评估肌萎缩侧索硬化患者 i.c.v 给药 sNN0029 的长期安全性和耐受性的后续研究
一项多中心、开放标签、后续研究，以评估 sNN0029 在肌萎缩性侧索硬化症患者中的长期安全性和耐受性
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的后续 1 期研究，旨在评估 ALS 患者持续 i.c.v 给药 sNN0029 输注溶液的长期安全性和耐受性。
之前参与研究 sNN0029-003 的 18 名患者将通过 i.c.v. 每天接受 4 μg sNN0029 的连续给药。 使用 Medtronic SynchroMed® II 输液系统进行输液。 sNN0029输液旨在作为 ALS 其他治疗的附加治疗。
在研究 sNN0029-003 的最后一次访问时进行的评估将作为研究 sNN0029-004 中包括的患者的基线值，并成为所有患者的 sNN0029 治疗的开始（研究第 1 天；访问 1）。 为了不在研究 sNN0029-003 中揭盲，患者将在第 3 天返回医院并停留到第 6 天（访问 2）。 在这些日子里，sNN0029 开始退出 i.c.v。 脑室中的导管尖端。
患者将在第 11 天（第 3 次访问）返回医院，以重新填充 sNN0029 并调整输液泵流速。 此后，患者将在第 39 天（第 4 次访问）返回诊所进行 sNN0029 输液泵补充和评估。 此后，患者将每月（每 28 天± 2 天）到医院就诊，以进行补充并每 3 个月进行一次评估。
研究 sNN0029-004 中的治疗可能会继续，除非出于安全考虑需要停止治疗，直到患者选择退出研究、出现与治疗相关的毒性或不耐受、被研究者认为不适合继续治疗，或死亡
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 之前参加过 sNN0029-003 并完成了 12 周的研究，没有临床上显着的安全问题
- 通过头部和腹部 X 射线判断 Medtronic SynchroMed® II 输液系统的完整连续性
- 根据修订后的 WFN El Escorial 标准，ALS 的临床诊断分类为确定的或可能的，有或没有额外的实验室证据
- 已向患者提供有关继续研究的书面和口头信息，有机会就研究提出问题，并了解时间和程序承诺
- 患者已口头和/或签署（书面）同意参与研究。 如果给予口头知情同意的患者因疾病进展而无法在身体上签署知情同意书 (ICF)，则见证人可以代表患者签署知情同意书
排除标准：
- 高血压定义为收缩压 >160 mmHg 或舒张压 >90 mmHg
- 眼科检查（眼底照相、视力和视野检查）以及任何暗示本研究存在安全问题的临床重要发现。
- 糖尿病的诊断
由于以下原因，存在出血增加或不受控制的风险和/或无法最佳管理的出血风险：
- 植入部位或附近的解剖因素（例如，血管异常、肿瘤或其他异常）
- 凝血级联反应、血小板功能或血小板计数的潜在疾病（例如，血友病、冯维勒布兰德病、肝病或其他医学病症）
- 存在血栓栓塞的其他危险因素，例如肥胖（体重指数 [BMI] > 35）或使用雌激素，包括复方避孕药
- 研究者评估的血液学或临床化学参数的临床显着异常
- 根据研究者的说法，持续的医疗状况会干扰研究的实施和评估。 例如，医学残疾（例如，严重的退行性关节炎、营养状况受损、周围神经病变）会干扰对研究产品或设备性能的安全性和有效性的评估，或者会损害患者接受研究程序的能力（例如， MRI），或给予知情同意
仅适用于女性：怀孕、哺乳和/或生育期的女性在试验期间不愿使用充分的避孕措施，例如：
- 确定使用不含雌激素的口服、注射或植入激素避孕方法
- 放置宫内节育器
- 避孕的屏障方法：避孕套或封闭帽（隔膜或宫颈/穹窿帽），带有杀精泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/栓剂
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：sNN0029输液
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4 µg/天，连续 i.c.v 给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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将发生不良事件的患者数量作为安全性和耐受性的衡量标准
大体时间：24 个月时
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发生事件的患者数量将主要在 24 个月的研究期间进行分析。
只要有患者耐受并且仍然有资格接受研究治疗，该研究可以每 6 个月延长一次。
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24 个月时
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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