En uppföljningsstudie för att bedöma långsiktig säkerhet och tolerabilitet av i.c.v. administrering av sNN0029 hos patienter med ALS
En multicenter, öppen uppföljningsstudie för att bedöma långsiktig säkerhet och tolerabilitet av intracerebroventrikulär administrering av sNN0029 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen uppföljande fas 1-studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av kontinuerlig i.c.v. administrering av sNN0029 infusionslösning hos patienter med ALS.
Arton patienter som tidigare deltagit i studien sNN0029-003 kommer att få kontinuerlig administrering av 4 μg sNN0029/dag via i.c.v. infusion med Medtronic SynchroMed® II infusionssystem. Infusionslösningen sNN0029 är avsedd att vara en tilläggsbehandling till andra behandlingar för ALS.
De bedömningar som gjordes vid det senaste besöket i studie sNN0029-003 kommer att fungera som baslinjevärden för patienter som ingår i studie sNN0029-004 och vara starten på sNN0029-behandling för alla patienter (studiedag 1; besök 1). För att inte avslöja blinda i studien sNN0029-003 kommer patienterna att återvända till sjukhuset dag 3 och stanna till dag 6 (besök 2). Under dessa dagar börjar sNN0029 lämna i.c.v. kateterspets i hjärnans ventrikel.
Patienterna kommer att återvända till sjukhuset dag 11 (besök 3) för påfyllning av sNN0029 och justering av infusionspumpens flödeshastighet. Efter detta kommer patienten att återvända till kliniken dag 39 (besök 4) för en sNN0029-påfyllning av infusionspump och bedömningar. Därefter kommer patienterna att besöka sjukhuset en gång i månaden (var 28:e dag ± 2) för att utföra påfyllningar och göra bedömningar var tredje månad.
Behandlingen i studien sNN0029-004 kan fortsätta om inte säkerhetsproblem motiverar att behandlingen avbryts, tills patienter väljer att dra sig ur studien, upplever behandlingsrelaterad toxicitet eller intolerans, bedöms vara olämpliga att fortsätta behandlingen av utredaren eller dör
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien, B-3000
- Philip Van Damme
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, NL-3508
- Leonard van den Berg
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Tidigare deltagande i sNN0029-003 med slutförande av 12 veckors studie utan kliniskt signifikanta säkerhetsproblem
- Intakt kontinuitet av Medtronic SynchroMed® II infusionssystem bedömd med röntgen av huvud och bukområde
- Klinisk diagnos av ALS klassificerad som definitiv, eller trolig med eller utan ytterligare laboratoriebevis, enligt de reviderade WFN El Escorial-kriterierna
- Patienten har fått skriftlig och muntlig information om fortsättningsstudien, har haft möjlighet att ställa frågor om studien och förstår tid och proceduråtaganden
- Patienten har gett muntligt och/eller undertecknat samtycke (skriftligt) för att delta i studien. I händelse av att en patient som ger muntligt informerat samtycke inte fysiskt kan underteckna formuläret för informerat samtycke (ICF) på grund av sjukdomsprogression, kan ett vittne underteckna formuläret för informerat samtycke för patientens räkning
Exklusions kriterier:
- Hypertoni definieras som blodtryck >160 mmHg systoliskt eller >90 mmHg diastoliskt
- Oftalmologisk undersökning (fundusfotografering, synskärpa och perimetri) med eventuella kliniskt signifikanta fynd som innebär säkerhetsproblem för denna studie.
- Diagnos av diabetes mellitus
Förekomst av risk för ökad eller okontrollerad blödning och/eller risk för blödning som inte kan hanteras optimalt på grund av:
- Anatomiska faktorer vid eller nära implantatstället (t.ex. vaskulära abnormiteter, neoplasmer eller andra abnormiteter)
- Underliggande störningar i koagulationskaskaden, trombocytfunktion eller trombocytantal (t.ex. hemofili, Von Willebrands sjukdom, leversjukdom eller andra medicinska tillstånd)
- Förekomst av ytterligare riskfaktorer för tromboembolism såsom fetma (Body Mass Index [BMI] > 35) eller användning av östrogener inklusive kombinerade p-piller
- Kliniskt signifikanta avvikelser i hematologi eller kliniska kemiska parametrar som bedömts av utredaren
- Pågående medicinskt tillstånd som enligt utredaren skulle störa uppförandet och bedömningarna i studien. Exempel är medicinsk funktionsnedsättning (t.ex. svår degenerativ artrit, nedsatt näringstillstånd, perifer neuropati) som skulle störa bedömningen av säkerhet och effekt av prövningsproduktens eller enhetens prestanda, eller skulle äventyra patientens förmåga att genomgå studieprocedurer (t.ex. MRT), eller att ge informerat samtycke
Endast för kvinnor: gravida, ammande och/eller för befruktade kvinnor ovilja att använda adekvat preventivmedel under prövningen såsom:
- Etablerad användning av orala, injicerade eller implanterade hormonella preventivmetoder som INTE innehåller östrogener
- Placering av en intrauterin enhet
- Barriärmetoder för preventivmedel: Kondom eller ocklusiv lock (diafragma eller livmoderhals-/valvlock) med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: sNN0029 infusionslösning
|
4 µg/dag, kontinuerlig i.c.v. administrering
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter med biverkningar som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Vid 24 månader
|
Antalet patienter med händelser kommer att analyseras primärt efter 24 månaders studietid.
Studien kan förlängas på 6-månadersbasis så länge det finns patienter som tolererar, och fortfarande är berättigade att få, studiebehandlingen.
|
Vid 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- sNN0029-004
- 2012-005034-11 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .