Az sNN0029 i.c.v beadása hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére irányuló tanulmány ALS-ben szenvedő betegeknél
Egy többközpontú, nyílt elrendezésű, követő vizsgálat az sNN0029 intracerebroventricularis adagolásának hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű, 1. fázisú, követéses vizsgálat az sNN0029 infúziós oldat folyamatos ic.v. adagolásának hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére ALS-ben szenvedő betegeknél.
Tizennyolc olyan beteg, aki korábban részt vett az sNN0029-003 vizsgálatban, 4 μg sNN0029/nap folyamatos adagolást kap i.c.v. infúzió a Medtronic SynchroMed® II infúziós rendszerrel. Az sNN0029 infúziós oldat kiegészítő kezelésként szolgál az ALS egyéb kezelései mellett.
Az sNN0029-003 vizsgálatban az utolsó vizit alkalmával végzett értékelések szolgálnak majd kiindulási értékekként az sNN0029-004 vizsgálatba bevont betegek számára, és minden beteg esetében az sNN0029 kezelés kezdetét jelentik (1. vizsgálati nap; 1. látogatás). Annak érdekében, hogy az sNN0029-003 vizsgálatban ne fedjék fel a vakokat, a betegek a 3. napon visszatérnek a kórházba, és ott maradnak a 6. napon (2. látogatás). Ezekben a napokban az sNN0029 elkezd kilépni az i.c.v. katéter hegye az agy kamrájában.
A betegek a 11. napon (3. látogatás) térnek vissza a kórházba az sNN0029 utántöltésre és az infúziós pumpa áramlási sebességének beállítására. Ezt követően a beteg a 39. napon (4. vizit) tér vissza a klinikára az infúziós pumpa sNN0029-es utántöltésére és az értékelésekre. Ezt követően a betegek havi rendszerességgel (28 naponként ± 2-ként) felkeresik a kórházat, hogy 3 havonta újratöltést és felmérést végezzenek.
Az sNN0029-004 vizsgálatban a kezelés folytatódhat, hacsak a biztonsági aggályok nem indokolják a terápia leállítását, mindaddig, amíg a betegek úgy döntenek, hogy visszavonják a vizsgálatot, a kezeléssel összefüggő toxicitást vagy intoleranciát nem tapasztalnak, és a vizsgálatot végző személy úgy ítéli meg, hogy nem alkalmas a kezelés folytatására, vagy meg nem hal.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Korábbi részvétel az sNN0029-003 vizsgálatban 12 hetes vizsgálat befejezésével klinikailag jelentős biztonsági aggályok nélkül
- A Medtronic SynchroMed® II infúziós rendszer sértetlen folytonossága a fej és a has területéről készült röntgen alapján
- A WFN El Escorial felülvizsgált kritériumai szerint az ALS klinikai diagnózisa határozottnak vagy valószínűnek minősített további laboratóriumi bizonyítékokkal vagy anélkül
- A páciens írásos és szóbeli tájékoztatást kapott a vizsgálat folytatásáról, lehetősége volt kérdéseket feltenni a vizsgálattal kapcsolatban, és megérti az időt és az eljárási kötelezettségeket
- A páciens szóban és/vagy aláírt (írásbeli) beleegyezését adta a vizsgálatban való részvételhez. Abban az esetben, ha a szóban beleegyező beteg a betegség progressziója miatt fizikailag nem tudja aláírni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot, a tanú aláírhatja a beleegyező nyilatkozatot a beteg nevében.
Kizárási kritériumok:
- A magas vérnyomás 160 Hgmm feletti szisztolés vagy > 90 Hgmm diasztolés vérnyomásként definiálható
- Szemészeti vizsgálat (a szemfenék fényképezése, látásélesség és perimetria) minden olyan klinikailag jelentős lelettel, amelyek biztonsági aggodalmakra utalnak ebben a vizsgálatban.
- A diabetes mellitus diagnózisa
Fokozott vagy ellenőrizetlen vérzés kockázata és/vagy olyan vérzés kockázata, amely nem kezelhető optimálisan a következők miatt:
- Anatómiai tényezők az implantátum helyén vagy annak közelében (pl. érrendszeri rendellenességek, neoplazmák vagy egyéb rendellenességek)
- A véralvadási kaszkád, a thrombocyta-funkció vagy a vérlemezkeszám mögöttes rendellenességei (például hemofília, Von Willebrand-kór, májbetegség vagy más egészségügyi állapotok)
- A thromboembolia további kockázati tényezői, mint például az elhízás (testtömegindex [BMI] > 35) vagy az ösztrogének használata, beleértve a kombinált fogamzásgátló tablettákat
- Klinikailag jelentős eltérések a hematológiai vagy klinikai kémiai paraméterekben a vizsgáló értékelése szerint
- Folyamatban lévő egészségügyi állapot, amely a vizsgáló szerint zavarná a vizsgálat lefolytatását és értékelését. Példa erre az orvosi fogyatékosság (pl. súlyos degeneratív ízületi gyulladás, veszélyeztetett táplálkozási állapot, perifériás neuropátia), amely megzavarná a vizsgálati termék vagy eszköz biztonságosságának és hatékonyságának értékelését, vagy veszélyeztetné a páciens képességét, hogy vizsgálati eljárásokon (pl. MRI), vagy tájékozott beleegyezést adni
Csak nőknek: terhes, szoptató és/vagy termékeny nők esetében, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat során, például:
- Olyan orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátló módszerek bevett alkalmazása, amelyek NEM tartalmaznak ösztrogént
- Méhen belüli eszköz elhelyezése
- A fogamzásgátlás akadályozó módszerei: óvszer vagy zárókupak (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/kúppal
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: sNN0029 infúziós oldat
|
4 µg/nap, folyamatos ic.v beadás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos eseményekkel küzdő betegek száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az eseményekkel rendelkező betegek számát elsősorban a vizsgálat 24 hónapos időtartama után elemezzük.
A vizsgálat 6 havonta meghosszabbítható mindaddig, amíg vannak olyan betegek, akik tolerálják a vizsgálati kezelést, és továbbra is jogosultak a kezelésre.
|
24 hónaposan
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- sNN0029-004
- 2012-005034-11 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .