res. 2018 Jul 20;123(3):389-396. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.117.312170. Epub 2018 Jun 7.
- Frljak S, Jaklic M, Zemljic G, Cerar A, Poglajen G, Vrtovec B. CD34+ Cell Transplantation Improves Right Ventricular Function in Patients with Nonischemic Dilated Cardiomyopathy. Stem Cells Transl Med. 2018 Feb;7(2):168-172. doi: 10.1002/sctm.17-0197.
- Rozman JZ, Perme MP, Jez M, Malicev E, Krasna M, Novakovic S, Vrtovec B, Rozman P. The effect of CD34+ cell telomere length and hTERT expression on the outcome of autologous CD34+ cell transplantation in patients with chronic heart failure. Mech Ageing Dev. 2017 Sep;166:42-47. doi: 10.1016/j.mad.2017.06.001. Epub 2017 Jun 19.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年9月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年9月16日
首先提交符合 QC 标准的
2014年9月24日
首次发布 (估计)
2014年9月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月19日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
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