En oppfølgingsstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet ved i.c.v. administrering av sNN0029 hos pasienter med ALS

Inklusjonskriterier:

1. Tidligere deltakelse i sNN0029-003 med fullføring av 12 ukers studie uten klinisk signifikante sikkerhetsproblemer
2. Intakt kontinuitet av Medtronic SynchroMed® II infusjonssystem som bedømt ved røntgen av hodet og mageområdet
3. Klinisk diagnose av ALS klassifisert som sikker, eller sannsynlig med eller uten ytterligere laboratoriebevis, i henhold til de reviderte WFN El Escorial-kriteriene
4. Pasienten har fått skriftlig og muntlig informasjon om fortsettelsesstudien, har hatt mulighet til å stille spørsmål om studien, og forstår tid og prosedyreforpliktelser
5. Pasienten har gitt muntlig og/eller signert samtykke (skriftlig) til å delta i studien. I tilfelle en pasient som gir muntlig informert samtykke ikke er fysisk i stand til å signere informert samtykkeskjema (ICF) på grunn av sykdomsprogresjon, kan et vitne signere informert samtykkeskjema på pasientens vegne

Ekskluderingskriterier:

1. Hypertensjon definert som blodtrykk >160 mmHg systolisk eller >90 mmHg diastolisk
2. Oftalmologisk undersøkelse (fundusfotografering, synsskarphet og perimetri) med eventuelle klinisk signifikante funn som innebærer sikkerhetsproblemer for denne studien.
3. Diagnose av diabetes mellitus

4. Tilstedeværelse av risiko for økt eller ukontrollert blødning og/eller risiko for blødning som ikke kan håndteres optimalt på grunn av:

   • Anatomiske faktorer ved eller nær implantasjonsstedet (f.eks. vaskulære abnormiteter, neoplasmer eller andre abnormiteter)
   • Underliggende forstyrrelser i koagulasjonskaskaden, blodplatefunksjon eller antall blodplater (f.eks. hemofili, Von Willebrands sykdom, leversykdom eller andre medisinske tilstander)
5. Tilstedeværelse av ytterligere risikofaktorer for tromboemboli som fedme (kroppsmasseindeks [BMI] > 35) eller bruk av østrogener inkludert kombinerte p-piller
6. Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller kliniske kjemiparametere vurdert av etterforskeren
7. Pågående medisinsk tilstand som ifølge etterforskeren ville forstyrre oppførselen og vurderingene i studien. Eksempler er medisinsk funksjonshemming (f.eks. alvorlig degenerativ leddgikt, kompromittert ernæringstilstand, perifer nevropati) som vil forstyrre vurderingen av sikkerhet og effekt av undersøkelsesproduktet eller utstyrets ytelse, eller som ville kompromittere pasientens evne til å gjennomgå studieprosedyrer (f.eks. MR), eller å gi informert samtykke

8. Kun for kvinner: gravide, ammende og/eller for befruktede kvinner uvilje til å bruke adekvat prevensjon under forsøket som:

   • Etablert bruk av orale, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder som IKKE inneholder østrogener
   • Plassering av en intrauterin enhet
   • Barriereprevensjonsmetoder: Kondom eller okklusive hette (diafragma eller cervical/hvelvhetter) med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille