Eine Folgestudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit der i.c.v.-Verabreichung von sNN0029 bei Patienten mit ALS

Einschlusskriterien:

1. Frühere Teilnahme an sNN0029-003 mit Abschluss einer 12-wöchigen Studie ohne klinisch signifikante Sicherheitsbedenken
2. Intakte Kontinuität des Medtronic SynchroMed® II Infusionssystems, beurteilt durch Röntgenaufnahmen des Kopf- und Bauchbereichs
3. Klinische Diagnose von ALS, die gemäß den überarbeiteten WFN-El-Escorial-Kriterien als sicher oder wahrscheinlich mit oder ohne zusätzliche Labornachweise eingestuft wird
4. Der Patient wurde schriftlich und mündlich über die Fortsetzungsstudie informiert, hatte die Möglichkeit, Fragen zur Studie zu stellen und versteht die zeitlichen und verfahrenstechnischen Verpflichtungen
5. Der Patient hat eine mündliche und/oder unterschriebene (schriftliche) Einwilligung zur Teilnahme an der Studie gegeben. Für den Fall, dass ein Patient, der eine mündliche Einwilligungserklärung abgibt, aufgrund des Fortschreitens der Krankheit körperlich nicht in der Lage ist, die Einwilligungserklärung (ICF) zu unterzeichnen, kann ein Zeuge die Einwilligungserklärung im Namen des Patienten unterzeichnen

Ausschlusskriterien:

1. Hypertonie definiert als Blutdruck >160 mmHg systolisch oder >90 mmHg diastolisch
2. Ophthalmologische Untersuchung (Fundusfotografie, Sehschärfe und Perimetrie) mit allen klinisch signifikanten Befunden, die Sicherheitsbedenken für diese Studie implizieren.
3. Diagnose von Diabetes mellitus

4. Es besteht das Risiko einer erhöhten oder unkontrollierten Blutung und/oder das Risiko einer Blutung, die nicht optimal behandelt werden kann, aufgrund von:

   • Anatomische Faktoren an oder in der Nähe der Implantationsstelle (z. B. Gefäßanomalien, Neoplasien oder andere Anomalien)
   • Grunderkrankungen der Gerinnungskaskade, der Thrombozytenfunktion oder der Thrombozytenzahl (z. B. Hämophilie, Von-Willebrand-Krankheit, Lebererkrankung oder andere Erkrankungen)
5. Vorhandensein zusätzlicher Risikofaktoren für Thromboembolien wie Fettleibigkeit (Body-Mass-Index [BMI] > 35) oder Einnahme von Östrogenen, einschließlich kombinierter Verhütungspillen
6. Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder klinisch-chemischen Parameter nach Beurteilung durch den Prüfer
7. Anhaltender medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Verhalten und die Beurteilungen in der Studie beeinträchtigen würde. Beispiele sind medizinische Behinderungen (z. B. schwere degenerative Arthritis, beeinträchtigter Ernährungszustand, periphere Neuropathie), die die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats oder der Geräteleistung beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würden, sich Studienverfahren zu unterziehen (z. B. MRT) oder um eine Einverständniserklärung abzugeben

8. Nur für Frauen: schwangere, stillende und/oder fruchtbare Frauen, die nicht bereit sind, während der Studie angemessene Verhütungsmittel anzuwenden, wie zum Beispiel:

   • Etablierte Anwendung oraler, injizierter oder implantierter hormoneller Verhütungsmethoden, die KEINE Östrogene enthalten
   • Platzierung eines Intrauterinpessars
   • Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung: Kondom oder Verschlusskappe (Zwerchfell oder Gebärmutterhals-/Gewölbekappe) mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen