Un estudio de seguimiento para evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la administración i.c.v de sNN0029 en pacientes con ELA

Criterios de inclusión:

1. Participación previa en sNN0029-003 con finalización de un estudio de 12 semanas sin problemas de seguridad clínicamente significativos
2. Continuidad intacta del sistema de infusión Medtronic SynchroMed® II a juzgar por la radiografía de la cabeza y el área abdominal
3. Diagnóstico clínico de ELA clasificado como definitivo o probable con o sin pruebas de laboratorio adicionales, según los criterios revisados ​​de WFN El Escorial
4. El paciente ha recibido información escrita y verbal sobre el estudio de continuación, ha tenido la oportunidad de hacer preguntas sobre el estudio y comprende los compromisos de tiempo y procedimiento.
5. El paciente ha dado su consentimiento oral y/o firmado (escrito) para participar en el estudio. En el caso de que un paciente que da su consentimiento informado oral no sea físicamente capaz de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF) debido a la progresión de la enfermedad, un testigo puede firmar el formulario de consentimiento informado en nombre del paciente.

Criterio de exclusión:

1. Hipertensión definida como presión arterial >160 mmHg sistólica o >90 mmHg diastólica
2. Examen oftalmológico (fotografía de fondo de ojo, agudeza visual y perimetría) con cualquier hallazgo clínicamente significativo que implique problemas de seguridad para este estudio.
3. Diagnóstico de diabetes mellitus

4. Presencia de riesgo de sangrado aumentado o no controlado y/o riesgo de sangrado que no se puede manejar de manera óptima debido a:

   • Factores anatómicos en o cerca del sitio del implante (p. ej., anomalías vasculares, neoplasias u otras anomalías)
   • Trastornos subyacentes de la cascada de coagulación, función plaquetaria o recuento de plaquetas (p. ej., hemofilia, enfermedad de Von Willebrand, enfermedad hepática u otras afecciones médicas)
5. Presencia de factores de riesgo adicionales de tromboembolismo, como la obesidad (índice de masa corporal [IMC] > 35) o el uso de estrógenos, incluidas las píldoras anticonceptivas combinadas
6. Anomalías clínicamente significativas en los parámetros hematológicos o de química clínica evaluados por el investigador
7. Condición médica en curso que, según el investigador, interferiría con la conducta y las evaluaciones en el estudio. Algunos ejemplos son discapacidades médicas (p. ej., artritis degenerativa grave, compromiso del estado nutricional, neuropatía periférica) que podrían interferir con la evaluación de la seguridad y la eficacia del rendimiento del producto o dispositivo en investigación, o comprometer la capacidad del paciente para someterse a los procedimientos del estudio (p. ej., MRI), o para dar su consentimiento informado

8. Solo para mujeres: embarazadas, en periodo de lactancia y/o para mujeres fértiles que no estén dispuestas a utilizar métodos anticonceptivos adecuados durante el ensayo, tales como:

   • Uso establecido de métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectados o implantados que NO contienen estrógenos
   • Colocación de un dispositivo intrauterino
   • Métodos anticonceptivos de barrera: Condón o capuchón oclusivo (diafragma o capuchón cervical/bóveda) con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida